Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające terapię skojarzoną lumakaftorem i iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z zaawansowaną chorobą płuc

31 października 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3b oceniające terapię skojarzoną lumakaftorem i iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii skojarzonej LUM/IVA u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del-CFTR; historyczny genotyp musi być udokumentowany w dokumentach źródłowych uczestnika.
  • Procent przewidywanej wartości FEV1 <40 dostosowanej do wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik aktualnie poddawany inwazyjnej wentylacji mechanicznej.
  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika
  • 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) wykazujący QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku
  • Trwający lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego (w tym badaniach nad lumakaftorem i/lub iwakaftorem) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Stosowanie silnych, umiarkowanych induktorów lub silnych induktorów CYP3A
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią: Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i dnia 1.
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Stosowanie beta-blokerów lub ich odpowiedników podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Połączenie lumakaftor/iwakaftor
Lumakaftor 400 miligramów (mg) i iwakaftor 250 mg tabletki złożone doustnie dwa razy na dobę przez 24 tygodnie.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Lek: Lumakaftor
Inne nazwy:
  • VX-809

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników poddanych leczeniu Pojawiające się zdarzenia niepożądane (AE) lub poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Dotyczy to każdego nowo występującego zdarzenia/poprzedniego stanu, którego nasilenie/częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie medyczne, które należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. TEAE: zdarzenia niepożądane, które zaczęły się/nasilały w dniu/po rozpoczęciu przyjmowania badanego leku podczas wizyty kontrolnej w sprawie bezpieczeństwa (4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku). Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Dzień 1 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga zostały użyte do obliczenia FEV1 (dla wieku, płci, rasy i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
Czas trwania, przez jaki uczestnicy otrzymywali dożylnie (IV) antybiotyki
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Zgłoszono czas trwania, przez który uczestnicy otrzymywali antybiotyki dożylne z powodu objawów przedmiotowych i podmiotowych zatokowo-płucnych. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Podsumowano liczbę hospitalizacji (ze wszystkich przyczyn) do tygodnia 24. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych średnio w 15. dniu i 4. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z pomiarów podczas badania przesiewowego iw dniu 1 przed podaniem dawki. Średnią bezwzględną zmianę stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych uzyskano jako: (średnia wartość z dnia 15. i tygodnia 4.) minus wartość wartości początkowej. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu mukowiscydozy — poprawiona (CFQ-R) Ocena domeny oddechowej do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), skalowany zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-809-106

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj