Complementaire remming met behulp van Eculizumab om ongevoeligheid voor bloedplaatjestransfusie te overwinnen bij patiënten met ernstige trombocytopenie
12 december 2018 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Achtergrond:
- Bloedplaatjes zijn kleine cellen in het bloed die bloedingen helpen stoppen. Trombocytopenie treedt op wanneer mensen niet genoeg normale bloedplaatjes hebben. Een transfusie krijgen van de bloedplaatjes van iemand anders kan helpen om te veel bloeden te stoppen. Maar omdat deze cellen van andere mensen zijn, kan het lichaam ze afstoten, waardoor ze het risico lopen op ernstige bloedingscomplicaties. Deze aandoening wordt allo-immuunbloedplaatjesrefractair genoemd. Er zijn aanwijzingen dat bij veel patiënten het aantal bloedplaatjes niet toeneemt na een bloedplaatjestransfusie omdat de getransfundeerde bloedplaatjes worden vernietigd door de verdedigingssoldaat van het lichaam, complement genaamd. Onderzoekers willen zien of een medicijn dat complement remt, kan helpen het aantal bloedplaatjes te verhogen en bloedingen te verminderen
Doelstellingen:
- Om te kijken of eculizumab het aantal bloedplaatjes meer verhoogt na een transfusie. Om te kijken of het de kans op bloedingen te veel verkleint.
Geschiktheid:
- Volwassenen van 18-75 jaar die trombocytopenie en allo-immune refractaire bloedplaatjes hebben.
Ontwerp:
- Deelnemers worden gescreend met medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek en bloedonderzoek.
- Deelnemers hebben de onderstaande procedures. Ze kunnen ze hebben terwijl ze in het ziekenhuis zijn. Of ze kunnen voor hen naar de polikliniek. Elk bezoek kan maximaal 3 uur duren.
- Deelnemers krijgen indien nodig een meningitisvaccin. Daarna krijgen ze het studiegeneesmiddel als infuus.
- Deelnemers krijgen een bloedplaatjestransfusie. Hun bloed zal elke 24 uur worden afgenomen totdat het aantal bloedplaatjes minder is dan 10.000 per 1 microliter bloed.
- Ze zullen gedurende 14 dagen antibiotica slikken.
- De deelnemers worden gedurende 2 weken twee keer per week gecontroleerd en bloed afgenomen. Indien nodig krijgen ze meer transfusies.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Bloedplaatjestransfusie kan een levensreddende procedure zijn bij het voorkomen of behandelen van ernstige bloedingen bij patiënten met lage en/of disfunctionele bloedplaatjes.
Behandeling van bloedkanker en andere bloedziekten, evenals beenmergtransplantatie, is niet mogelijk zonder ondersteuning van bloedplaatjestransfusie.
Helaas reageert 20-60% van de chronisch getransfundeerde patiënten niet meer op deze transfusies, waardoor ze het risico lopen op ernstige bloedingscomplicaties.
Gegevens ondersteunen het idee dat bij veel patiënten het aantal bloedplaatjes niet toeneemt na een bloedplaatjestransfusie omdat de getransfundeerde bloedplaatjes worden vernietigd door het lichaamscomplement.
Om dit probleem te ondervangen gaan we de complementactiviteit remmen met het medicijn eculizumab dat specifiek complement bindt en onderdrukt.
Onze hypothese is dat wanneer we patiënten met refractaire bloedplaatjes behandelen met eculizumab, het aantal bloedplaatjes zal toenemen tot hogere aantallen na bloedplaatjestransfusies, waardoor het risico op bloedingscomplicaties die gepaard gaan met een laag aantal bloedplaatjes afneemt.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
- Leeftijden 18-75 jaar inclusief.
- Het vermogen om het onderzoekskarakter van de studie te begrijpen en geïnformeerde toestemming te geven.
- Trombocytopenie (vanwege aangeboren oorzaken, beenmergfalen, hematologische maligniteiten en behandelingsgerelateerd), gedefinieerd als <10k/uL zonder bloeding of <30K/uL met bewijs van levensbedreigende bloeding (intracraniale bloeding, gastro-intestinale bloeding, longbloeding, ongecontroleerde epistaxis , hematurie).
Gediagnosticeerd met refractaire immuunplaatjes, gekenmerkt door al het volgende:
- Gebrek aan adequate verhoging van het aantal bloedplaatjes na transfusie, gedefinieerd als CCI <7500/ul na 10-60 min, en CCI <5000/ul na 18-24 uur (bij degenen die een CCI hadden na 10-60 min hoger dan of gelijk aan 5000/microl) na ten minste 2 opeenvolgende transfusies.
- Aanwezigheid van anti-HLA klasse A en/of B antilichaam.
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Actieve meningokokkeninfectie.
- Ernstige psychiatrische aandoening. Geestelijke tekortkoming die voldoende ernstig is om geïnformeerde toestemming onmogelijk te maken.
- Positieve zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd binnen 1 week.
- Hiv-positief getest binnen 3 maanden
- Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) ziekte met tekenen van intravasculaire hemolyse.
- Aanwezigheid ITP/auto-immune trombocytopenie
- Immuunbloedplaatjes refractair reagerend op behandeling met IVIG
CRITERIA VOOR HERINSCHRIJVING:
- Voldoe aan de responscriteria voor de eerste behandeling of tweede behandeling
- Voldoet aan alle initiële opname-/uitsluitingscriteria
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eculizumab
1200 mg IV infusie gedurende 30-40 min
|
300 mg injectieflacons voor eenmalig gebruik
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met aanhoudende reactie op bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: 24 uur
|
Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab om de toename van het aantal bloedplaatjes te verhogen, gedefinieerd als Corrected Count Increment (CCI) >7500/μl 10-60 min samen met CCI>5000/μl 18-24 uur na transfusie bij patiënten met refractaire bloedplaatjes na behandeling met eculizumab en bloedplaatjestransfusie.
|
24 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
21 november 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 november 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 november 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
24 november 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 januari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 december 2018
Laatst geverifieerd
18 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 150015
- 15-H-0015
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .