Komplementhemming ved bruk av Eculizumab for å overvinne trombocytttransfusjonsmotstand hos pasienter med alvorlig trombocytopeni
12. desember 2018 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Bakgrunn:
- Blodplater er bittesmå celler i blodet som hjelper til med å stoppe blødninger. Trombocytopeni oppstår når folk ikke har nok normale blodplater. Å få en transfusjon av en annen persons blodplater kan bidra til å stoppe for mye blødning. Men fordi disse cellene er fra andre mennesker, kan kroppen avvise dem, og sette dem i fare for alvorlige blødningskomplikasjoner. Denne tilstanden kalles alloimmun blodplate refraktæritet. Det er bevis på at hos mange pasienter unnlater blodplateantallet å øke etter en blodplatetransfusjon fordi de overførte blodplatene blir ødelagt av kroppens forsvarssoldat, kalt komplement. Forskere ønsker å se om et medikament som hemmer komplement kan bidra til å øke blodplatenivåer og redusere blødninger
Mål:
- For å se om eculizumab øker blodplatenivåene mer etter en transfusjon. For å se om det reduserer sjansen for å blø for mye.
Kvalifisering:
- Voksne 18-75 år som har trombocytopeni og alloimmun blodplate-refraktær.
Design:
- Deltakerne vil bli screenet med medisinsk historie, fysisk undersøkelse og blodprøver.
- Deltakerne vil ha prosedyrene som er oppført nedenfor. De kan ha dem mens de er på sykehuset. Eller de kan gå til poliklinikken for dem. Hvert besøk kan ta opptil 3 timer.
- Deltakerne vil få en meningittvaksine ved behov. Da vil de få studiemedisinen som infusjon.
- Deltakerne vil få blodplatetransfusjon. Blodet deres vil bli tatt hver 24. time til blodplatetallet er mindre enn 10 000 per 1 mikroliter blod.
- De skal ta antibiotika i 14 dager.
- Deltakerne vil få en kontroll og ta blodprøve to ganger i uken i 2 uker. De vil få flere transfusjoner om nødvendig.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Blodplatetransfusjon kan være en livreddende prosedyre for å forebygge eller behandle alvorlig blødning hos pasienter som har lave og/eller dysfunksjonelle blodplater.
Behandling av blodkreft og andre blodsykdommer samt benmargstransplantasjon er ikke mulig uten blodplatetransfusjonsstøtte.
Dessverre vil 20-60 % av kronisk transfuserte pasienter slutte å svare på disse transfusjonene, noe som setter dem i fare for alvorlige blødningskomplikasjoner.
Data støtter konseptet om at blodplateantallet hos mange pasienter ikke øker etter en blodplatetransfusjon fordi de transfunderte blodplatene blir ødelagt av kroppens komplement.
For å overkomme dette problemet vil vi hemme komplementaktiviteten med medisinen eculizumab som spesifikt binder og undertrykker komplement.
Vi antar at når vi behandler pasienter som er motstandsdyktige mot blodplater med eculizumab, vil blodplatetallet øke til høyere tall etter blodplatetransfusjoner, noe som reduserer risikoen for blødningskomplikasjoner forbundet med lavt antall blodplater.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER:
- Alder 18-75 år inkludert.
- Evne til å forstå den undersøkende karakteren til studien og gi informert samtykke.
- Trombocytopeni (på grunn av medfødte årsaker, benmargssvikt, hematologiske maligniteter og behandlingsrelatert), definert som <10k/uL uten blødning eller <30K/uL med tegn på livstruende blødning (intrakraniell blødning, GI-blødning, lungeblødning, ukontrollert epistaxi, , hematuri).
Diagnostisert med immunblodplater refraktær, karakterisert ved alle følgende:
- Mangel på adekvat post-transfusjon økning i blodplateantall, definert ved, CCI <7500/ul ved 10-60 min, og CCI <5000/ul ved 18-24 timer (hos de som hadde en CCI ved 10-60 min større enn eller lik 5000/mikrol) etter minst 2 påfølgende transfusjoner.
- Tilstedeværelse av anti-HLA klasse A og/eller B antistoff.
UTSLUTTELSESKRITERIER:
- Aktiv meningokokkinfeksjon.
- Alvorlig psykiatrisk sykdom. Psykisk mangel er tilstrekkelig alvorlig til å gjøre informert samtykke umulig.
- Positiv graviditetstest for kvinner i fertil alder innen 1 uke.
- HIV positiv test innen 3 måneder
- Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) sykdom med tegn på intravaskulær hemolyse.
- Tilstedeværelse av ITP/autoimmun trombocytopeni
- Immunblodplater som reagerer på behandling med IVIG
KRITERIER FOR GJENINNMELDING:
- Oppfyll responskriterier på den første behandlingen eller andre behandlingen
- Oppfyller alle innledende inkluderings-/ekskluderingskriterier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eculizumab
1200 mg IV infusjon over 30-40 min
|
300 mg hetteglass for engangsbruk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall personer med vedvarende blodplatetransfusjonsrespons
Tidsramme: 24 timer
|
For å evaluere sikkerheten og effekten av eculizumab for å øke blodplateøkningen, definert som Corrected Count Increment (CCI) >7500/μL ved 10-60 minutter sammen med CCI>5000/μL 18-24 timer etter transfusjon hos pasienter med blodplate-refraktær. etter behandling med eculizumab og blodplatetransfusjon.
|
24 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
21. november 2014
Primær fullføring (Faktiske)
8. august 2017
Studiet fullført (Faktiske)
8. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
24. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. januar 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2018
Sist bekreftet
18. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 150015
- 15-H-0015
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .