Studie för att utvärdera Lumacaftor och Ivacaftor kombinationsterapi hos personer 12 år och äldre med avancerad lungsjukdom
31 oktober 2017 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En öppen fas 3b-studie för att utvärdera Lumacaftor och Ivacaftor kombinationsterapi hos personer 12 år och äldre med cystisk fibros och avancerad lungsjukdom, homozygot för F508del-CFTR-mutationen
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av kombinationsbehandling med LUM/IVA hos patienter 12 år och äldre med CF och avancerad lungsjukdom och som är homozygota för F508del CFTR-mutationen
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
46
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Homozygot för F508del-CFTR-mutationen; historisk genotyp ska dokumenteras i deltagarens källdokument.
- Procent förutspådde FEV1 <40 av justerat för ålder, kön och längd vid screening
Exklusions kriterier:
- Deltagare får för närvarande invasiv mekanisk ventilation.
- Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till deltagaren
- Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screening som skulle störa studiebedömningarna eller utgöra en onödig risk för försökspersonen
- Ett elektrokardiogram med 12 avledningar (EKG) som visar QTcF >450 msek vid screening
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Historik om alkohol- eller drogmissbruk under det senaste året
- Pågående eller tidigare deltagande i en prövningsläkemedelsstudie (inklusive studier som undersöker lumacaftor och/eller ivacaftor) inom 30 dagar efter screening.
- Användning av starka hämmare, måttliga inducerare eller starka inducerare av CYP3A
- Gravida och ammande kvinnor: Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och dag 1.
- Sexuellt aktiva försökspersoner med reproduktionspotential som inte är villiga att följa preventivmedelskraven
- Användning av betablockerare eller motsvarande vid Screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lumacaftor/Ivacaftor kombination
Lumacaftor 400 milligram (mg) och ivacaftor 250 mg kombinationstablett oralt två gånger dagligen i 24 veckor.
|
Andra namn:
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AEs) eller Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsram: Dag 1 till vecka 28
|
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare under studien; händelsen har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med behandlingen.
Detta inkluderar alla nyligen inträffade händelser/tidigare tillstånd som har ökat i svårighetsgrad/frekvens efter att formuläret för informerat samtycke har undertecknats.
AE inkluderar såväl allvarliga som icke-allvarliga biverkningar.
SAE (undermängd av AE): medicinsk händelse, som faller inom någon av följande kategorier, oavsett dess relation till studieläkemedlet: död, livshotande negativ erfarenhet, sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, ihållande/betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt, viktig medicinsk händelse.
TEAE: Biverkningar som började/förvärrades vid/efter starten av studieläkemedlet genom säkerhetsuppföljningsbesöket (4 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet).
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Dag 1 till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 24
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Hankinson och Wang standarder användes för att beräkna procent förutspådd FEV1 (för ålder, kön och längd).
Hankinson-standarden användes för manliga deltagare 18 år och äldre och kvinnliga deltagare 16 år och äldre.
Wang-standarden användes för manliga deltagare i åldern 12 till 17 år och för kvinnliga deltagare i åldern 12 till 15 år.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje, upp till vecka 24
|
|
Absolut förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 24
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Hankinson och Wang standarder användes för att beräkna FEV1 (för ålder, kön, ras och längd).
Hankinson-standarden användes för manliga deltagare 18 år och äldre och kvinnliga deltagare 16 år och äldre.
Wang-standarden användes för manliga deltagare i åldern 12 till 17 år och för kvinnliga deltagare i åldern 12 till 15 år.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje, upp till vecka 24
|
|
Varaktighet under vilken deltagare fick intravenös (IV) antibiotika
Tidsram: Baslinje till och med vecka 24
|
Den varaktighet under vilken deltagarna fick IV-antibiotika för sinopulmonära tecken och symtom rapporterades.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje till och med vecka 24
|
|
Antal sjukhusvistelser
Tidsram: Baslinje till och med vecka 24
|
Antalet sjukhusinläggningar (alla orsaker) till och med vecka 24 sammanfattades.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje till och med vecka 24
|
|
Absolut förändring från baslinjen i svettklorid vid genomsnitt av dag 15 och vecka 4
Tidsram: Baslinje, dag 15 och vecka 4
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Baslinje definierades som medelvärdet av mätningarna vid screening och på dag 1 före dos.
Den genomsnittliga absoluta förändringen från baslinjen i svettklorid härleddes som: (Genomsnitt av dag 15 och vecka 4 värde) minus baslinjevärde.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje, dag 15 och vecka 4
|
|
Absolut förändring från baslinjen i frågeformulär för cystisk fibros - Reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng till och med vecka 24
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 24
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomänen utvärderade andningssymtom (till exempel hosta, trängsel, väsande andning), det skalade poängintervallet: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Resultaten rapporterades som planerat, som en kombinerad enkel LUM/IVA-arm oavsett tillåten dosändring.
|
Baslinje, till och med vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 mars 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2015
Första postat (Uppskatta)
17 mars 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 december 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 oktober 2017
Senast verifierad
1 oktober 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX14-809-106
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .