基因治疗药物（Neovasculgen）治疗继发性雷诺现象的安全性和有效性研究
2015年2月2日 更新者：Human Stem Cell Institute, Russia
Pl-vegf165治疗系统性硬皮病继发性雷诺现象的安全性和有效性研究
本研究的目的是确定 pl-vegf165 (Neovasculgen) 是否有效治疗与系统性硬皮病相关的继发性雷诺现象相关的指端溃疡
研究概览
详细说明
这是一项随机、开放、比较的临床试验，评估 pl-vegf165 (Neovasculgen) 在治疗硬皮病相关雷诺氏综合征中的疗效。 临床组的每个患者将接受几次肌内注射，治疗剂量的pl-vegf165（Neovasculgen）在手指溃疡所在的手中。 在对照组中，患者将仅接受标准护理，而无需使用基因治疗药物。
第一次研究访问的研究参与者将完成研究问卷，他们的手将接受手指溃疡的临床评估，他们的手将接受非侵入性毛细血管镜检查。 在初步评估之后，临床组的患者将在一只手上进行 pl-vegf165 (Neovasculgen) 的肌内注射，这只手因手指溃疡而改变。
患者将在六个月的研究期间每周报告其雷诺氏症状的严重程度。 注射后三个月，患者将完成研究问卷，他们的手将接受手指溃疡的临床评估，他们的手将接受非侵入性毛细血管镜检查。 注射后六个月，患者将再次完成研究问卷，他们的手将接受手指溃疡的临床评估，他们的手将接受非侵入性毛细血管镜检查。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Human Stem Cell Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 获得参与临床研究的自愿知情同意书
- 存在符合美国风湿病学会分类标准的系统性硬皮病特征
- 基线时至少存在一处活动性指端溃疡
排除标准：
- 存在另一种全身性结缔组织病；
- 基线时至少没有一处活动性指端溃疡；
- 3个月内吸烟或使用尼古丁产品戒烟；
- 目前服用西地那非、他达拉非或伐地那非的受试者；
- 过去 12 个月的交感神经切除史
- 不能或不愿意对研究给予自愿知情同意或遵守临床研究的要求；
- 代偿失调的慢性内脏疾病；
- 具有临床意义的实验室异常；
- 血清中的HIV、HBV和HCV抗体；
- 酗酒或吸毒；
- 在研究前 3 个月内参与其他临床研究（或研究产品的管理）；
- 限制研究依从性的条件（痴呆症、心理神经系统疾病、吸毒成瘾、酗酒等）；
- 恶性肿瘤，包括化疗和（或）放疗的术后时期；
- 血管畸形；
- 怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：pl-vegf165
该组患者将接受 2.4 mg 的 pl-vegf165，通过手部肌肉注射给药
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Neovasculgen 是一种原始基因构建，包含编码 pCMV-vegf165 作为活性物质的超螺旋质粒 DNA（1.2 mg）。
该药物将以无菌冻干物的形式提供给研究中心，然后在给药前立即溶解在 2 ml 注射用水中。
该药物将在手背表面的 4-5 个注射部位肌肉注射（手骨间肌）。
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无干预：标准护理
该组患者将接受临床中心接受的标准治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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新手指溃疡的频率
大体时间：180天
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为确定 pl-vegf165 预防新指端溃疡发展的能力，将测量两组新指端溃疡的频率，然后进行比较
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180天
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不良事件发生频率
大体时间：180天
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180天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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指端溃疡完全愈合时间
大体时间：180天
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Pl-vegf165 加速手指溃疡愈合的能力将通过估计正在进行的缺陷面积来测量
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180天
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视觉模拟量表上的疼痛评分
大体时间：180天
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视觉模拟量表是一种诊断工具，可评估患者所经历的疼痛的严重程度和质量。
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180天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年3月1日
初级完成 (预期的)
2015年3月1日
研究完成 (预期的)
2015年8月1日
研究注册日期
首次提交
2015年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2015年2月2日
首次发布 (估计)
2015年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年2月2日
最后验证
2015年1月1日
更多信息
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