Studie bezpečnosti a účinnosti léku genové terapie (Neovasculgen) k léčbě sekundárního Raynaudova jevu
Studie bezpečnosti a účinnosti Pl-vegf165 k léčbě sekundárního Raynaudova jevu způsobeného systémovou sklerodermií
Přehled studie
Detailní popis
Toto je randomizovaná, otevřená srovnávací klinická studie hodnotící terapeutickou účinnost pl-vegf165 (Neovasculgen) při léčbě Raynaudova syndromu spojeného se sklerodermií. Každý pacient klinické skupiny podstoupí několik intramuskulárních injekcí s léčebnou dávkou pl-vegf165 (Neovasculgen) do ruky tam, kde se lokalizují vředy na prstech. V kontrolní skupině budou pacienti dostávat pouze standardní péči bez léků na genovou terapii.
Účastníci studie na první studijní návštěvě vyplní studijní dotazníky, jejich ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jejich ruce podstoupí neinvazivní kapilaroskopii. Po tomto počátečním hodnocení budou pacienti klinické skupiny podstupovat intramuskulární injekce pl-vegf165 (Neovasculgen) do ruky změněné s vředy na prstech.
Pacient bude hlásit závažnost svých Raynaudových příznaků týdně po dobu šestiměsíční studie. Tři měsíce po injekci pacient vyplní studijní dotazníky, jeho ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jejich ruce podstoupí neinvazivní kapilaroskopii. Šest měsíců po injekci pacient opět vyplní studijní dotazníky, jeho ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jeho ruce podstoupí neinvazivní kapilaroskopii.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Human Stem Cell Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- získali dobrovolný informovaný souhlas s účastí v klinické studii
- přítomnost rysů systémové sklerodermie splňující kritéria klasifikace American College of Rheumatology
- přítomnost alespoň jednoho aktivního vředu na prstech na začátku
Kritéria vyloučení:
- přítomnost jiného systémového onemocnění pojivové tkáně;
- absence alespoň jednoho aktivního vředu na prstech na začátku;
- kouření do 3 měsíců nebo ukončení kouření s použitím nikotinových výrobků;
- subjekty aktuálně užívající sildenafil, tadalafil nebo vardenafil;
- anamnéza sympatektomie za posledních 12 měsíců
- není schopen nebo ochotný dát dobrovolný informovaný souhlas se studií nebo dodržovat požadavky klinické studie;
- dekompenzovaná chronická viscerální onemocnění;
- klinicky významné laboratorní abnormality;
- HIV, HBV a HCV protilátky v séru;
- závislost na alkoholu nebo drogách;
- účast na jiných klinických studiích (nebo podávání studijních produktů) během 3 měsíců před studií;
- podmínky omezující compliance studia (demence, psycho-neurologická onemocnění, drogová závislost, alkoholismus atd.);
- malignity včetně pooperačního období s chemo- a (nebo) radiační terapií);
- cévní malformace;
- těhotenství nebo kojení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: pl-vegf165
Pacienti této skupiny dostanou 2,4 mg pl-vegf165 podaných intramuskulární injekcí, která se podává do ruky
|
Neovasculgen je originální genová konstrukce, která obsahuje superšroubovicovou plazmidovou DNA (1,2 mg), která kóduje pCMV-vegf165 jako účinnou látku.
Lék bude do studijního centra dodán jako sterilní lyofilizát, který se poté bezprostředně před podáním rozpustí ve 2 ml vody na injekci.
Lék bude podáván intramuskulárně (interoseální svaly ruky) do 4-5 míst vpichu na dorzální ploše ruky.
|
|
Žádný zásah: standardní péče
Pacienti této skupiny dostanou standardní terapii přijatou v klinickém centru
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nových digitálních vředů
Časové okno: 180 dní
|
Pro stanovení schopnosti pl-vegf165 zabránit rozvoji nových vředů na prstech bude změřena frekvence nových vředů na prstech v obou skupinách a poté porovnána
|
180 dní
|
|
Četnost nežádoucích příhod
Časové okno: 180 dní
|
180 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba úplného zhojení vředů na prstech
Časové okno: 180 dní
|
Schopnost pl-vegf165 urychlit hojení vředu na prstech bude měřena odhadem oblasti probíhajícího defektu
|
180 dní
|
|
Bolest boduje na vizuální analogové stupnici
Časové okno: 180 dní
|
Vizuální analogová škála je diagnostický nástroj poskytující hodnocení závažnosti a kvality bolesti, kterou pacienti pociťují.
|
180 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RAT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .