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Studie zur Bewertung der Kombinationstherapie mit Lumacaftor und Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit fortgeschrittener Lungenerkrankung

31. Oktober 2017 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3b-Studie zur Bewertung der Kombinationstherapie mit Lumacaftor und Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und fortgeschrittener Lungenerkrankung, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der LUM/IVA-Kombinationstherapie bei Patienten ab 12 Jahren mit CF und fortgeschrittener Lungenerkrankung zu bewerten, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del-CFTR-Mutation; Der historische Genotyp muss in den Quelldokumenten des Teilnehmers dokumentiert werden.
  • Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 <40, angepasst an Alter, Geschlecht und Größe beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer erhält derzeit eine invasive mechanische Beatmung.
  • Anamnese jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden
  • Ein 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG), das beim Screening einen QTcF >450 ms zeigt
  • Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch im vergangenen Jahr
  • Laufende oder frühere Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von Lumacaftor und/oder Ivacaftor) innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  • Verwendung starker Inhibitoren, moderater Induktoren oder starker Induktoren von CYP3A
  • Schwangere und stillende Frauen: Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und am ersten Tag einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Sexuell aktive Personen mit reproduktivem Potenzial, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften zu befolgen
  • Verwendung von Betablockern oder einem gleichwertigen Mittel beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lumacaftor/Ivacaftor-Kombination
Lumacaftor 400 Milligramm (mg) und Ivacaftor 250 mg Kombinationstablette oral zweimal täglich für 24 Wochen.
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
Arzneimittel: Lumacaftor
Andere Namen:
  • VX-809

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
AE: jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; Das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse/vorherigen Erkrankungen, deren Schwere/Häufigkeit nach der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. Zu den UE zählen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. TEAEs: UE, die bei/nach Beginn der Studienmedikation bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation) einsetzten/sich verschlimmerten. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Tag 1 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Hankinson- und Wang-Standards wurden verwendet, um den Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 (für Alter, Geschlecht und Größe) zu berechnen. Der Hankinson-Standard wurde für männliche Teilnehmer ab 18 Jahren und weibliche Teilnehmer ab 16 Jahren verwendet. Der Wang-Standard wurde für männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 17 Jahren und für weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 15 Jahren verwendet. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert, bis Woche 24
Absolute Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Hankinson- und Wang-Standards wurden zur Berechnung des FEV1 (für Alter, Geschlecht, Rasse und Größe) verwendet. Der Hankinson-Standard wurde für männliche Teilnehmer ab 18 Jahren und weibliche Teilnehmer ab 16 Jahren verwendet. Der Wang-Standard wurde für männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 17 Jahren und für weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 15 Jahren verwendet. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert, bis Woche 24
Dauer, für die die Teilnehmer intravenöse (IV) Antibiotika erhielten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Es wurde angegeben, wie lange die Teilnehmer IV-Antibiotika gegen sinopulmonale Anzeichen und Symptome erhielten. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert bis Woche 24
Anzahl der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen (alle Ursachen) bis Woche 24 wurde zusammengefasst. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert bis Woche 24
Absolute Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert im Durchschnitt von Tag 15 und Woche 4
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 15 und Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Messungen beim Screening und am Tag 1 vor der Verabreichung definiert. Die durchschnittliche absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt abgeleitet: (Durchschnitt des Werts von Tag 15 und Woche 4) minus Ausgangswert. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert, Tag 15 und Woche 4
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zu Mukoviszidose – überarbeiteter (CFQ-R) Respiratory Domain Score bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Im Bereich der Atemwege wurden Atemwegssymptome bewertet (z. B. Husten, Stauung, Keuchen), der skalierte Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Die Ergebnisse wurden wie geplant als kombinierter einzelner LUM/IVA-Arm gemeldet, unabhängig von der zulässigen Dosisänderung.
Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-809-106

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Ivacaftor

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