Inibição do complemento usando eculizumabe para superar a refratariedade à transfusão de plaquetas em pacientes com trombocitopenia grave
12 de dezembro de 2018 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Fundo:
- As plaquetas são pequenas células no sangue que ajudam a parar o sangramento. A trombocitopenia ocorre quando as pessoas não têm plaquetas normais suficientes. Receber uma transfusão de plaquetas de outra pessoa pode ajudar a interromper o sangramento excessivo. Mas como essas células são de outras pessoas, o corpo pode rejeitá-las, colocando-as em risco de graves complicações hemorrágicas. Esta condição é chamada de refratariedade plaquetária aloimune. Há evidências de que, em muitos pacientes, a contagem de plaquetas não aumenta após uma transfusão de plaquetas porque as plaquetas transfundidas são destruídas pelo soldado de defesa do corpo, chamado complemento. Os pesquisadores querem ver se uma droga que inibe o complemento pode ajudar a aumentar os níveis de plaquetas e reduzir o sangramento
Objetivos.
- Para ver se o eculizumabe aumenta mais os níveis de plaquetas após uma transfusão. Para ver se reduz a chance de sangrar muito.
Elegibilidade:
- Adultos de 18 a 75 anos com trombocitopenia e refratariedade plaquetária aloimune.
Projeto:
- Os participantes serão avaliados com histórico médico, exame físico e exames de sangue.
- Os participantes terão os procedimentos listados abaixo. Eles podem tê-los enquanto estão no hospital. Ou eles podem ir ao ambulatório para eles. Cada visita pode levar até 3 horas.
- Os participantes receberão uma vacina contra meningite, se necessário. Em seguida, eles receberão o medicamento do estudo como uma infusão.
- Os participantes terão uma transfusão de plaquetas. Seu sangue será coletado a cada 24 horas até que a contagem de plaquetas seja inferior a 10.000 por 1 microlitro de sangue.
- Eles vão tomar antibióticos por 14 dias.
- Os participantes terão um check-up e coleta de sangue duas vezes por semana durante 2 semanas. Eles receberão mais transfusões, se necessário.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A transfusão de plaquetas pode ser um procedimento que salva vidas na prevenção ou tratamento de sangramento grave em pacientes com plaquetas baixas e/ou disfuncionais.
O tratamento do câncer de sangue e outras doenças do sangue, bem como o transplante de medula óssea, não é possível sem o suporte de transfusão de plaquetas.
Infelizmente, 20-60% dos pacientes cronicamente transfundidos deixarão de responder a essas transfusões, colocando-os em risco de complicações hemorrágicas graves.
Os dados suportam o conceito de que, em muitos pacientes, a contagem de plaquetas não aumenta após uma transfusão de plaquetas porque as plaquetas transfundidas são destruídas pelo complemento do corpo.
Para superar esse problema, inibiremos a atividade do complemento com o medicamento eculizumab que se liga e suprime especificamente o complemento.
Nossa hipótese é que, quando tratamos pacientes com refratariedade plaquetária com eculizumabe, a contagem de plaquetas aumentará para números mais altos após as transfusões de plaquetas, diminuindo o risco de complicações hemorrágicas associadas à baixa contagem de plaquetas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Idade 18-75 anos inclusive.
- Capacidade de compreender a natureza investigativa do estudo e fornecer consentimento informado.
- Trombocitopenia (devido a causas congênitas, insuficiência da medula óssea, neoplasias hematológicas e relacionadas ao tratamento), definida como <10k/uL sem sangramento ou <30K/uL com evidência de sangramento com risco de vida (hemorragia intracraniana, sangramento gastrointestinal, hemorragia pulmonar, epistaxe descontrolada , hematúria).
Diagnosticado com refratariedade plaquetária imune, caracterizada por todos os seguintes:
- Falta de incremento adequado da contagem de plaquetas pós-transfusão, definido por CCI <7500/ul em 10-60 min e CCI <5000/ul em 18-24 horas (naqueles que tiveram um CCI em 10-60 min maior ou igual a 5000/microl) após pelo menos 2 transfusões consecutivas.
- Presença de anticorpo anti-HLA classe A e/ou B.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Infecção meningocócica ativa.
- Doença psiquiátrica grave. Deficiência mental suficientemente grave para tornar impossível o consentimento informado.
- Teste de gravidez positivo para mulheres em idade fértil dentro de 1 semana.
- teste HIV positivo em 3 meses
- Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) com evidência de hemólise intravascular.
- Presença de PTI/trombocitopenia autoimune
- Refratariedade plaquetária imune responsiva ao tratamento com IVIG
CRITÉRIOS DE REINSCRIÇÃO:
- Atende aos critérios de resposta ao tratamento inicial ou ao segundo tratamento
- Atende a todos os critérios iniciais de inclusão/exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Eculizumabe
1200 mg de infusão IV durante 30-40 min
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Frascos descartáveis de 300 mg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de indivíduos com responsividade sustentada à transfusão de plaquetas
Prazo: 24 horas
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Avaliar a segurança e eficácia do eculizumabe para aumentar o incremento plaquetário, definido como Incremento de contagem corrigida (CCI) >7.500/μL em 10-60 min, juntamente com CCI>5.000/μL em 18-24 horas após a transfusão em pacientes com refratariedade plaquetária após tratamento com eculizumabe e transfusão de plaquetas.
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24 horas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
21 de novembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
8 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
8 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de novembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de novembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
24 de novembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de janeiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de dezembro de 2018
Última verificação
18 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 150015
- 15-H-0015
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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