Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a lumakaftor és ivakaftor kombinációs terápia értékelésére 12 éves vagy annál idősebb, előrehaladott tüdőbetegségben szenvedő alanyoknál

2017. október 31. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3b. fázis, nyílt vizsgálat a lumakaftor és ivakaftor kombinációs terápia értékelésére 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban és előrehaladott tüdőbetegségben szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyoknál

A vizsgálat célja a LUM/IVA kombinációs terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése CF-ben és előrehaladott tüdőbetegségben szenvedő, 12 éves és idősebb alanyoknál, akik homozigóták az F508del CFTR mutációra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

46

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Homozigóta az F508del-CFTR mutációra; a történelmi genotípust dokumentálni kell a résztvevő forrásdokumentumában.
  • Az életkorhoz, nemhez és magassághoz igazított, a szűréskor korrigált FEV1 százalékos aránya <40

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő jelenleg invazív gépi lélegeztetésben részesül.
  • Bármilyen olyan komorbiditás anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer résztvevőnek történő beadásakor
  • Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés a szűrés során, amely megzavarná a vizsgálat értékelését, vagy indokolatlan kockázatot jelentene az alany számára
  • 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG), amely >450 msec QTcF-et mutat a szűréskor
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története az elmúlt évben
  • Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban (beleértve a lumakaftort és/vagy ivakaftort vizsgáló vizsgálatokat is) a szűrést követő 30 napon belül.
  • Erős CYP3A inhibitorok, mérsékelt induktorok vagy erős induktorok alkalmazása
  • Terhes és szoptató nők: A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és az 1. napon.
  • Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket
  • Béta-blokkolók vagy azzal egyenértékű szerek használata a szűrés során.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lumacaftor/Ivacaftor kombináció
Lumacaftor 400 milligramm (mg) és ivakaftor 250 mg kombinációs tabletta szájon át naponta kétszer 24 héten keresztül.
Drog: Ivakaftor
Más nevek:
  • VX-770
Drog: Lumacaftor
Más nevek:
  • VX-809

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (AE) vagy súlyos nemkívánatos események (SAE) fordultak elő
Időkeret: 1. naptól 28. hétig
AE: bármely nemkívánatos egészségügyi esemény egy résztvevőnél a vizsgálat során; az esemény nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel. Ide tartozik minden olyan újonnan bekövetkezett esemény/korábbi állapot, amelynek súlyossága/gyakorisága megnőtt a beleegyező nyilatkozat aláírása után. Az AE magában foglalja a súlyos és a nem súlyos mellékhatásokat is. SAE (az AE részhalmaza): olyan egészségügyi esemény, amely az alábbi kategóriák bármelyikébe tartozik, függetlenül a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolatától: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, fekvőbeteg-hospitálás/a kórházi kezelés elhúzódása, tartós/jelentős rokkantság vagy cselekvőképtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos orvosi esemény. TEAE: A nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati gyógyszer megkezdésekor/után kezdődtek/romlottak a Biztonsági Nyomon követési Látogatás során (4 héttel a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után). Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
1. naptól 28. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás az alapvonalhoz képest az 1 másodperc alatti előrejelzett kényszerkilégzési térfogat százalékában (FEV1) a 24. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Hankinson és Wang standardokat használtak a várható FEV1 százalékos kiszámításához (életkor, nem és magasság szerint). A Hankinson-szabványt a 18 éves és idősebb férfi résztvevők és a 16 éves és idősebb női résztvevők esetében használták. A Wang szabványt a 12 és 17 év közötti férfiak és a 12 és 15 év közötti nők esetében alkalmazták. Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alapállapot, a 24. hétig
A kényszerített kilégzési térfogat abszolút változása 1 másodperc alatt (FEV1) a 24. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Hankinson és Wang standardokat használtak a FEV1 kiszámításához (kor, nem, rassz és magasság). A Hankinson-szabványt a 18 éves és idősebb férfi résztvevők és a 16 éves és idősebb női résztvevők esetében használták. A Wang szabványt a 12 és 17 év közötti férfiak és a 12 és 15 év közötti nők esetében alkalmazták. Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alapállapot, a 24. hétig
Időtartam, ameddig a résztvevők intravénás (IV) antibiotikumot kaptak
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Beszámoltak arról az időtartamról, ameddig a résztvevők IV antibiotikumot kaptak a szinopulmonális jelek és tünetek miatt. Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alaphelyzet a 24. hétig
A kórházi kezelések száma
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Összesítették a 24. hétig tartó kórházi kezelések számát (minden okból). Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alaphelyzet a 24. hétig
A verejték-klorid abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 15. nap és a 4. hét átlagában
Időkeret: Alapállapot, 15. nap és 4. hét
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. Az alapértéket a szűréskor és az 1. napon, az adagolás előtti mérések átlagaként határoztuk meg. A verejték-klorid kiindulási értékéhez viszonyított átlagos abszolút változását a következőképpen határoztuk meg: (15. nap és 4. hét átlaga) mínusz Kiindulási érték. Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alapállapot, 15. nap és 4. hét
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőívben – felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszáma a 24. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 24. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek (például köhögés, pangás, zihálás), a skálázott pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az eredményeket a tervezettnek megfelelően, kombinált LUM/IVA karként jelentették, függetlenül a megengedett dózismódosítástól.
Alapállapot, a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 11.

Első közzététel (Becslés)

2015. március 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX14-809-106

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel