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Estudo para avaliar a terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com doença pulmonar avançada

31 de outubro de 2017 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3b para avaliar a terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor em indivíduos de 12 anos ou mais com fibrose cística e doença pulmonar avançada, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia combinada LUM/IVA em indivíduos de 12 anos ou mais com FC e doença pulmonar avançada e homozigotos para a mutação F508del CFTR

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

46

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del-CFTR; o genótipo histórico deve ser documentado nos documentos de origem do participante.
  • Porcentagem de VEF1 previsto <40 do ajustado para idade, sexo e altura na triagem

Critério de exclusão:

  • Participante atualmente recebendo ventilação mecânica invasiva.
  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito
  • Um eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) demonstrando QTcF > 450 ms na Triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Histórico de abuso de álcool ou drogas no último ano
  • Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam lumacaftor e/ou ivacaftor) dentro de 30 dias após a triagem.
  • Uso de inibidores fortes, indutores moderados ou indutores fortes do CYP3A
  • Mulheres grávidas e lactantes: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e no Dia 1.
  • Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção
  • Uso de betabloqueadores ou equivalentes na Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Combinação Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 miligramas (mg) e ivacaftor 250 mg comprimidos combinados por via oral duas vezes ao dia por 24 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Medicamento: Lumacaftor
Outros nomes:
  • VX-809

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com tratamento de eventos adversos emergentes (EAs) ou eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente/condição anterior que tenha aumentado em gravidade/frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento médico, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. TEAEs: EAs que começaram/pioraram no/após o início do medicamento em estudo durante a Visita de Acompanhamento de Segurança (4 semanas após a última dose do medicamento em estudo). Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Dia 1 até a semana 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão de Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24
Alteração absoluta da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular o VEF1 (para idade, sexo, raça e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão de Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24
Duração pela qual os participantes receberam antibióticos intravenosos (IV)
Prazo: Linha de base até a semana 24
A duração durante a qual os participantes receberam antibióticos IV para sinais e sintomas sinopulmonares foi relatada. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base até a semana 24
Número de internações
Prazo: Linha de base até a semana 24
O número de hospitalizações (todas as causas) até a semana 24 foi resumido. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base até a semana 24
Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor na média do dia 15 e semana 4
Prazo: Linha de base, dia 15 e semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como a média das medições na triagem e no dia 1 pré-dose. A alteração absoluta média da linha de base no cloreto de suor foi derivada como: (Valor médio do dia 15 e da semana 4) menos o valor da linha de base. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, dia 15 e semana 4
Alteração absoluta da linha de base no questionário de fibrose cística - Pontuação de domínio respiratório revisada (CFQ-R) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. O domínio respiratório avaliou os sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), escala de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de outubro de 2017

Última verificação

1 de outubro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-809-106

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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