Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке комбинированной терапии лумакафтором и ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с прогрессирующим заболеванием легких

31 октября 2017 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3b, открытое исследование для оценки комбинированной терапии лумакафтором и ивакафтором у субъектов 12 лет и старше с кистозным фиброзом и прогрессирующим заболеванием легких, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости комбинированной терапии LUM/IVA у пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом и прогрессирующим заболеванием легких, гомозиготных по мутации F508del CFTR.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Гомозиготны по мутации F508del-CFTR; исторический генотип должен быть задокументирован в первичных документах участника.
  • Процент прогнозируемого ОФВ1 <40 с поправкой на возраст, пол и рост при скрининге

Критерий исключения:

  • В настоящее время участник получает инвазивную механическую вентиляцию легких.
  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при назначении исследуемого препарата участнику.
  • Любые клинически значимые лабораторные отклонения при скрининге, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для субъекта.
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях, демонстрирующая QTcF> 450 мс при скрининге
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками в прошлом году
  • Текущее или предшествующее участие в экспериментальном исследовании лекарственных средств (включая исследования по изучению люмакафтора и/или ивакафтора) в течение 30 дней после скрининга.
  • Использование сильных ингибиторов, умеренных индукторов или сильных индукторов CYP3A
  • Беременные и кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и в первый день.
  • Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции.
  • Использование бета-блокаторов или их эквивалентов при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Комбинация люмакафтор/ивакафтор
Комбинированная таблетка Lumacaftor 400 мг (мг) и ivacaftor 250 мг перорально два раза в день в течение 24 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
Лекарство: Люмакафтор
Другие имена:
  • VX-809

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
НЯ: любое неблагоприятное медицинское происшествие с участником во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает любое новое событие/предыдущее состояние, серьезность/частота которого увеличилась после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ (подмножество НЯ): медицинское событие, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. TEAE: НЯ, которые начались/ухудшились в/после начала приема исследуемого препарата во время контрольного визита для контроля безопасности (через 4 недели после приема последней дозы исследуемого препарата). Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
День 1 до недели 28

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) до 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Hankinson и Wang использовались для расчета процента прогнозируемого FEV1 (для возраста, пола и роста). Стандарт Хэнкинсона использовался для участников мужского пола в возрасте 18 лет и старше и участников женского пола в возрасте 16 лет и старше. Стандарт Ванга использовался для участников мужского пола в возрасте от 12 до 17 лет и для участников женского пола в возрасте от 12 до 15 лет. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) до 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Hankinson и Wang использовались для расчета FEV1 (по возрасту, полу, расе и росту). Стандарт Хэнкинсона использовался для участников мужского пола в возрасте 18 лет и старше и участников женского пола в возрасте 16 лет и старше. Стандарт Ванга использовался для участников мужского пола в возрасте от 12 до 17 лет и для участников женского пола в возрасте от 12 до 15 лет. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели
Продолжительность, в течение которой участники получали внутривенные (IV) антибиотики
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Сообщалось о продолжительности, в течение которой участники получали антибиотики внутривенно для синопульмональных признаков и симптомов. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень до 24 недели
Количество госпитализаций
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Суммировали количество госпитализаций (по всем причинам) до 24-й недели. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень до 24 недели
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем в среднем на 15-й день и 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень определяли как среднее значение измерений при скрининге и в день 1 до введения дозы. Среднее абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем было получено как: (среднее значение на 15-й день и на 4-й неделе) минус исходное значение. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике муковисцидоза - пересмотренная (CFQ-R) оценка респираторного домена через 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон шкалы баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 октября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX14-809-106

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться