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진행성 폐 질환이 있는 12세 이상의 피험자에서 Lumacaftor 및 Ivacaftor 병용 요법을 평가하기 위한 연구

2017년 10월 31일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증 및 진행성 폐 질환이 있는 12세 이상의 피험자에서 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 Lumacaftor 및 Ivacaftor 병용 요법을 평가하기 위한 3b상, 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 CF 및 진행성 폐 질환이 있고 F508del CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 12세 이상의 피험자에서 LUM/IVA 병용 요법의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

46

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합; 역사적 유전자형은 참가자의 원본 문서에 문서화되어야 합니다.
  • 스크리닝 시 연령, 성별 및 키에 대해 조정된 예측 FEV1 <40의 퍼센트

제외 기준:

  • 참여자는 현재 침습적 기계 환기를 받고 있습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 참가자에게 연구 약물을 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 동반 질환의 병력
  • 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 스크리닝 시 임상적으로 유의한 검사실 이상
  • 스크리닝 시 QTcF >450msec를 나타내는 12-리드 심전도(ECG)
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 지난 1년 동안 알코올 또는 약물 남용의 역사
  • 스크리닝 30일 이내에 약물 연구(lumacaftor 및/또는 ivacaftor를 조사하는 연구 포함)에 진행 중이거나 이전에 참여했습니다.
  • 강력한 억제제, 중등도 유도제 또는 강력한 CYP3A 유도제 사용
  • 임신 및 수유 중인 여성: 가임 여성은 스크리닝 및 1일차에서 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
  • 피임 요구 사항을 기꺼이 따르지 않는 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 피험자
  • 스크리닝 시 베타 차단제 또는 이와 동등한 것을 사용합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Lumacaftor/Ivacaftor 조합
Lumacaftor 400mg(mg) 및 ivacaftor 250mg 복합 정제를 24주 동안 매일 2회 경구 투여합니다.
의약품: 이바카프토르
다른 이름들:
  • VX-770
의약품: 루마카프터
다른 이름들:
  • VX-809

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 1일차부터 28주차까지
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과관계를 갖는 것은 아닙니다. 여기에는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도/빈도가 증가한 새로 발생하는 이벤트/이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능, 선천적 기형/출생 결함, 중요한 의학적 사건. TEAE: 안전성 추적 방문(연구 약물의 마지막 투여 후 4주)을 통해 연구 약물 시작 시/후에 시작/악화되는 AE. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
1일차부터 28주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차까지 1초간 예상 강제 호기량(FEV1) 백분율의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 최대 24주차
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다. Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다. Wang 표준은 12~17세의 남성 참가자와 12~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
기준선, 최대 24주차
24주차까지 1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 최대 24주차
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 FEV1(연령, 성별, 인종 및 키)을 계산했습니다. Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다. Wang 표준은 12~17세의 남성 참가자와 12~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
기준선, 최대 24주차
참가자가 정맥 주사(IV) 항생제를 받은 기간
기간: 24주까지의 기준선
참가자가 부비동 징후 및 증상에 대해 IV 항생제를 받은 기간이 보고되었습니다. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
24주까지의 기준선
입원 수
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 입원(모든 원인) 수를 요약했습니다. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
24주까지의 기준선
평균 15일차 및 4주차에 땀 염화물의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 15일차 및 4주차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 스크리닝 시 및 투약 전 1일에 측정치의 평균으로 정의되었습니다. 기준선으로부터 땀 염화물의 평균 절대 변화는 다음과 같이 도출되었습니다: (15일 및 4주 평균 값) - 기준선 값. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
기준선, 15일차 및 4주차
낭포성 섬유증 설문지의 기준선에서 절대적 변화 - 개정된(CFQ-R) 24주까지의 호흡기 영역 점수
기간: 기준선, 24주차까지
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 천명), 환산 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 결과는 허용된 용량 수정과 상관없이 단일 LUM/IVA 결합군으로 계획대로 보고되었습니다.
기준선, 24주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 11일

처음 게시됨 (추정)

2015년 3월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 10월 31일

마지막으로 확인됨

2017년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX14-809-106

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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