Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku do terapii genowej (Neovasculgen) w leczeniu wtórnego zjawiska Raynauda
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Pl-vegf165 w leczeniu wtórnego zjawiska Raynauda spowodowanego twardziną układową
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, otwarte, porównawcze badanie kliniczne oceniające skuteczność terapeutyczną pl-vegf165 (Neovasculgen) w leczeniu zespołu Raynauda związanego z twardziną skóry. Każdy pacjent z grupy klinicznej zostanie poddany kilku iniekcjom domięśniowym z leczniczą dawką pl-vegf165 (Neovasculgen) w rękę, gdzie zlokalizowane są owrzodzenia palców. W grupie kontrolnej pacjenci otrzymają tylko standardowe leczenie bez leku terapii genowej.
Uczestnicy badania podczas pierwszej wizyty badawczej wypełnią kwestionariusze badawcze, ich ręce zostaną ocenione klinicznie pod kątem owrzodzeń palców, a ręce zostaną poddane nieinwazyjnej kapilaroskopii. Po tej wstępnej ocenie pacjenci z grupy klinicznej zostaną poddani domięśniowym iniekcjom pl-vegf165 (Neovasculgen) w rękę zmienioną owrzodzeniami palców.
Pacjent będzie zgłaszał nasilenie objawów Raynauda co tydzień w ciągu sześciomiesięcznego okresu badania. Trzy miesiące po wstrzyknięciu pacjent wypełni kwestionariusze badawcze, jego ręce zostaną ocenione klinicznie pod kątem owrzodzeń palców, a ręce zostaną poddane nieinwazyjnej kapilaroskopii. Sześć miesięcy po wstrzyknięciu pacjent ponownie wypełni kwestionariusze badawcze, jego ręce zostaną ocenione klinicznie pod kątem owrzodzeń palców, a ręce zostaną poddane nieinwazyjnej kapilaroskopii.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Human Stem Cell Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- uzyskał dobrowolną świadomą zgodę na udział w badaniu klinicznym
- obecność cech twardziny układowej spełniających kryteria klasyfikacji American College of Rheumatology
- obecność co najmniej jednego czynnego owrzodzenia palców na początku badania
Kryteria wyłączenia:
- obecność innej ogólnoustrojowej choroby tkanki łącznej;
- brak co najmniej jednego czynnego owrzodzenia palców na początku badania;
- palenie w ciągu 3 miesięcy lub zaprzestanie palenia przy użyciu wyrobów nikotynowych;
- osoby aktualnie przyjmujące sildenafil, tadalafil lub wardenafil;
- historia sympatektomii w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- nie mogą lub nie chcą wyrazić dobrowolnej, świadomej zgody na badanie lub spełnić wymogów badania klinicznego;
- zdekompensowane przewlekłe choroby trzewne;
- klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne;
- przeciwciała HIV, HBV i HCV w surowicy;
- uzależnienie od alkoholu lub narkotyków;
- udział w innych badaniach klinicznych (lub podawanie badanych produktów) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie;
- warunki ograniczające możliwość studiowania (otępienie, choroby psychoneurologiczne, narkomania, alkoholizm itp.);
- nowotwory złośliwe, w tym okres pooperacyjny z chemio- i (lub) radioterapią);
- malformacje naczyniowe;
- ciąża lub karmienie piersią.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: pl-vegf165
Pacjenci z tej grupy otrzymają 2,4 mg pl-vegf165 podawanego we wstrzyknięciu domięśniowym, które podaje się w rękę
|
Neovasculgen to oryginalna konstrukcja genu zawierająca jako substancję czynną superskręcony plazmidowy DNA (1,2 mg), który koduje pCMV-vegf165.
Lek zostanie dostarczony do ośrodka badawczego w postaci sterylnego liofilizatu, który bezpośrednio przed podaniem zostanie rozpuszczony w 2 ml wody do wstrzykiwań.
Lek będzie podawany domięśniowo (mięśnie międzykostne ręki) w 4-5 miejsc iniekcji na grzbietowej powierzchni dłoni.
|
|
Brak interwencji: opieka standardowa
Pacjenci z tej grupy otrzymają standardową terapię przyjętą w ośrodku klinicznym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość nowych owrzodzeń palców
Ramy czasowe: 180 dni
|
Aby określić zdolność pl-vegf165 do zapobiegania powstawaniu nowych owrzodzeń palców, w obu grupach będzie mierzona częstość występowania nowych owrzodzeń palców, a następnie porównywana
|
180 dni
|
|
Częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 180 dni
|
180 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas całkowitego wyleczenia owrzodzeń palców
Ramy czasowe: 180 dni
|
Zdolność pl-vegf165 do przyspieszenia gojenia owrzodzenia palców będzie mierzona poprzez oszacowanie obszaru trwającego ubytku
|
180 dni
|
|
Ocena bólu w wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: 180 dni
|
Wizualna skala analogowa jest narzędziem diagnostycznym umożliwiającym ocenę nasilenia i jakości odczuwanego przez pacjentów bólu.
|
180 dni
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RAT
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .