Исследование безопасности и эффективности препарата для генной терапии (Neovasculgen) для лечения вторичного феномена Рейно
Исследование безопасности и эффективности Pl-vegf165 для лечения вторичного феномена Рейно, вызванного системной склеродермией
Обзор исследования
Подробное описание
Это рандомизированное открытое сравнительное клиническое исследование по оценке терапевтической эффективности pl-vegf165 (Neovasculgen) при лечении синдрома Рейно, связанного со склеродермией. Каждому пациенту клинической группы будет проведено несколько внутримышечных инъекций лечебной дозы pl-vegf165 (Neovasculgen) в области пальцевых язв. В контрольной группе пациенты будут получать только стандартную помощь без геннотерапевтического препарата.
Участники исследования во время первого исследовательского визита заполнят анкеты исследования, их руки будут клинически оценены на наличие изъязвления пальцев, а их руки будут подвергнуты неинвазивной капилляроскопии. После этой первоначальной оценки пациентам клинической группы будут сделаны внутримышечные инъекции pl-vegf165 (Neovasculgen) в руку, пораженную язвами на пальцах.
Пациент будет сообщать о тяжести своих симптомов болезни Рейно еженедельно в течение шестимесячного периода исследования. Через три месяца после инъекции пациент заполнит анкеты исследования, его руки будут клинически оценены на наличие изъязвления пальцев, а руки подвергнуты неинвазивной капилляроскопии. Через шесть месяцев после инъекции пациент снова заполнит анкеты исследования, его руки будут клинически оценены на наличие изъязвления пальцев, а руки подвергнуты неинвазивной капилляроскопии.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Human Stem Cell Institute
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- получено добровольное информированное согласие на участие в клиническом исследовании
- наличие признаков системной склеродермии, соответствующих критериям классификации Американской коллегии ревматологов
- наличие по крайней мере одной активной дигитальной язвы на исходном уровне
Критерий исключения:
- наличие другого системного заболевания соединительной ткани;
- отсутствие по крайней мере одной активной дигитальной язвы на исходном уровне;
- курение в течение 3 месяцев или отказ от курения с использованием никотиновых продуктов;
- субъекты, в настоящее время принимающие силденафил, тадалафил или варденафил;
- история симпатэктомии за предыдущие 12 месяцев
- не может или не желает дать добровольное информированное согласие на исследование или следовать требованиям клинического исследования;
- декомпенсированные хронические заболевания внутренних органов;
- клинически значимые лабораторные отклонения;
- Антитела к ВИЧ, HBV и HCV в сыворотке крови;
- алкогольная или наркотическая зависимость;
- участие в других клинических исследованиях (или прием исследуемых продуктов) в течение 3 месяцев до начала исследования;
- состояния, ограничивающие приверженность к обучению (слабоумие, психоневрологические заболевания, наркомания, алкоголизм и др.);
- злокачественные новообразования, в том числе в послеоперационном периоде с химио- и (или) лучевой терапией);
- сосудистые мальформации;
- беременность или кормление грудью.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: pl-vegf165
Пациенты этой группы будут получать 2,4 мг pl-vegf165 в виде внутримышечной инъекции, которую вводят в руку.
|
Неоваскулген представляет собой оригинальную генную конструкцию, содержащую суперскрученную плазмидную ДНК (1,2 мг), кодирующую в качестве действующего вещества pCMV-vegf165.
Препарат будет доставлен в исследовательский центр в виде стерильного лиофилизата, который затем будет растворен в 2 мл воды для инъекций непосредственно перед введением.
Препарат вводят внутримышечно (межкостные мышцы кисти) в 4-5 мест инъекций на тыльной поверхности кисти.
|
|
Без вмешательства: стандартный уход
Пациенты этой группы будут получать стандартную терапию, принятую в клиническом центре.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота новых дигитальных язв
Временное ограничение: 180 дней
|
Чтобы определить способность pl-vegf165 предотвращать развитие новых дигитальных язв, частота новых дигитальных язв будет измеряться в обеих группах, а затем сравниваться.
|
180 дней
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время полного заживления язв на пальцах
Временное ограничение: 180 дней
|
Способность pl-vegf165 ускорять заживление язвы на пальцах будет измеряться путем оценки площади прогрессирующего дефекта.
|
180 дней
|
|
Баллы боли по визуальной аналоговой шкале
Временное ограничение: 180 дней
|
Визуальная аналоговая шкала является диагностическим инструментом, позволяющим оценить тяжесть и качество боли, испытываемой пациентами.
|
180 дней
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RAT
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .