在 12 岁及以上患有晚期肺病的受试者中评估 Lumacaftor 和 Ivacaftor 联合治疗的研究
2017年10月31日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项在 12 岁及以上患有囊性纤维化和晚期肺病、F508del-CFTR 突变纯合子受试者中评估 Lumacaftor 和 Ivacaftor 联合治疗的 3b 期开放标签研究
本研究的目的是评估 LUM/IVA 联合治疗在 12 岁及以上患有 CF 和晚期肺病且 F508del CFTR 突变纯合子受试者中的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
46
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、美国
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、美国
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- F508del-CFTR突变的纯合子；历史基因型必须记录在参与者的源文件中。
- 筛选时根据年龄、性别和身高调整后的预测 FEV1 <40 百分比
排除标准：
- 目前正在接受有创机械通气的参与者。
- 研究者认为可能混淆研究结果或给参与者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史
- 筛选时会干扰研究评估或对受试者造成不当风险的任何具有临床意义的实验室异常
- 12 导联心电图 (ECG) 在筛选时显示 QTcF >450 毫秒
- 实体器官或血液移植史
- 过去一年有酒精或药物滥用史
- 在筛选后 30 天内正在进行或先前参与药物研究（包括调查 lumacaftor 和/或 ivacaftor 的研究）。
- 使用 CYP3A 的强抑制剂、中度诱导剂或强诱导剂
- 孕妇和哺乳期女性：有生育能力的女性在筛选和第 1 天的妊娠试验必须呈阴性。
- 不愿意遵守避孕要求的具有生殖潜能的性活跃对象
- 在筛选时使用 β 受体阻滞剂或等效药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Lumacaftor/Ivacaftor 组合
Lumacaftor 400 毫克 (mg) 和 ivacaftor 250 mg 组合片剂，每天口服两次，持续 24 周。
|
其他名称：
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现紧急不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE) 的治疗参与者人数
大体时间：第 1 天到第 28 周
|
AE：参与者在研究期间发生的任何不良医疗事件；事件不一定与治疗有因果关系。
这包括在签署知情同意书后严重性/频率增加的任何新发生的事件/先前的情况。
AE 包括严重的和非严重的 AE。
SAE（AE 的子集）：属于以下任何类别的医疗事件，无论其与研究药物的关系如何：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗/住院时间延长、持续/严重残疾或丧失能力，先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件。
TEAE：通过安全性随访访问（研究药物最后一剂后 4 周）在研究药物开始时/之后开始/恶化的 AE。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
第 1 天到第 28 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
到第 24 周预测的第一秒用力呼气量 (FEV1) 百分比相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，直至第 24 周
|
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。
Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性参与者和 16 岁及以上的女性参与者。
Wang 标准用于 12 至 17 岁的男性参与者和 12 至 15 岁的女性参与者。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
基线，直至第 24 周
|
|
到第 24 周，第一秒用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，直至第 24 周
|
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1（针对年龄、性别、种族和身高）。
Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性参与者和 16 岁及以上的女性参与者。
Wang 标准用于 12 至 17 岁的男性参与者和 12 至 15 岁的女性参与者。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
基线，直至第 24 周
|
|
参与者接受静脉注射 (IV) 抗生素的持续时间
大体时间：至第 24 周的基线
|
报告了参与者因窦肺体征和症状而接受静脉注射抗生素的持续时间。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
至第 24 周的基线
|
|
住院人数
大体时间：至第 24 周的基线
|
总结了第 24 周的住院（所有原因）数量。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
至第 24 周的基线
|
|
第 15 天和第 4 周平均汗液氯化物相对于基线的绝对变化
大体时间：基线、第 15 天和第 4 周
|
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
基线定义为筛选时和给药前第 1 天测量值的平均值。
汗液氯化物相对于基线的平均绝对变化为：（第 15 天和第 4 周值的平均值）减去基线值。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
基线、第 15 天和第 4 周
|
|
囊性纤维化问卷基线的绝对变化 - 第 24 周修订 (CFQ-R) 呼吸域评分
大体时间：基线，到第 24 周
|
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状（例如咳嗽、充血、喘息），量表评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
结果按计划报告，作为一个组合的单一 LUM/IVA 臂，无论允许的剂量修改如何。
|
基线，到第 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2016年10月1日
研究完成 (实际的)
2016年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月11日
首次发布 (估计)
2015年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月31日
最后验证
2017年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.