Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmähoidon arvioimiseksi 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on pitkälle edennyt keuhkosairaus

tiistai 31. lokakuuta 2017 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3b, avoin tutkimus lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmähoidon arvioimiseksi 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja pitkälle edennyt keuhkosairaus, homotsygootti F508del-CFTR-mutaation suhteen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida LUM/IVA-yhdistelmähoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä vähintään 12-vuotiailla potilailla, joilla on CF ja pitkälle edennyt keuhkosairaus ja jotka ovat homotsygoottisia F508del CFTR -mutaation suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen; historiallinen genotyyppi on dokumentoitava osallistujan lähdeasiakirjoihin.
  • Prosenttiosuus ennustetusta FEV1:stä <40 iän, sukupuolen ja pituuden mukaan seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja saa tällä hetkellä invasiivista mekaanista ventilaatiota.
  • Historia kaikista komorbiditeeteista, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
  • Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeavuudet seulonnassa, jotka häiritsevät tutkimusarvioita tai aiheuttaisivat kohtuuttoman riskin tutkittavalle
  • 12-kytkentäinen EKG, joka osoittaa QTcF:n yli 450 ms seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien lumakaftoria ja/tai ivakaftoria koskevat tutkimukset) 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Voimakkaiden CYP3A:n estäjien, kohtalaisten indusoijien tai vahvojen indusoijien käyttö
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja ensimmäisenä päivänä.
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset henkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
  • Beetasalpaajien tai vastaavien käyttö seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lumacaftor/Ivacaftor-yhdistelmä
Lumakaftori 400 milligrammaa (mg) ja ivakaftori 250 mg yhdistelmätabletti suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Lääke: Lumakaftori
Muut nimet:
  • VX-809

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (AE) tai Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat / aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE: Haittavaikutukset, jotka alkoivat / pahenivat tutkimuslääkkeen aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen turvallisuusseurantakäynnin kautta (4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Päivä 1 - viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 24 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1:n prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Perustaso, viikkoon 24 asti
Absoluuttinen muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 24 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin FEV1:n laskemiseen (ikä, sukupuoli, rotu ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Perustaso, viikkoon 24 asti
Kesto, jonka osallistujat saivat suonensisäisiä (IV) antibiootteja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Kesto, jonka osallistujat saivat IV-antibiootteja sinopulmonaalisten merkkien ja oireiden vuoksi, ilmoitettiin. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Sairaalahoitojen määrä (kaikki syyt) viikolle 24 mennessä tehtiin yhteenvetona. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta 15. päivän ja 4. viikon keskimäärin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötaso määriteltiin mittausten keskiarvona seulonnassa ja päivänä 1 ennen annosta. Keskimääräinen absoluuttinen muutos perustasosta hikikloridissa johdettiin seuraavasti: (päivän 15 ja viikon 4 arvon keskiarvo) miinus perustasoarvo. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselyssä – tarkistettu (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärä viikon 24 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikkoon 24 asti
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), skaalattu pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne, viikkoon 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX14-809-106

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa