Säkerhets- och effektstudie av genterapiläkemedel (Neovasculgen) för att behandla sekundärt Raynauds fenomen
Säkerhets- och effektivitetsstudie av Pl-vegf165 för att behandla sekundärt Raynauds fenomen orsakat av systemisk sklerodermi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, öppen, jämförande klinisk studie som utvärderar den terapeutiska effekten av pl-vegf165 (Neovasculgen) vid behandling av sklerodermiassocierat Raynauds syndrom. Varje patient i klinisk grupp kommer att genomgå flera intramuskulära injektioner med en behandlingsdos av pl-vegf165 (Neovasculgen) i handen där digitala sår lokaliseras. I kontrollgruppen får patienterna endast standardvård utan genterapiläkemedel.
Studiedeltagare vid det första studiebesöket kommer att fylla i studieenkäter, deras händer kommer att bedömas kliniskt för digital sårbildning och deras händer kommer att genomgå icke-invasiv kapillärskopi. Efter denna första bedömning kommer patienterna i den kliniska gruppen att genomgå intramuskulära injektioner av pl-vegf165 (Neovasculgen) i en hand som förändrats med digitala sår.
Patienten kommer att rapportera svårighetsgraden av sina Raynauds symtom varje vecka under den sex månader långa studieperioden. Tre månader efter injektionen kommer patienten att fylla i studiefrågeformulär, deras händer kommer att bedömas kliniskt för digital sårbildning och deras händer kommer att genomgå icke-invasiv kapillärskopi. Sex månader efter injektionen kommer patienten återigen att fylla i studiefrågeformulär, deras händer kommer att bedömas kliniskt för digital sårbildning och deras händer kommer att genomgå icke-invasiv kapillärskopi.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen
- Human Stem Cell Institute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- erhållit frivilligt informerat samtycke för deltagande i den kliniska studien
- förekomst av systemisk sklerodermi som uppfyller kriterierna för klassificeringen av American College of Rheumatology
- närvaro av minst ett aktivt digitalt sår vid baslinjen
Exklusions kriterier:
- närvaro av en annan systemisk bindvävssjukdom;
- frånvaro av minst ett aktivt digitalt sår vid baslinjen;
- rökning inom 3 månader eller rökavvänjning med nikotinprodukter;
- personer som för närvarande tar sildenafil, tadalafil eller vardenafil;
- historia av sympatektomi under de senaste 12 månaderna
- inte kan eller vill ge frivilligt informerat samtycke till studien eller följa kraven i den kliniska studien;
- dekompenserade kroniska viscerala sjukdomar;
- kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser;
- HIV-, HBV- och HCV-antikroppar i serum;
- alkohol- eller drogberoende;
- deltagande i andra kliniska studier (eller administrering av studieprodukter) inom 3 månader före studien;
- tillstånd som begränsar studieefterlevnaden (demens, psyko-neurologiska sjukdomar, drogberoende, alkoholism, etc.);
- maligniteter inklusive post-kirurgisk period med kemo- och (eller) strålbehandling);
- vaskulära missbildningar;
- graviditet eller amning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: pl-vegf165
Patienter i denna grupp kommer att få 2,4 mg pl-vegf165 administrerat genom intramuskulär injektion som ges i handen
|
Neovasculgen är en original genkonstruktion som innehåller supercoiled plasmid-DNA (1,2 mg) som kodar för pCMV-vegf165 som den aktiva substansen.
Läkemedlet kommer att levereras till studiecentret som ett sterilt lyofilisat som sedan löses upp i 2 ml vatten för injektioner omedelbart före administrering.
Läkemedlet kommer att administreras intramuskulärt (interossösa handmuskler) vid 4-5 injektionsställen i handens ryggyta.
|
|
Inget ingripande: standardvård
Patienter i denna grupp kommer att få standardterapi som accepteras i ett kliniskt centrum
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av nya digitala sår
Tidsram: 180 dagar
|
För att fastställa pl-vegf165:s förmåga att förhindra utveckling av nya digitala sår kommer frekvensen av nya digitala sår att mätas i båda grupperna och sedan jämföras
|
180 dagar
|
|
Frekvens av biverkningar
Tidsram: 180 dagar
|
180 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid för fullständig läkning av digitala sår
Tidsram: 180 dagar
|
Förmågan hos pl-vegf165 att påskynda läkningen av det digitala såret kommer att mätas genom att uppskatta området för den pågående defekten
|
180 dagar
|
|
Smärtpoäng på den visuella analoga skalan
Tidsram: 180 dagar
|
Visuell analog skala är ett diagnostiskt verktyg som ger en bedömning av svårighetsgraden och kvaliteten på smärtan som upplevs av patienter.
|
180 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RAT
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .