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Estudio para evaluar la terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor en sujetos de 12 años y mayores con enfermedad pulmonar avanzada

31 de octubre de 2017 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3b para evaluar la terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor en sujetos de 12 años y mayores con fibrosis quística y enfermedad pulmonar avanzada, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia combinada LUM/IVA en sujetos de 12 años o más con FQ y enfermedad pulmonar avanzada y que son homocigotos para la mutación F508del CFTR.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Homocigoto para la mutación F508del-CFTR; El genotipo histórico debe estar documentado en los documentos fuente del participante.
  • Porcentaje de FEV1 previsto <40 del ajustado por edad, sexo y altura en la selección

Criterio de exclusión:

  • Participante que actualmente recibe ventilación mecánica invasiva.
  • Historial de cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al participante
  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto
  • Electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones que demuestran QTcF >450 mseg en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en el último año
  • Participación continua o anterior en un estudio de investigación de medicamentos (incluidos los estudios que investigan lumacaftor y/o ivacaftor) dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  • Uso de inhibidores fuertes, inductores moderados o inductores fuertes de CYP3A
  • Mujeres embarazadas y lactantes: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y el día 1.
  • Sujetos sexualmente activos con potencial reproductivo que no están dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción
  • Uso de bloqueadores beta o equivalentes en la Selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Combinación de lumacaftor/ivacaftor
Comprimido combinado de 400 miligramos (mg) de lumacaftor e 250 mg de ivacaftor por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
Droga: Lumacaftor
Otros nombres:
  • VX-809

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) o eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 28
AE: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; evento no tiene necesariamente una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento reciente/condición previa que haya aumentado en gravedad/frecuencia después de firmar el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento médico, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. EAET: AA que comenzaron/empeoraron en/después del inicio del fármaco del estudio a través de la visita de seguimiento de seguridad (4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio). Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Día 1 hasta Semana 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura). El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más. El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base, hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el FEV1 (para edad, sexo, raza y altura). El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más. El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base, hasta la semana 24
Duración durante la cual los participantes recibieron antibióticos intravenosos (IV)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se informó la duración durante la cual los participantes recibieron antibióticos por vía intravenosa para los signos y síntomas sinopulmonares. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base hasta la semana 24
Número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se resumió el número de hospitalizaciones (todas las causas) hasta la semana 24. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor en el promedio del día 15 y la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base, día 15 y semana 4
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones en la selección y en el día 1 antes de la dosis. El cambio absoluto promedio desde el valor inicial en el cloruro del sudor se derivó como: (promedio del valor del día 15 y de la semana 4) menos el valor inicial. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base, día 15 y semana 4
Cambio absoluto desde el inicio en el Cuestionario de fibrosis quística - Puntuación del dominio respiratorio revisada (CFQ-R) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), el rango de puntuación escalada: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Los resultados se informaron según lo planeado, como un solo brazo LUM/IVA combinado, independientemente de la modificación de la dosis permitida.
Línea de base, hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-809-106

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Ensayos clínicos sobre Ivacaftor

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