Hamowanie dopełniacza za pomocą ekulizumabu w celu przezwyciężenia oporności na transfuzję płytek krwi u pacjentów z ciężką trombocytopenią
12 grudnia 2018 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Tło:
- Płytki krwi to małe komórki krwi, które pomagają tamować krwawienie. Małopłytkowość występuje, gdy ludzie nie mają wystarczającej liczby normalnych płytek krwi. Uzyskanie transfuzji płytek krwi innej osoby może pomóc w zatrzymaniu nadmiernego krwawienia. Ale ponieważ te komórki pochodzą od innych ludzi, organizm może je odrzucić, narażając je na ryzyko poważnych powikłań krwotocznych. Ten stan nazywa się alloimmunologiczną opornością płytek krwi. Istnieją dowody na to, że u wielu pacjentów liczba płytek krwi nie wzrasta po transfuzji płytek krwi, ponieważ przetoczone płytki krwi są niszczone przez żołnierza obronnego organizmu, zwanego dopełniaczem. Naukowcy chcą sprawdzić, czy lek, który hamuje dopełniacz, może pomóc zwiększyć poziom płytek krwi i zmniejszyć krwawienie
Cele:
- Aby sprawdzić, czy ekulizumab bardziej zwiększa poziom płytek krwi po transfuzji. Aby sprawdzić, czy zmniejsza to zbytnio ryzyko krwawienia.
Uprawnienia:
- Dorośli w wieku 18-75 lat z trombocytopenią i alloimmunologiczną opornością płytek krwi.
Projekt:
- Uczestnicy zostaną przebadani z wywiadem lekarskim, badaniem fizykalnym i badaniami krwi.
- Uczestnicy będą mieli procedury wymienione poniżej. Mogą je mieć podczas pobytu w szpitalu. Lub mogą udać się do przychodni dla nich. Każda wizyta może trwać do 3 godzin.
- W razie potrzeby uczestnicy otrzymają szczepionkę przeciw zapaleniu opon mózgowych. Następnie otrzymają badany lek w postaci infuzji.
- Uczestnicy otrzymają transfuzję płytek krwi. Ich krew będzie pobierana co 24 godziny, aż liczba płytek krwi spadnie poniżej 10 000 na 1 mikrolitr krwi.
- Będą przyjmować antybiotyki przez 14 dni.
- Uczestnicy będą mieli badania kontrolne i pobieraną krew dwa razy w tygodniu przez 2 tygodnie. W razie potrzeby otrzymają więcej transfuzji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Transfuzja płytek krwi może być procedurą ratującą życie w zapobieganiu lub leczeniu poważnego krwawienia u pacjentów z niskimi i/lub dysfunkcyjnymi płytkami krwi.
Leczenie nowotworów krwi i innych chorób krwi oraz przeszczep szpiku kostnego nie jest możliwe bez wspomagania transfuzji płytek krwi.
Niestety, 20-60% przewlekle przetoczonych pacjentów przestaje reagować na te transfuzje, narażając ich na poważne powikłania krwotoczne.
Dane potwierdzają koncepcję, że u wielu pacjentów liczba płytek krwi nie wzrasta po transfuzji płytek krwi, ponieważ przetoczone płytki krwi są niszczone przez układ dopełniacza organizmu.
Aby przezwyciężyć ten problem, będziemy hamować aktywność dopełniacza lekiem ekulizumabem, który specyficznie wiąże i hamuje dopełniacz.
Stawiamy hipotezę, że kiedy leczymy ekulizumabem pacjentów z opornością na płytki krwi, liczba płytek krwi wzrośnie do wyższych wartości po transfuzji płytek krwi, zmniejszając ryzyko powikłań krwotocznych związanych z niską liczbą płytek krwi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Wiek 18-75 lat włącznie.
- Zdolność zrozumienia badawczego charakteru badania i wyrażenia świadomej zgody.
- małopłytkowość (spowodowana przyczynami wrodzonymi, niewydolnością szpiku kostnego, nowotworami układu krwiotwórczego i związana z leczeniem), zdefiniowana jako <10 tys./ul bez krwawienia lub <30 tys. krwiomocz).
Zdiagnozowano immunologiczną oporność płytek krwi, charakteryzującą się wszystkimi z poniższych:
- Brak odpowiedniego przyrostu liczby płytek krwi po transfuzji, definiowanego jako CCI <7500/ul w 10-60 min i CCI <5000/ul w 18-24 godz. równa 5000/mikrol) po co najmniej 2 kolejnych transfuzjach.
- Obecność przeciwciał anty-HLA klasy A i/lub B.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Aktywna infekcja meningokokowa.
- Ciężka choroba psychiczna. Upośledzenie umysłowe na tyle poważne, że uniemożliwia wyrażenie świadomej zgody.
- Pozytywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym w ciągu 1 tygodnia.
- Test na obecność wirusa HIV w ciągu 3 miesięcy
- Choroba napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) z objawami hemolizy wewnątrznaczyniowej.
- Obecność ITP/trombocytopenia autoimmunologiczna
- Immunologiczna oporność płytek krwi reagująca na leczenie IVIG
KRYTERIA PONOWNEJ REKRUTACJI:
- Spełniają kryteria odpowiedzi na pierwsze leczenie lub drugie leczenie
- Spełnia wszystkie wstępne kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ekulizumab
1200 mg infuzja dożylna przez 30-40 min
|
Fiolki jednorazowego użytku 300 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z utrzymującą się reakcją na transfuzję płytek krwi
Ramy czasowe: 24 godziny
|
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu w zwiększaniu przyrostu płytek krwi, definiowanego jako skorygowany przyrost liczby płytek krwi (CCI) >7500/μl w 10-60 min razem z CCI >5000/μl w 18-24 h po transfuzji u pacjentów z opornością na płytki krwi po leczeniu ekulizumabem i transfuzji płytek krwi.
|
24 godziny
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
21 listopada 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 listopada 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 listopada 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2018
Ostatnia weryfikacja
18 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 150015
- 15-H-0015
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .