Étude d'innocuité et d'efficacité d'un médicament de thérapie génique (Neovasculgen) pour traiter le phénomène de Raynaud secondaire
Étude d'innocuité et d'efficacité du Pl-vegf165 pour traiter le phénomène de Raynaud secondaire causé par la sclérodermie systémique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique randomisé, ouvert et comparatif évaluant l'efficacité thérapeutique de pl-vegf165 (Neovasculgen) dans le traitement du syndrome de Raynaud associé à la sclérodermie. Chaque patient du groupe clinique subira plusieurs injections intramusculaires avec une dose de traitement de pl-vegf165 (Neovasculgen) dans la main où se localisent les ulcères digitaux. Dans le groupe témoin, les patients ne recevront que des soins standard sans médicament de thérapie génique.
Les participants à l'étude lors de la première visite d'étude rempliront des questionnaires d'étude, leurs mains seront évaluées cliniquement pour l'ulcération digitale et leurs mains subiront une capillaroscopie non invasive. Après cette évaluation initiale, les patients du groupe clinique subiront des injections intramusculaires de pl-vegf165 (Neovasculgen) dans une main altérée avec des ulcères digitaux.
Le patient signalera la gravité de ses symptômes de Raynaud chaque semaine au cours de la période d'étude de six mois. Trois mois après l'injection, le patient remplira des questionnaires d'étude, ses mains seront évaluées cliniquement pour une ulcération digitale et ses mains subiront une capillaroscopie non invasive. Six mois après l'injection, le patient remplira à nouveau les questionnaires de l'étude, ses mains seront évaluées cliniquement pour une ulcération digitale et ses mains subiront une capillaroscopie non invasive.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Moscow, Fédération Russe
- Human Stem Cell Institute
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- obtenu le consentement éclairé volontaire pour participer à l'étude clinique
- présence de caractéristiques de sclérodermie systémique satisfaites aux critères de la classification de l'American College of Rheumatology
- présence d'au moins un ulcère digital actif au départ
Critère d'exclusion:
- présence d'une autre maladie systémique du tissu conjonctif ;
- absence d'au moins un ulcère digital actif au départ ;
- tabagisme dans les 3 mois ou arrêt du tabac avec des produits à base de nicotine ;
- sujets prenant actuellement du sildénafil, du tadalafil ou du vardénafil ;
- antécédent de sympathectomie au cours des 12 derniers mois
- ne pas être en mesure ou ne pas vouloir donner son consentement éclairé volontaire pour l'étude ou suivre les exigences de l'étude clinique ;
- les maladies viscérales chroniques décompensées ;
- anomalies de laboratoire cliniquement significatives ;
- Anticorps anti-VIH, VHB et VHC dans le sérum ;
- dépendance à l'alcool ou aux drogues;
- participation à d'autres études cliniques (ou administration de produits à l'étude) dans les 3 mois précédant l'étude ;
- conditions limitant l'adhésion à l'étude (démence, maladies psycho-neurologiques, toxicomanie, alcoolisme, etc.);
- tumeurs malignes, y compris la période post-chirurgicale avec chimio- et (ou) radiothérapie) ;
- malformations vasculaires;
- grossesse ou allaitement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: pl-vegf165
Les patients de ce groupe recevront 2,4 mg de pl-vegf165 administré par injection intramusculaire qui est donnée dans la main
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Neovasculgen est une construction génétique originale qui contient de l'ADN plasmidique superenroulé (1,2 mg) qui code pCMV-vegf165 comme substance active.
Le médicament sera fourni au centre d'étude sous forme de lyophilisat stérile qui sera ensuite dissous dans 2 ml d'eau pour préparations injectables immédiatement avant l'administration.
Le médicament sera administré par voie intramusculaire (muscles interosseux de la main) à 4-5 sites d'injection dans la surface dorsale de la main.
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Aucune intervention: soins standards
Les patients de ce groupe recevront un traitement standard accepté dans un centre clinique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence des nouveaux ulcères digitaux
Délai: 180 jours
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Pour déterminer la capacité de pl-vegf165 à prévenir le développement de nouveaux ulcères digitaux, la fréquence de nouveaux ulcères digitaux sera mesurée dans les deux groupes, puis comparée
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180 jours
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Fréquence des événements indésirables
Délai: 180 jours
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180 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps de guérison complète des ulcères digitaux
Délai: 180 jours
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La capacité de pl-vegf165 à accélérer la cicatrisation de l'ulcère digital sera mesurée en estimant la surface du défaut en cours
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180 jours
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Scores de douleur sur l'échelle visuelle analogique
Délai: 180 jours
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L'échelle visuelle analogique est un outil de diagnostic fournissant une évaluation de la sévérité et de la qualité de la douleur ressentie par les patients.
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180 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RAT
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