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12歳以上の進行性肺疾患患者におけるルマカフトルとイバカフトルの併用療法を評価する研究

2017年10月31日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR変異のホモ接合性である嚢胞性線維症および進行性肺疾患を有する12歳以上の被験者におけるルマカフトルとイバカフトルの併用療法を評価する第3b相非盲検試験

この研究の目的は、CFおよび進行性肺疾患を患い、F508del CFTR変異がホモ接合である12歳以上の被験者におけるLUM/IVA併用療法の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

46

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • F508del-CFTR 変異についてはホモ接合性。歴史的な遺伝子型は参加者の情報源文書に記録されなければなりません。
  • スクリーニング時の年齢、性別、身長を調整した予測FEV1 <40の割合

除外基準:

  • 参加者は現在侵襲的人工呼吸器を受けています。
  • -治験責任医師の意見で、治験結果を混乱させる可能性がある、または治験薬を参加者に投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性がある併存疾患の病歴
  • スクリーニング時の臨床的に重大な検査異常で、研究の評価を妨げたり、被験者に過度のリスクをもたらしたりするもの
  • スクリーニング時に QTcF >450 ミリ秒を示す 12 誘導心電図 (ECG)
  • 固形臓器または血液移植の病歴
  • 過去1年間のアルコールまたは薬物乱用歴
  • -スクリーニング後30日以内に治験薬研究（ルマカフトルおよび/またはイバカトルを調査する研究を含む）に継続的または以前に参加している。
  • CYP3A の強力な阻害剤、中程度の誘導剤、または強力な誘導剤の使用
  • 妊娠中および授乳中の女性: 妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時および 1 日目に妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • 生殖能力があり、避妊要件に従う気がない性的に活動的な被験者
  • スクリーニング時のベータ遮断薬または同等品の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルマカフトル/イヴァカフトルの組み合わせ
ルマカフトール 400 ミリグラム (mg) とイバカフトール 250 mg の組み合わせ錠剤を 1 日 2 回、24 週間経口投与します。
薬：イバカフトル
他の名前：
  • VX-770
薬：ルマカフトル
他の名前：
  • VX-809

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療により緊急有害事象 (AE) または重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：1日目から28週目まで
AE: 研究中に参加者に起こった好ましくない医学的出来事。出来事は必ずしも治療と因果関係があるわけではありません。 これには、インフォームドコンセントフォームに署名した後に重症度/頻度が増加した、新たに発生したイベント/以前の状態が含まれます。 AE には、重篤な AE と非重篤な AE が含まれます。 SAE（AEのサブセット）：治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医療事象：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、持続的/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。 TEAE：安全性フォローアップ訪問（治験薬の最後の投与から4週間後）を通じて治験薬の開始時または開始後に開始/悪化したAE。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
1日目から28週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24 週目までの 1 秒あたりの予測努力呼気量 (FEV1) パーセントのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目まで
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。 ハンキンソンおよびワン標準を使用して、予測 FEV1 パーセント (年齢、性別、身長) を計算しました。 ハンキンソン標準は、18 歳以上の男性参加者と 16 歳以上の女性参加者に使用されました。 ワン標準は、12 ～ 17 歳の男性参加者と 12 ～ 15 歳の女性参加者に使用されました。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
ベースライン、24週目まで
24週目までの1秒間の努力呼気量(FEV1)のベースラインからの絶対変化量
時間枠：ベースライン、24週目まで
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。 ハンキンソンおよびワン標準を使用して、FEV1 (年齢、性別、人種、身長) を計算しました。 ハンキンソン標準は、18 歳以上の男性参加者と 16 歳以上の女性参加者に使用されました。 ワン標準は、12 ～ 17 歳の男性参加者と 12 ～ 15 歳の女性参加者に使用されました。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
ベースライン、24週目まで
参加者が抗生物質の静脈内（IV）投与を受けた期間
時間枠：24週目までのベースライン
参加者が副鼻腔肺の徴候および症状のために抗生物質の静注を受けた期間が報告されました。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
24週目までのベースライン
入院者数
時間枠：24週目までのベースライン
24 週目までの入院数 (すべての原因) がまとめられました。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
24週目までのベースライン
15日目と4週目の平均における汗塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、15日目および4週目
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。 ベースラインは、スクリーニング時および投与前の1日目の測定値の平均として定義されました。 汗塩化物のベースラインからの平均絶対変化は、(15 日目と 4 週目の値の平均) からベースライン値を引いたものとして導出されます。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
ベースライン、15日目および4週目
嚢胞性線維症アンケートのベースラインからの絶対変化 - 24 週目までの改訂 (CFQ-R) 呼吸領域スコア
時間枠：ベースライン、24 週目まで
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。 呼吸器領域では、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲は 0 ～ 100 です。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 結果は、許可された用量変更に関係なく、単一の LUM/IVA 併用群として計画どおりに報告されました。
ベースライン、24 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年3月1日

一次修了 (実際)

2016年10月1日

研究の完了 (実際)

2016年10月1日

試験登録日

最初に提出

2015年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月11日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年10月31日

最終確認日

2017年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX14-809-106

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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