Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare la terapia combinata con Lumacaftor e Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con malattia polmonare avanzata

31 ottobre 2017 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b in aperto per valutare la terapia combinata con Lumacaftor e Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica e malattia polmonare avanzata, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia di combinazione LUM/IVA in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con FC e malattia polmonare avanzata e che sono omozigoti per la mutazione F508del CFTR

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del-CFTR; il genotipo storico deve essere documentato nei documenti di origine del partecipante.
  • Percentuale del FEV1 predetto <40 aggiustato per età, sesso e altezza allo Screening

Criteri di esclusione:

  • Partecipante attualmente sottoposto a ventilazione meccanica invasiva.
  • Anamnesi di qualsiasi comorbilità che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante
  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto
  • Un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni che dimostra QTcF >450 msec allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Storia di abuso di alcol o droghe nell'ultimo anno
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci (compresi gli studi su lumacaftor e/o ivacaftor) entro 30 giorni dallo screening.
  • Uso di forti inibitori, moderati induttori o forti induttori del CYP3A
  • Donne in gravidanza e in allattamento: le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al giorno 1.
  • Soggetti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti contraccettivi
  • Uso di beta-bloccanti o equivalenti durante lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Combinazione Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 milligrammi (mg) e ivacaftor 250 mg compresse combinate per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Droga: Lumacaftor
Altri nomi:
  • VX-809

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (AE) o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento/condizione precedente che è aumentata in gravità/frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento medico, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: decesso, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. TEAE: eventi avversi che sono iniziati/peggiorati durante/dopo l'inizio del farmaco in studio durante la visita di follow-up di sicurezza (4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio). I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Dal giorno 1 alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard di Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 previsto (per età, sesso e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare il FEV1 (per età, sesso, razza e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24
Durata per la quale i partecipanti hanno ricevuto antibiotici per via endovenosa (IV).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
È stata riportata la durata per la quale i partecipanti hanno ricevuto antibiotici IV per segni e sintomi sinopolmonari. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale fino alla settimana 24
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
È stato riassunto il numero di ricoveri (tutte le cause) fino alla settimana 24. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla media del giorno 15 e della settimana 4
Lasso di tempo: Basale, giorno 15 e settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come la media delle misurazioni allo screening e al giorno 1 prima della somministrazione. La variazione assoluta media rispetto al basale del cloruro nel sudore è stata calcolata come: (media del valore del giorno 15 e della settimana 4) meno il valore basale. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, giorno 15 e settimana 4
Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla fibrosi cistica - Punteggio del dominio respiratorio rivisto (CFQ-R) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), l'intervallo di punteggio in scala: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

17 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-809-106

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Ivacaftor

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in El Salvador

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi