Estudio de seguridad y eficacia de un fármaco de terapia génica (Neovasculgen) para tratar el fenómeno de Raynaud secundario
Estudio de seguridad y eficacia de Pl-vegf165 para tratar el fenómeno de Raynaud secundario causado por esclerodermia sistémica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico aleatorizado, abierto y comparativo que evalúa la eficacia terapéutica de pl-vegf165 (Neovasculgen) en el tratamiento del síndrome de Raynaud asociado con la esclerodermia. Cada paciente del grupo clínico se someterá a varias inyecciones intramusculares con una dosis de tratamiento de pl-vegf165 (Neovasculgen) en la mano donde se localicen las úlceras digitales. En el grupo de control, los pacientes recibirán solo el estándar de atención sin el fármaco de terapia génica.
Los participantes del estudio en la primera visita del estudio completarán los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente para detectar ulceraciones digitales y sus manos se someterán a una capilaroscopia no invasiva. Tras esta valoración inicial, los pacientes del grupo clínico serán sometidos a inyecciones intramusculares de pl-vegf165 (Neovasculgen) en una mano alterada con úlceras digitales.
El paciente informará la gravedad de los síntomas de Raynaud semanalmente durante el período de estudio de seis meses. Tres meses después de la inyección, el paciente completará los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente para detectar ulceraciones digitales y sus manos se someterán a una capilaroscopia no invasiva. Seis meses después de la inyección, el paciente volverá a completar los cuestionarios del estudio, sus manos serán evaluadas clínicamente para detectar ulceraciones digitales y sus manos se someterán a una capilaroscopia no invasiva.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Moscow, Federación Rusa
- Human Stem Cell Institute
-
Contacto:
- Igor Plaksa
- Número de teléfono: +79112171859
- Correo electrónico: i.plaksa2014@yandex.ru
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- obtuvo el consentimiento informado voluntario para participar en el estudio clínico
- presencia de características de esclerodermia sistémica satisfechas con los criterios de clasificación del American College of Rheumatology
- presencia de al menos una úlcera digital activa al inicio del estudio
Criterio de exclusión:
- presencia de otra enfermedad sistémica del tejido conectivo;
- ausencia de al menos una úlcera digital activa al inicio del estudio;
- fumar dentro de los 3 meses o dejar de fumar usando productos de nicotina;
- sujetos que actualmente toman sildenafilo, tadalafilo o vardenafilo;
- antecedentes de simpatectomía en los últimos 12 meses
- no puede o no quiere dar su consentimiento informado voluntario para el estudio o seguir los requisitos del estudio clínico;
- enfermedades viscerales crónicas descompensadas;
- anomalías de laboratorio clínicamente significativas;
- anticuerpos contra VIH, VHB y VHC en suero;
- adicción al alcohol oa las drogas;
- participación en otros estudios clínicos (o administración de productos del estudio) dentro de los 3 meses anteriores al estudio;
- condiciones que limitan el cumplimiento del estudio (demencia, enfermedades psiconeurológicas, drogadicción, alcoholismo, etc.);
- neoplasias malignas, incluido el período posquirúrgico con quimioterapia y (o) radioterapia);
- malformaciones vasculares;
- embarazo o lactancia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: pl-vegf165
Los pacientes de este grupo recibirán 2,4 mg de pl-vegf165 administrados por inyección intramuscular que se administra en la mano.
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Neovasculgen es una construcción génica original que contiene ADN plasmídico superenrollado (1,2 mg) que codifica pCMV-vegf165 como principio activo.
El medicamento se suministrará al centro de estudio como un liofilizado estéril que luego se disolverá en 2 ml de agua para inyecciones inmediatamente antes de la administración.
El fármaco se administrará por vía intramuscular (músculos interóseos de la mano) en 4-5 puntos de inyección en la superficie dorsal de la mano.
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Sin intervención: atención estándar
Los pacientes de este grupo recibirán la terapia estándar aceptada en un centro clínico
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia de nuevas úlceras digitales
Periodo de tiempo: 180 días
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Para determinar la capacidad de pl-vegf165 para prevenir el desarrollo de nuevas úlceras digitales, se medirá la frecuencia de nuevas úlceras digitales en ambos grupos y luego se comparará.
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180 días
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 180 días
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180 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo de curación completa de las úlceras digitales.
Periodo de tiempo: 180 días
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La capacidad de pl-vegf165 para acelerar la cicatrización de la úlcera digital se medirá estimando el área del defecto en curso
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180 días
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Puntuaciones de dolor en la escala analógica visual
Periodo de tiempo: 180 días
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La escala analógica visual es una herramienta de diagnóstico que proporciona una evaluación de la gravedad y la calidad del dolor experimentado por los pacientes.
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180 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RAT
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