Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie des Gentherapeutikums (Neovasculgen) zur Behandlung des sekundären Raynaud-Phänomens
Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Pl-vegf165 zur Behandlung des sekundären Raynaud-Phänomens, das durch systemische Sklerodermie verursacht wird
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine randomisierte, offene vergleichende klinische Studie zur Bewertung der therapeutischen Wirksamkeit von pl-vegf165 (Neovasculgen) bei der Behandlung des Sklerodermie-assoziierten Raynaud-Syndroms. Jeder Patient der klinischen Gruppe wird mehreren intramuskulären Injektionen mit einer Behandlungsdosis von pl-vegf165 (Neovasculgen) in der Hand unterzogen, wo sich digitale Geschwüre befinden. In der Kontrollgruppe erhalten die Patienten nur die Standardbehandlung ohne Gentherapie-Medikament.
Die Studienteilnehmer füllen beim ersten Studienbesuch die Studienfragebögen aus, ihre Hände werden klinisch auf digitale Ulzerationen untersucht und ihre Hände werden einer nicht-invasiven Kapillaroskopie unterzogen. Nach dieser ersten Bewertung werden die Patienten der klinischen Gruppe intramuskulären Injektionen von pl-vegf165 (Neovasculgen) in eine Hand unterzogen, die durch digitale Geschwüre verändert wurde.
Der Patient wird die Schwere seiner Raynaud-Symptome wöchentlich über den sechsmonatigen Studienzeitraum berichten. Drei Monate nach der Injektion wird der Patient Studienfragebögen ausfüllen, seine Hände werden klinisch auf digitale Ulzerationen untersucht und ihre Hände werden einer nicht-invasiven Kapillaroskopie unterzogen. Sechs Monate nach der Injektion wird der Patient erneut Studienfragebögen ausfüllen, seine Hände werden klinisch auf digitale Ulzerationen untersucht und ihre Hände werden einer nicht-invasiven Kapillaroskopie unterzogen.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Moscow, Russische Föderation
- Human Stem Cell Institute
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- eine freiwillige Einverständniserklärung zur Teilnahme an der klinischen Studie erhalten haben
- Vorhandensein von Merkmalen der systemischen Sklerodermie, die den Kriterien der Klassifikation des American College of Rheumatology entsprechen
- Vorhandensein mindestens eines aktiven digitalen Ulkus zu Studienbeginn
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein einer anderen systemischen Bindegewebserkrankung;
- Fehlen mindestens eines aktiven digitalen Ulcus zu Studienbeginn;
- Rauchen innerhalb von 3 Monaten oder Raucherentwöhnung mit Nikotinprodukten;
- Probanden, die derzeit Sildenafil, Tadalafil oder Vardenafil einnehmen;
- Geschichte der Sympathektomie in den letzten 12 Monaten
- nicht in der Lage oder nicht bereit, eine freiwillige Einwilligung nach Aufklärung für die Studie zu geben oder die Anforderungen der klinischen Studie zu befolgen;
- dekompensierte chronische viszerale Erkrankungen;
- klinisch signifikante Laboranomalien;
- HIV-, HBV- und HCV-Antikörper im Serum;
- Alkohol- oder Drogenabhängigkeit;
- Teilnahme an anderen klinischen Studien (oder Verabreichung von Studienprodukten) innerhalb von 3 Monaten vor der Studie;
- Bedingungen, die die Studiencompliance einschränken (Demenz, psychoneurologische Erkrankungen, Drogenabhängigkeit, Alkoholismus usw.);
- bösartige Erkrankungen einschließlich postoperativer Phase mit Chemo- und (oder) Strahlentherapie);
- vaskuläre Missbildungen;
- Schwangerschaft oder Stillzeit.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: pl-vegf165
Patienten dieser Gruppe erhalten 2,4 mg pl-vegf165, verabreicht durch intramuskuläre Injektion, die in die Hand gegeben wird
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Neovasculgen ist eine originelle Genkonstruktion, die superspiralisierte Plasmid-DNA (1,2 mg) enthält, die als Wirkstoff für pCMV-vegf165 kodiert.
Das Medikament wird dem Studienzentrum als steriles Lyophilisat geliefert, das unmittelbar vor der Verabreichung in 2 ml Wasser für Injektionszwecke aufgelöst wird.
Das Medikament wird intramuskulär (interossäre Handmuskeln) an 4-5 Injektionsstellen in der dorsalen Oberfläche der Hand verabreicht.
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Kein Eingriff: Standardpflege
Patienten dieser Gruppe erhalten eine in einem klinischen Zentrum akzeptierte Standardtherapie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Häufigkeit neuer digitaler Ulzera
Zeitfenster: 180 Tage
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Um die Fähigkeit von pl-vegf165 zu bestimmen, die Entwicklung neuer digitaler Ulzera zu verhindern, wird die Häufigkeit neuer digitaler Ulzera in beiden Gruppen gemessen und dann verglichen
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180 Tage
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Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 180 Tage
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180 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Zeitpunkt der vollständigen Heilung digitaler Ulzera
Zeitfenster: 180 Tage
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Die Fähigkeit von pl-vegf165, die Heilung des digitalen Geschwürs zu beschleunigen, wird gemessen, indem die Fläche des fortschreitenden Defekts geschätzt wird
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180 Tage
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Schmerzwerte auf der visuellen Analogskala
Zeitfenster: 180 Tage
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Die visuelle Analogskala ist ein diagnostisches Instrument, das eine Beurteilung der Schwere und Qualität der von Patienten erlebten Schmerzen ermöglicht.
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180 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RAT
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