Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplňte inhibici pomocí eculizumabu k překonání refrakternosti transfuze krevních destiček u pacientů s těžkou trombocytopenií

12. prosince 2018 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pozadí:

- Krevní destičky jsou drobné buňky v krvi, které pomáhají zastavit krvácení. Trombocytopenie nastává, když lidé nemají dostatek normálních krevních destiček. Transfuze krevních destiček jiné osoby může pomoci zastavit příliš velké krvácení. Ale protože tyto buňky pocházejí od jiných lidí, tělo je může odmítnout, což je vystaví riziku závažných krvácivých komplikací. Tento stav se nazývá aloimunitní refrakternost krevních destiček. Existují důkazy, že u mnoha pacientů se počet krevních destiček po transfuzi krevních destiček nezvýší, protože krevní destičky podané transfúzí jsou zničeny vojákem obrany těla, zvaným komplement. Vědci chtějí zjistit, zda lék, který inhibuje komplement, může pomoci zvýšit hladinu krevních destiček a snížit krvácení

Cíle:

- Chcete-li zjistit, zda ekulizumab po transfuzi zvyšuje hladiny krevních destiček více. Chcete-li zjistit, zda příliš snižuje možnost krvácení.

Způsobilost:

- Dospělí ve věku 18-75 let, kteří mají trombocytopenii a aloimunitní odolnost krevních destiček.

Design:

  • Účastníci budou podrobeni screeningu s anamnézou, fyzickou prohlídkou a krevními testy.
  • Účastníci budou mít postupy uvedené níže. Mohou je mít, když jsou v nemocnici. Nebo si pro ně mohou zajít do ambulance. Každá návštěva může trvat až 3 hodiny.
  • Účastníci dostanou v případě potřeby vakcínu proti meningitidě. Poté dostanou zkoumaný lék jako infuzi.
  • Účastníci budou mít transfuzi krevních destiček. Krev jim bude odebírána každých 24 hodin, dokud nebude počet krevních destiček nižší než 10 000 na 1 mikrolitr krve.
  • Budou brát antibiotika 14 dní.
  • Účastníci budou mít kontrolu a odběr krve dvakrát týdně po dobu 2 týdnů. V případě potřeby dostanou další transfuze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transfuze krevních destiček může být život zachraňujícím postupem při prevenci nebo léčbě závažného krvácení u pacientů, kteří mají nízké a/nebo dysfunkční krevní destičky. Léčba rakoviny krve a dalších krevních onemocnění stejně jako transplantace kostní dřeně není možná bez podpory transfuze krevních destiček. Bohužel 20–60 % pacientů s chronickými transfuzemi přestane na tyto transfuze reagovat, čímž se vystaví riziku závažných krvácivých komplikací. Data podporují koncept, že u mnoha pacientů se počet krevních destiček po transfuzi krevních destiček nezvýší, protože krevní destičky podané transfúzí jsou zničeny tělním komplementem. Abychom tento problém překonali, budeme inhibovat aktivitu komplementu pomocí léku eculizumab, který specificky váže a potlačuje komplement. Předpokládáme, že když ekulizumabem léčíme pacienty s refrakterností krevních destiček, počet krevních destiček se po transfuzích krevních destiček zvýší na vyšší čísla, čímž se sníží riziko krvácivých komplikací spojených s nízkým počtem krevních destiček.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Věk 18-75 let včetně.
  • Schopnost porozumět výzkumné povaze studie a poskytnout informovaný souhlas.
  • Trombocytopenie (v důsledku vrozených příčin, selhání kostní dřeně, hematologické malignity a související s léčbou), definovaná jako <10 k/ul bez krvácení nebo <30 k/ul se známkami život ohrožujícího krvácení (intrakraniální krvácení, GI krvácení, plicní krvácení, nekontrolovaná epistaxe hematurie).

  • Diagnostikována imunitní refrakternost krevních destiček, charakterizovaná všemi následujícími:

    • Nedostatek adekvátního zvýšení počtu krevních destiček po transfuzi, definovaný jako CCI < 7500/ul za 10-60 min a CCI <5000/ul za 18-24 hodin (u těch, kteří měli CCI za 10-60 min větší než nebo 5000/mikrol) po alespoň 2 po sobě jdoucích transfuzích.
    • Přítomnost anti-HLA třídy A a/nebo B protilátky.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Aktivní meningokoková infekce.
  • Těžké psychiatrické onemocnění. Mentální nedostatek dostatečně závažný, aby znemožnil informovaný souhlas.
  • Pozitivní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku do 1 týdne.
  • HIV pozitivní test do 3 měsíců
  • Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) onemocnění s průkazem intravaskulární hemolýzy.
  • Přítomnost ITP/autoimunitní trombocytopenie
  • Imunitní odolnost krevních destiček reagující na léčbu IVIG

KRITÉRIA OPĚTOVNÉ PŘIHLÁŠKY:

  • Splňte kritéria odezvy na počáteční léčbu nebo druhou léčbu
  • Splňuje všechna počáteční kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
1200 mg IV infuze po dobu 30-40 min
Lék: Eculizumab
300 mg injekční lahvičky na jedno použití

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s trvalou odezvou na transfuzi krevních destiček
Časové okno: 24 hodin
Vyhodnotit bezpečnost a účinnost ekulizumabu ke zvýšení přírůstku krevních destiček, definovaný jako korigovaný přírůstek počtu krevních destiček (CCI) >7500/μl za 10–60 minut spolu s CCI>5000/μl za 18–24 hodin po transfuzi u pacientů s refrakterností krevních destiček po léčbě eculizumabem a transfuzí krevních destiček.
24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

21. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

8. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

8. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

24. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2018

Naposledy ověřeno

18. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 150015
  • 15-H-0015

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit