Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Lumacaftor og Ivacaftor kombinationsterapi hos forsøgspersoner 12 år og ældre med avanceret lungesygdom

31. oktober 2017 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3b, åbent studie til evaluering af Lumacaftor og Ivacaftor kombinationsterapi hos forsøgspersoner 12 år og ældre med cystisk fibrose og avanceret lungesygdom, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LUM/IVA kombinationsbehandling hos forsøgspersoner 12 år og ældre med CF og fremskreden lungesygdom, og som er homozygote for F508del CFTR-mutationen

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del-CFTR-mutationen; historisk genotype skal dokumenteres i deltagerens kildedokumenter.
  • Procent forudsagt FEV1 <40 af justeret for alder, køn og højde ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager modtager i øjeblikket invasiv mekanisk ventilation.
  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren
  • Alle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen
  • Et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), der viser QTcF >450 msek ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Historie om alkohol- eller stofmisbrug i det seneste år
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie (herunder undersøgelser, der undersøger lumacaftor og/eller ivacaftor) inden for 30 dage efter screening.
  • Brug af stærke hæmmere, moderate inducere eller stærke inducere af CYP3A
  • Gravide og ammende kvinder: Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene
  • Brug af betablokkere eller tilsvarende ved Screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumacaftor/Ivacaftor kombination
Lumacaftor 400 milligram (mg) og ivacaftor 250 mg kombinationstablet oralt to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Medicin: Lumacaftor
Andre navne:
  • VX-809

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) eller Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
AE: enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyopstået hændelse/tidligere tilstand, der er steget i sværhedsgrad/hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse på hospital/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. TEAE'er: AE'er, der startede/forværredes ved/efter starten af ​​studielægemidlet gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget (4 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet). Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Dag 1 til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne FEV1 (for alder, køn, race og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, op til uge 24
Varighed af hvilken deltagere fik intravenøs (IV) antibiotika
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Den varighed, hvori deltagerne fik IV-antibiotika for sinopulmonale tegn og symptomer, blev rapporteret. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline til og med uge 24
Antal indlæggelser
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Antal indlæggelser (alle årsager) til og med uge 24 blev opsummeret. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline i svedklorid ved gennemsnit af dag 15 og uge 4
Tidsramme: Baseline, dag 15 og uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som gennemsnittet af målingerne ved screening og på dag 1 før dosis. Den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline i svedchlorid blev udledt som: (gennemsnit af dag 15 og uge 4 værdi) minus baseline værdi. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, dag 15 og uge 4
Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema - Revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score gennem uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), det skalerede scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, til og med uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2015

Først opslået (Skøn)

17. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-809-106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner