Komplementhämning med användning av Eculizumab för att övervinna trombocyttransfusionsrefraktäritet hos patienter med svår trombocytopeni

Bakgrund:

- Blodplättar är små celler i blodet som hjälper till att stoppa blödningar. Trombocytopeni inträffar när människor inte har tillräckligt med normala blodplättar. Att få en transfusion av en annan persons blodplättar kan hjälpa till att stoppa för mycket blödning. Men eftersom dessa celler kommer från andra människor, kan kroppen avvisa dem, vilket utsätter dem för allvarliga blödningskomplikationer. Detta tillstånd kallas alloimmun trombocytrefractoritet. Det finns bevis för att antalet blodplättar hos många patienter inte ökar efter en blodplättstransfusion eftersom de transfunderade trombocyterna förstörs av kroppens försvarssoldat, kallat komplement. Forskare vill se om ett läkemedel, som hämmar komplement, kan bidra till att öka blodplättsnivåerna och minska blödningar

Mål:

- För att se om eculizumab ökar trombocytnivåerna mer efter en transfusion. För att se om det minskar chansen att blöda för mycket.

Behörighet:

- Vuxna 18-75 år som har trombocytopeni och alloimmun trombocytrefraktär.

Design:

• Deltagarna kommer att screenas med medicinsk historia, fysisk undersökning och blodprov.
• Deltagare kommer att ha procedurerna som anges nedan. De kan få dem medan de är på sjukhuset. Eller så kan de gå till polikliniken för dem. Varje besök kan ta upp till 3 timmar.
• Deltagarna kommer att få ett meningitvaccin vid behov. Sedan kommer de att få studieläkemedlet som infusion.
• Deltagarna kommer att få en blodplättstransfusion. Deras blod kommer att tas var 24:e timme tills trombocytantalet är mindre än 10 000 per 1 mikroliter blod.
• De kommer att ta antibiotika i 14 dagar.
• Deltagarna kommer att genomgå en kontroll och ta blodprov två gånger i veckan i två veckor. De kommer att få fler transfusioner om det behövs.