Geeniterapialääkkeen (Neovasculgen) turvallisuus- ja tehokkuustutkimus sekundaarisen Raynaud'n ilmiön hoitoon
Pl-vegf165:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus systeemisen skleroderman aiheuttaman toissijaisen Raynaud'n ilmiön hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, avoin, vertaileva kliininen tutkimus, jossa arvioidaan pl-vegf165:n (Neovasculgen) terapeuttista tehoa sklerodermaan liittyvän Raynaudin oireyhtymän hoidossa. Kullekin kliinisen ryhmän potilaalle tehdään useita lihaksensisäisiä injektioita, joissa on kädessä hoitoannos pl-vegf165:tä (Neovasculgen), jossa sormihaavat sijaitsevat. Kontrolliryhmän potilaat saavat vain normaalia hoitoa ilman geeniterapialääkkeitä.
Ensimmäisellä opintovierailulla tutkimukseen osallistujat täyttävät tutkimuskyselyt, heidän kätensä arvioidaan kliinisesti sormien haavaumien varalta ja heidän käsiinsä tehdään noninvasiivinen kapillaroskopia. Tämän alustavan arvioinnin jälkeen kliinisen ryhmän potilaille tehdään lihaksensisäiset pl-vegf165 (Neovasculgen) -injektiot käteen, jossa on sormihaavoja.
Potilas raportoi Raynaud'n oireidensa vakavuuden viikoittain kuuden kuukauden tutkimusjakson aikana. Kolmen kuukauden kuluttua injektiosta potilas täyttää tutkimuskyselyt, hänen kätensä arvioidaan kliinisesti sormien haavaumien varalta ja heidän käsiinsä tehdään noninvasiivinen kapillaroskopia. Kuuden kuukauden kuluttua injektiosta potilas täyttää uudelleen tutkimuskyselyt, hänen kätensä arvioidaan kliinisesti sormien haavaumien varalta ja heidän käsiinsä tehdään noninvasiivinen kapillaroskopia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Human Stem Cell Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Igor Plaksa
- Puhelinnumero: +79112171859
- Sähköposti: i.plaksa2014@yandex.ru
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- saanut vapaaehtoisen tietoon perustuvan suostumuksen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen
- systeemisen skleroderman esiintyminen, joka täyttää American College of Rheumatology -luokituksen kriteerit
- vähintään yksi aktiivinen sormihaava lähtötilanteessa
Poissulkemiskriteerit:
- toisen systeemisen sidekudossairauden esiintyminen;
- vähintään yhden aktiivisen sormihaavan puuttuminen lähtötilanteessa;
- tupakointi 3 kuukauden sisällä tai tupakoinnin lopettaminen nikotiinituotteiden avulla;
- henkilöt, jotka käyttävät parhaillaan sildenafiilia, tadalafiilia tai vardenafiilia;
- sympatektomia edellisten 12 kuukauden aikana
- ei pysty tai halua antaa vapaaehtoista tietoon perustuvaa suostumusta tutkimukselle tai noudattaa kliinisen tutkimuksen vaatimuksia;
- dekompensoidut krooniset sisäelinten sairaudet;
- kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat;
- HIV-, HBV- ja HCV-vasta-aineet seerumissa;
- alkoholi- tai huumeriippuvuus;
- osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin (tai tutkimustuotteiden antaminen) kolmen kuukauden sisällä ennen tutkimusta;
- olosuhteet, jotka rajoittavat tutkimusten noudattamista (dementia, psyko-neurologiset sairaudet, huumeriippuvuus, alkoholismi jne.);
- pahanlaatuiset kasvaimet mukaan lukien leikkauksen jälkeinen jakso kemo- ja (tai) sädehoidolla);
- verisuonten epämuodostumat;
- raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: pl-vegf165
Tämän ryhmän potilaat saavat 2,4 mg pl-vegf165:tä lihaksensisäisenä injektiona, joka annetaan käteen
|
Neovasculgen on alkuperäinen geenirakenne, joka sisältää vaikuttavana aineena pCMV-vegf165:tä koodaavaa superkierteistä plasmidi-DNA:ta (1,2 mg).
Lääke toimitetaan tutkimuskeskukseen steriilinä lyofilisaattina, joka liuotetaan sitten 2 ml:aan injektionesteisiin käytettävää vettä välittömästi ennen antoa.
Lääke annetaan lihaksensisäisesti (käden luuston välisiin lihaksiin) 4-5 pistoskohtaan käden selkäpinnalla.
|
|
Ei väliintuloa: tavallinen hoito
Tämän ryhmän potilaat saavat kliinisissä keskuksissa hyväksyttyä standardihoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uusien digitaalisten haavaumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 180 päivää
|
Jotta voidaan määrittää pl-vegf165:n kyky estää uusien sormihaavojen kehittyminen, uusien sormihaavojen esiintymistiheys mitataan molemmissa ryhmissä ja verrataan sitten
|
180 päivää
|
|
Haitallisten tapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 180 päivää
|
180 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Digihaavojen täydellisen paranemisen aika
Aikaikkuna: 180 päivää
|
Pl-vegf165:n kykyä nopeuttaa sormihaavan paranemista mitataan arvioimalla meneillään olevan vian pinta-ala
|
180 päivää
|
|
Kipupisteet visuaalisella analogisella asteikolla
Aikaikkuna: 180 päivää
|
Visuaalinen analoginen asteikko on diagnostinen työkalu, joka arvioi potilaiden kokeman kivun vaikeusasteen ja laadun.
|
180 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RAT
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Toissijainen Raynaud'n ilmiö
-
Merck Sharp & Dohme LLCLopetettuDLBCL | AML Sisältää AML de Novo ja AML Secondary to MDS