Az ekulizumabbal végzett gátlás kiegészítése a vérlemezke-transzfúziós rezisztencia leküzdésére súlyos thrombocytopeniában szenvedő betegeknél
2018. december 12. frissítette: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Háttér:
- A vérlemezkék apró sejtek a vérben, amelyek segítenek megállítani a vérzést. A thrombocytopenia akkor fordul elő, ha az embereknek nincs elég normális vérlemezkék. Egy másik személy vérlemezkéinek transzfúziója segíthet megállítani a túl sok vérzést. De mivel ezek a sejtek más emberektől származnak, a szervezet elutasíthatja őket, ami súlyos vérzéses szövődmények kockázatának teszi ki őket. Ezt az állapotot alloimmun thrombocyta refrakteritásnak nevezik. Bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy sok betegnél a vérlemezkeszám nem növekszik a vérlemezke-transzfúziót követően, mert a transzfundált vérlemezkéket a szervezet védekező katonája, az úgynevezett komplement elpusztítja. A kutatók azt szeretnék látni, hogy egy olyan gyógyszer, amely gátolja a komplementet, segíthet-e növelni a vérlemezkék szintjét és csökkenteni a vérzést
Célok:
- Annak megállapítására, hogy az ekulizumab nagyobb mértékben növeli-e a vérlemezkeszintet transzfúzió után. Hogy kiderüljön, nem csökkenti-e túlságosan a vérzés esélyét.
Jogosultság:
- 18-75 éves felnőttek, akik thrombocytopeniában és alloimmun thrombocyta-rezisztenciában szenvednek.
Tervezés:
- A résztvevőket kórtörténettel, fizikális vizsgálattal és vérvizsgálattal szűrik.
- A résztvevők az alábbiakban felsorolt eljárásokban részesülnek. Amíg a kórházban vannak, megkaphatják őket. Vagy elmehetnek értük a járóbeteg-szakrendelésre. Egy-egy látogatás akár 3 órát is igénybe vehet.
- A résztvevők szükség esetén agyhártyagyulladás elleni oltást kapnak. Ezután infúzió formájában megkapják a vizsgált gyógyszert.
- A résztvevők vérlemezke transzfúziót kapnak. Vérüket 24 óránként veszik, amíg a vérlemezkék száma nem éri el a 10 000-et 1 mikroliter vérben.
- 14 napig szednek antibiotikumot.
- A résztvevőket heti kétszeri kivizsgáláson és vérvételen 2 héten keresztül végezzük. Ha szükséges, több transzfúziót kapnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A thrombocyta-transzfúzió életmentő eljárás lehet a súlyos vérzés megelőzésében vagy kezelésében olyan betegeknél, akiknek alacsony a vérlemezkék száma és/vagy működési zavarai vannak.
A vérrák és más vérbetegségek kezelése, valamint a csontvelő-transzplantáció nem lehetséges vérlemezke-transzfúzió támogatása nélkül.
Sajnos a krónikusan transzfúziós betegek 20-60%-a nem reagál ezekre a transzfúziókra, ami súlyos vérzéses szövődmények kockázatának teszi ki őket.
Az adatok alátámasztják azt az elképzelést, hogy sok betegnél a vérlemezkeszám nem növekszik a vérlemezke-transzfúziót követően, mivel a transzfundált vérlemezkéket a szervezet komplementje elpusztítja.
Ennek a problémának a leküzdése érdekében gátoljuk a komplement aktivitást az eculizumab gyógyszerrel, amely specifikusan megköti és elnyomja a komplementet.
Feltételezzük, hogy ha olyan betegeket kezelünk, akiknél thrombocyta-rezisztencia áll fenn ekulizumabbal, akkor a vérlemezkeszám a vérlemezke-transzfúziót követően magasabbra növekszik, ami csökkenti az alacsony vérlemezkeszámhoz kapcsolódó vérzéses szövődmények kockázatát.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
- 18-75 éves korig.
- Képes a vizsgálat vizsgálati jellegének megértésére és a tájékozott beleegyezés megadására.
- Thrombocytopenia (veleszületett okok, csontvelő-elégtelenség, rosszindulatú hematológiai daganatok és kezeléssel összefüggő) definíció szerint <10k/uL vérzés nélkül vagy <30K/uL életveszélyes vérzésre utaló jelekkel (intrakraniális vérzés, GI vérzés, tüdővérzés, ellenőrizetlen orrvérzés) , hematuria).
Immun vérlemezke-rezisztenciával diagnosztizáltak, amelyet a következők mindegyike jellemez:
- A transzfúzió utáni vérlemezkeszám megfelelő növekedésének hiánya, amelyet a CCI <7500/ul 10-60 percnél, és CCI <5000/ul 18-24 óra között (azoknál, akiknél a CCI 10-60 perccel nagyobb volt, mint vagy legalább 2 egymást követő transzfúzió után.
- Anti-HLA A és/vagy B osztályú antitest jelenléte.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
- Aktív meningococcus fertőzés.
- Súlyos pszichiátriai betegség. Elég súlyos mentális hiányosság ahhoz, hogy lehetetlenné tegye a tájékozott beleegyezést.
- Pozitív terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára 1 héten belül.
- HIV-pozitív teszt 3 hónapon belül
- Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) betegség intravaszkuláris hemolízissel.
- ITP/autoimmun thrombocytopenia jelenléte
- Az IVIG-kezelésre reagáló immunthrombocyta refraktior
ÚJRABEFIZETÉSI KRITÉRIUMOK:
- Meg kell felelnie az első vagy a második kezelésre adott válasz kritériumainak
- Megfelel minden kezdeti felvételi/kizárási kritériumnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ekulizumab
1200 mg IV infúzió 30-40 perc alatt
|
300 mg-os egyszer használatos injekciós üvegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akiknél tartósan reagál a vérlemezke-transzfúzióra
Időkeret: 24 óra
|
Az ekulizumab biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a thrombocytaszám-növekedés növelésében, a korrigált számnövekedés (CCI) >7500/μL 10-60 perccel, valamint a CCI >5000/μL 18-24 órával a transzfúziót követően olyan betegeknél, akiknél thrombocyta-rezisztencia áll fenn. ekulizumab-kezelést és vérlemezke-transzfúziót követően.
|
24 óra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. november 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. augusztus 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. augusztus 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. november 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. november 21.
Első közzététel (Becslés)
2014. november 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. január 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 12.
Utolsó ellenőrzés
2018. január 18.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 150015
- 15-H-0015
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .