Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere Lumacaftor og Ivacaftor kombinasjonsterapi hos personer 12 år og eldre med avansert lungesykdom

31. oktober 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3b, åpen studie for å evaluere Lumacaftor og Ivacaftor kombinasjonsterapi hos personer 12 år og eldre med cystisk fibrose og avansert lungesykdom, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til LUM/IVA kombinasjonsbehandling hos personer 12 år og eldre med CF og avansert lungesykdom og som er homozygote for F508del CFTR-mutasjonen

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen; historisk genotype skal dokumenteres i deltakerens kildedokumenter.
  • Prosent spådd FEV1 <40 av justert for alder, kjønn og høyde ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker mottar for tiden invasiv mekanisk ventilasjon.
  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screening som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen
  • Et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) som viser QTcF >450 msek ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk det siste året
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker lumacaftor og/eller ivacaftor) innen 30 dager etter screening.
  • Bruk av sterke hemmere, moderate induktorer eller sterke induktorer av CYP3A
  • Gravide og ammende kvinner: Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene
  • Bruk av betablokkere eller tilsvarende ved Screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumacaftor/Ivacaftor kombinasjon
Lumacaftor 400 milligram (mg) og ivacaftor 250 mg kombinasjonstablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Legemiddel: Lumacaftor
Andre navn:
  • VX-809

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) eller Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandling. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse/tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad/hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undersett av AE): medisinsk hendelse, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. TEAEs: AEer som startet/forverret seg ved/etter starten av studiemedikamentet gjennom sikkerhetsoppfølgingsbesøket (4 uker etter siste dose av studiemedikamentet). Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Dag 1 til uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, frem til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline, frem til uke 24
Absolutt endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, frem til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne FEV1 (for alder, kjønn, rase og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline, frem til uke 24
Varighet for hvilken deltakere fikk intravenøs (IV) antibiotika
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Varigheten som deltakerne fikk IV-antibiotika for sinopulmonale tegn og symptomer ble rapportert. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline til og med uke 24
Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Antall sykehusinnleggelser (alle årsaker) gjennom uke 24 ble oppsummert. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid ved gjennomsnitt av dag 15 og uke 4
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av målingene ved screening og på dag 1 før dose. Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline i svetteklorid ble utledet som: (Gjennomsnitt av dag 15 og uke 4 verdi) minus baseline verdi. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Absolutt endring fra baseline i spørreskjema for cystisk fibrose - revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respiratorisk domene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skalert skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Grunnlinje, til og med uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-809-106

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere