Estudo de Segurança e Eficácia do Medicamento de Terapia Gênica (Neovasculgen) para Tratar o Fenômeno de Raynaud Secundário
Estudo de Segurança e Eficácia do Pl-vegf165 no Tratamento do Fenômeno de Raynaud Secundário Causado por Esclerodermia Sistêmica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico randomizado, aberto e comparativo que avalia a eficácia terapêutica do pl-vegf165 (Neovasculgen) no tratamento da síndrome de Raynaud associada à esclerodermia. Cada paciente do grupo clínico será submetido a várias injeções intramusculares com uma dose de tratamento de pl-vegf165 (Neovasculgen) na mão onde as úlceras digitais se localizam. No grupo de controle, os pacientes receberão apenas o tratamento padrão, sem drogas de terapia genética.
Os participantes do estudo na primeira visita do estudo preencherão os questionários do estudo, suas mãos serão avaliadas clinicamente para ulceração digital e suas mãos serão submetidas a capilaroscopia não invasiva. Após esta avaliação inicial, os pacientes do grupo clínico serão submetidos a injeções intramusculares de pl-vegf165 (Neovasculgen) em uma mão alterada com úlceras digitais.
O paciente relatará a gravidade de seus sintomas de Raynaud semanalmente durante o período de estudo de seis meses. Três meses após a injeção, o paciente preencherá os questionários do estudo, suas mãos serão avaliadas clinicamente para ulceração digital e suas mãos serão submetidas a capilaroscopia não invasiva. Seis meses após a injeção, o paciente preencherá novamente os questionários do estudo, suas mãos serão avaliadas clinicamente quanto à ulceração digital e suas mãos serão submetidas a capilaroscopia não invasiva.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Moscow, Federação Russa
- Human Stem Cell Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- obteve consentimento informado voluntário para participação no estudo clínico
- presença de características de esclerodermia sistêmica satisfeitas com os critérios da classificação do American College of Rheumatology
- presença de pelo menos uma úlcera digital ativa no início do estudo
Critério de exclusão:
- presença de outra doença sistêmica do tecido conjuntivo;
- ausência de pelo menos uma úlcera digital ativa no início do estudo;
- fumar dentro de 3 meses ou parar de fumar usando produtos de nicotina;
- indivíduos atualmente tomando sildenafil, tadalafil ou vardenafil;
- história de simpatectomia nos últimos 12 meses
- não é capaz ou não quer dar consentimento informado voluntário para o estudo ou seguir os requisitos do estudo clínico;
- doenças viscerais crônicas descompensadas;
- anormalidades laboratoriais clinicamente significativas;
- Anticorpos de HIV, HBV e HCV no soro;
- dependência de álcool ou drogas;
- participação em outros estudos clínicos (ou administração de produtos do estudo) dentro de 3 meses antes do estudo;
- condições que limitam a adesão ao estudo (demência, doenças psiconeurológicas, toxicodependência, alcoolismo, etc.);
- malignidades incluindo período pós-cirúrgico com quimioterapia e (ou) radioterapia);
- malformações vasculares;
- gravidez ou amamentação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: pl-vegf165
Os pacientes deste grupo receberão 2,4 mg de pl-vegf165 administrado por injeção intramuscular que é administrado na mão
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Neovasculgen é uma construção de gene original que contém DNA de plasmídeo superenrolado (1,2 mg) que codifica pCMV-vegf165 como substância ativa.
A droga será fornecida ao centro de estudo como um liofilizado estéril que será então dissolvido em 2 ml de água para injeções imediatamente antes da administração.
A droga será administrada por via intramuscular (músculos interósseos da mão) em 4-5 locais de injeção na superfície dorsal da mão.
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Sem intervenção: cuidado padrão
Os pacientes deste grupo receberão terapia padrão aceita em um centro clínico
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência de novas úlceras digitais
Prazo: 180 dias
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Para determinar a capacidade de pl-vegf165 de prevenir o desenvolvimento de novas úlceras digitais, a frequência de novas úlceras digitais será medida em ambos os grupos e então comparada
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180 dias
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Frequência de eventos adversos
Prazo: 180 dias
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180 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo de cicatrização completa das úlceras digitais
Prazo: 180 dias
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A capacidade do pl-vegf165 de acelerar a cicatrização da úlcera digital será medida pela estimativa da área do defeito em andamento
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180 dias
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Escores de dor na escala visual analógica
Prazo: 180 dias
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A escala analógica visual é uma ferramenta de diagnóstico que fornece uma avaliação da gravidade e qualidade da dor sentida pelos pacientes.
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180 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RAT
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