Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af genterapilægemiddel (Neovasculgen) til behandling af sekundært Raynauds fænomen
Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Pl-vegf165 til behandling af sekundær Raynauds fænomen forårsaget af systemisk sklerodermi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et randomiseret, åbent, sammenlignende klinisk forsøg, der vurderer den terapeutiske effektivitet af pl-vegf165 (Neovasculgen) til behandling af scleroderma-associeret Raynauds syndrom. Hver patient i klinisk gruppe vil gennemgå adskillige intramuskulære injektioner med en behandlingsdosis af pl-vegf165 (Neovasculgen) i hånden, hvor digitale sår lokaliseres. I kontrolgruppen vil patienter kun modtage standardbehandling uden genterapi.
Studiedeltagere ved det første studiebesøg vil udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv kapillaroskopi. Efter denne indledende vurdering vil patienterne i den kliniske gruppe gennemgå intramuskulære injektioner af pl-vegf165 (Neovasculgen) i en hånd ændret med digitale sår.
Patienten vil rapportere sværhedsgraden af deres Raynauds symptomer ugentligt i løbet af den seks måneder lange undersøgelsesperiode. Tre måneder efter injektionen vil patienten udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv kapillaroskopi. Seks måneder efter injektionen vil patienten igen udfylde undersøgelsesspørgeskemaer, deres hænder vil blive vurderet klinisk for digital ulceration, og deres hænder vil gennemgå ikke-invasiv kapillaroskopi.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Human Stem Cell Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- opnået frivilligt informeret samtykke til deltagelse i det kliniske studie
- tilstedeværelse af systemiske sklerodermi-træk, der er opfyldt i henhold til kriterierne for American College of Rheumatology-klassificering
- tilstedeværelse af mindst ét aktivt digitalt sår ved baseline
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelse af en anden systemisk bindevævssygdom;
- fravær af mindst ét aktivt digitalt sår ved baseline;
- rygning inden for 3 måneder eller rygestop ved brug af nikotinprodukter;
- personer, der i øjeblikket tager sildenafil, tadalafil eller vardenafil;
- historie med sympatektomi over de foregående 12 måneder
- ikke i stand til eller uvillig til at give frivilligt informeret samtykke til undersøgelsen eller følge kravene i den kliniske undersøgelse;
- dekompenserede kroniske viscerale sygdomme;
- klinisk signifikante laboratorieabnormiteter;
- HIV, HBV og HCV antistoffer i serum;
- alkohol- eller stofafhængighed;
- deltagelse i andre kliniske undersøgelser (eller administration af undersøgelsesprodukter) inden for 3 måneder før undersøgelsen;
- tilstande, der begrænser undersøgelsescompliance (demens, psyko-neurologiske sygdomme, stofmisbrug, alkoholisme osv.);
- maligniteter inklusive post-kirurgisk periode med kemo- og (eller) strålebehandling);
- vaskulære misdannelser;
- graviditet eller amning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: pl-vegf165
Patienter i denne gruppe vil modtage 2,4 mg pl-vegf165 administreret ved intramuskulær injektion, som gives i hånden
|
Neovasculgen er en original genkonstruktion, der indeholder supercoiled plasmid-DNA (1,2 mg), der koder for pCMV-vegf165 som det aktive stof.
Lægemidlet vil blive leveret til undersøgelsescentret som et sterilt lyofilisat, der derefter vil blive opløst i 2 ml vand til injektion umiddelbart før administration.
Lægemidlet vil blive indgivet intramuskulært (interosseøse håndmuskler) på 4-5 injektionssteder i den dorsale overflade af hånden.
|
|
Ingen indgriben: standard pleje
Patienter i denne gruppe vil modtage standardbehandling, der accepteres i et klinisk center
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af nye digitale sår
Tidsramme: 180 dage
|
For at bestemme pl-vegf165's evne til at forhindre udvikling af nye digitale sår vil frekvensen af nye digitale sår blive målt i begge grupper og derefter sammenlignet
|
180 dage
|
|
Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: 180 dage
|
180 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid for fuldstændig heling af digitale sår
Tidsramme: 180 dage
|
Pl-vegf165's evne til at accelerere helingen af det digitale sår vil blive målt ved at estimere området for den igangværende defekt
|
180 dage
|
|
Smertescorer på den visuelle analoge skala
Tidsramme: 180 dage
|
Visuel analog skala er et diagnostisk værktøj, der giver en vurdering af sværhedsgraden og kvaliteten af smerte, som patienterne oplever.
|
180 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RAT
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .