Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van gentherapiemedicijn (Neovasculgen) voor de behandeling van het secundaire fenomeen van Raynaud
Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Pl-vegf165 voor de behandeling van het secundaire fenomeen van Raynaud veroorzaakt door systemische sclerodermie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een gerandomiseerde, open, vergelijkende klinische studie die de therapeutische werkzaamheid van pl-vegf165 (Neovasculgen) beoordeelt bij de behandeling van het sclerodermie-geassocieerde syndroom van Raynaud. Elke patiënt van de klinische groep zal verschillende intramusculaire injecties ondergaan met een behandelingsdosis pl-vegf165 (Neovasculgen) in de hand waar digitale ulcera zich lokaliseren. In de controlegroep krijgen patiënten alleen standaardzorg zonder gentherapiemedicatie.
Studiedeelnemers bij het eerste studiebezoek zullen studievragenlijsten invullen, hun handen zullen klinisch worden beoordeeld op digitale ulceratie en hun handen zullen een niet-invasieve capillaroscopie ondergaan. Na deze eerste beoordeling ondergaan de patiënten van de klinische groep intramusculaire injecties van pl-vegf165 (Neovasculgen) in een hand die is aangetast door digitale zweren.
Gedurende de zes maanden durende studieperiode zal de patiënt wekelijks de ernst van de Raynaud-symptomen rapporteren. Drie maanden na de injectie vult de patiënt de onderzoeksvragenlijsten in, worden de handen klinisch beoordeeld op digitale ulceratie en ondergaan de handen een niet-invasieve capillaroscopie. Zes maanden na de injectie vult de patiënt opnieuw de onderzoeksvragenlijsten in, worden de handen klinisch beoordeeld op digitale ulceratie en ondergaan de handen een niet-invasieve capillaroscopie.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Moscow, Russische Federatie
- Human Stem Cell Institute
-
Contact:
- Igor Plaksa
- Telefoonnummer: +79112171859
- E-mail: i.plaksa2014@yandex.ru
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- vrijwillige geïnformeerde toestemming verkregen voor deelname aan de klinische studie
- aanwezigheid van systemische sclerodermiekenmerken die voldoen aan de criteria van de classificatie van het American College of Rheumatology
- aanwezigheid van ten minste één actieve digitale zweer bij baseline
Uitsluitingscriteria:
- aanwezigheid van een andere systemische bindweefselziekte;
- afwezigheid van ten minste één actieve digitale zweer bij baseline;
- roken binnen 3 maanden of stoppen met roken met behulp van nicotineproducten;
- patiënten die momenteel sildenafil, tadalafil of vardenafil gebruiken;
- voorgeschiedenis van sympathectomie in de afgelopen 12 maanden
- niet in staat of niet bereid zijn om vrijwillige geïnformeerde toestemming te geven voor de studie of om de vereisten van de klinische studie te volgen;
- gedecompenseerde chronische viscerale ziekten;
- klinisch significante laboratoriumafwijkingen;
- HIV-, HBV- en HCV-antilichamen in serum;
- alcohol- of drugsverslaving;
- deelname aan andere klinische onderzoeken (of toediening van onderzoeksproducten) binnen 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek;
- omstandigheden die de naleving van de studie beperken (dementie, psycho-neurologische aandoeningen, drugsverslaving, alcoholisme, enz.);
- maligniteiten inclusief postoperatieve periode met chemo- en (of) bestralingstherapie);
- vasculaire misvormingen;
- zwangerschap of borstvoeding.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: pl-vegf165
Patiënten van deze groep krijgen 2,4 mg pl-vegf165 toegediend via een intramusculaire injectie die in de hand wordt gegeven
|
Neovasculgen is een originele genconstructie die supercoiled plasmide-DNA (1,2 mg) bevat dat codeert voor pCMV-vegf165 als de werkzame stof.
Het geneesmiddel wordt aan het onderzoekscentrum geleverd als een steriel lyofilisaat dat vervolgens wordt opgelost in 2 ml water voor injecties onmiddellijk vóór toediening.
Het medicijn wordt intramusculair (interossale spieren van de hand) toegediend op 4-5 injectieplaatsen in het dorsale oppervlak van de hand.
|
|
Geen tussenkomst: standaard zorg
Patiënten van deze groep krijgen standaardtherapie die in een klinisch centrum wordt geaccepteerd
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van nieuwe digitale zweren
Tijdsspanne: 180 dagen
|
Om het vermogen van pl-vegf165 te bepalen om de ontwikkeling van nieuwe digitale ulcera te voorkomen, zal de frequentie van nieuwe digitale ulcera in beide groepen worden gemeten en vervolgens worden vergeleken
|
180 dagen
|
|
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 180 dagen
|
180 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd van volledige genezing van digitale zweren
Tijdsspanne: 180 dagen
|
Het vermogen van pl-vegf165 om de genezing van de digitale zweer te versnellen zal worden gemeten door het gebied van het lopende defect te schatten
|
180 dagen
|
|
Pijnscores op de visuele analoge schaal
Tijdsspanne: 180 dagen
|
Visuele analoge schaal is een diagnostisch hulpmiddel dat een beoordeling geeft van de ernst en kwaliteit van pijn die patiënten ervaren.
|
180 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RAT
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .