Étude pour évaluer le traitement combiné par le lumacaftor et l'ivacaftor chez des sujets de 12 ans et plus atteints d'une maladie pulmonaire avancée
31 octobre 2017 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude ouverte de phase 3b pour évaluer le traitement combiné par le lumacaftor et l'ivacaftor chez des sujets de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'une maladie pulmonaire avancée, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie combinée LUM/IVA chez des sujets de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose et d'une maladie pulmonaire avancée et qui sont homozygotes pour la mutation F508del CFTR
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
46
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homozygote pour la mutation F508del-CFTR ; le génotype historique doit être documenté dans les documents sources du participant.
- Pourcentage du VEMS prédit < 40 ajusté en fonction de l'âge, du sexe et de la taille au moment du dépistage
Critère d'exclusion:
- Participant recevant actuellement une ventilation mécanique invasive.
- Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au participant
- Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative lors du dépistage qui interférerait avec les évaluations de l'étude ou poserait un risque indu pour le sujet
- Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations démontrant un QTcF > 450 msec lors du dépistage
- Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
- Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de la dernière année
- - Participation en cours ou antérieure à une étude expérimentale sur un médicament (y compris des études portant sur le lumacaftor et/ou l'ivacaftor) dans les 30 jours suivant le dépistage.
- Utilisation d'inhibiteurs puissants, d'inducteurs modérés ou d'inducteurs puissants du CYP3A
- Femmes enceintes et allaitantes : Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et du jour 1.
- Sujets sexuellement actifs et susceptibles de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception
- Utilisation de bêta-bloquants ou l'équivalent lors du dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Association Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 milligrammes (mg) et ivacaftor 250 mg, comprimé combiné par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines.
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Autres noms:
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) ou des événements indésirables graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 28
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EI : tout événement médical indésirable chez un participant au cours de l'étude ; l'événement n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement.
Cela inclut tout nouvel événement/condition antérieure dont la gravité/la fréquence a augmenté après la signature du formulaire de consentement éclairé.
Les EI comprennent les EI graves et non graves.
SAE (sous-ensemble d'EI) : événement médical, qui entre dans l'une des catégories suivantes, quelle que soit sa relation avec le médicament à l'étude : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, invalidité ou incapacité persistante/significative, anomalie congénitale/malformation congénitale, événement médical important.
TEAE : EI qui ont commencé/se sont aggravés le/après le début du médicament à l'étude lors de la visite de suivi de l'innocuité (4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude).
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Jour 1 jusqu'à la semaine 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Les normes de Hankinson et Wang ont été utilisées pour calculer le pourcentage du VEMS prédit (pour l'âge, le sexe et la taille).
La norme de Hankinson a été utilisée pour les hommes de 18 ans et plus et les femmes de 16 ans et plus.
La norme de Wang a été utilisée pour les participants masculins âgés de 12 à 17 ans et pour les participantes âgées de 12 à 15 ans.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Changement absolu par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Les normes de Hankinson et Wang ont été utilisées pour calculer le VEMS (pour l'âge, le sexe, la race et la taille).
La norme de Hankinson a été utilisée pour les hommes de 18 ans et plus et les femmes de 16 ans et plus.
La norme de Wang a été utilisée pour les participants masculins âgés de 12 à 17 ans et pour les participantes âgées de 12 à 15 ans.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Durée pendant laquelle les participants ont reçu des antibiotiques par voie intraveineuse (IV)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
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La durée pendant laquelle les participants ont reçu des antibiotiques IV pour les signes et symptômes sino-pulmonaires a été rapportée.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 24
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Nombre d'hospitalisations
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
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Le nombre d'hospitalisations (toutes causes confondues) jusqu'à la semaine 24 a été résumé.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 24
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Changement absolu par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur à la moyenne du jour 15 et de la semaine 4
Délai: Base de référence, jour 15 et semaine 4
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Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
La ligne de base a été définie comme la moyenne des mesures lors de la sélection et au jour 1 avant l'administration de la dose.
Le changement absolu moyen par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur a été calculé comme suit : (valeur moyenne du jour 15 et de la semaine 4) moins la valeur de base.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Base de référence, jour 15 et semaine 4
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Changement absolu par rapport au départ dans le questionnaire sur la fibrose kystique - Score du domaine respiratoire révisé (CFQ-R) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique.
Le domaine respiratoire a évalué les symptômes respiratoires (par exemple, la toux, la congestion, la respiration sifflante), la plage de score graduée : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 mars 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2015
Première publication (Estimation)
17 mars 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 décembre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 octobre 2017
Dernière vérification
1 octobre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Maladies pulmonaires
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX14-809-106
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