Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de combinatietherapie van lumacaftor en ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met longziekte in een gevorderd stadium

31 oktober 2017 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3b-onderzoek om de combinatietherapie van lumacaftor en ivacaftor te evalueren bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystische fibrose en gevorderde longziekte, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van LUM/IVA-combinatietherapie bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met CF en gevorderde longziekte en die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie; historisch genotype moet worden gedocumenteerd in de brondocumenten van de deelnemer.
  • Percentage voorspelde FEV1 <40 van gecorrigeerd voor leeftijd, geslacht en lengte bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer krijgt momenteel invasieve mechanische beademing.
  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de deelnemer
  • Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij de screening die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren of een onnodig risico voor de proefpersoon zouden vormen
  • Een 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) die QTcF >450 msec aantoont bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar
  • Lopende of eerdere deelname aan een geneesmiddelonderzoek (inclusief onderzoeken naar lumacaftor en/of ivacaftor) binnen 30 dagen na screening.
  • Gebruik van sterke remmers, matige inductoren of sterke inductoren van CYP3A
  • Zwangere en zogende vrouwen: Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en op dag 1.
  • Seksueel actieve personen van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen
  • Gebruik van bètablokkers of het equivalent bij Screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lumacaftor/Ivacaftor-combinatie
Lumacaftor 400 milligram (mg) en ivacaftor 250 mg combinatietablet oraal tweemaal daags gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Geneesmiddel: Lumacaftor
Andere namen:
  • VX-809

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen (AE's) of ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer tijdens het onderzoek; gebeurtenis hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband te hebben met de behandeling. Dit omvat elke nieuwe gebeurtenis/eerdere aandoening die in ernst/frequentie is toegenomen nadat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE's. SAE (subset van AE): medische gebeurtenis, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. TEAE's: AE's die begonnen/verergerden op/na de start van het onderzoeksgeneesmiddel tijdens het veiligheidsbezoek (4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel). Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Dag 1 tot week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 24
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Hankinson- en Wang-normen werden gebruikt om het percentage voorspelde FEV1 (voor leeftijd, geslacht en lengte) te berekenen. De Hankinson-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 18 jaar en ouder en vrouwelijke deelnemers van 16 jaar en ouder. De Wang-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 12 tot 17 jaar en voor vrouwelijke deelnemers van 12 tot 15 jaar. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn, tot week 24
Absolute verandering vanaf baseline in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 24
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Hankinson- en Wang-standaarden werden gebruikt om FEV1 te berekenen (voor leeftijd, geslacht, ras en lengte). De Hankinson-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 18 jaar en ouder en vrouwelijke deelnemers van 16 jaar en ouder. De Wang-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 12 tot 17 jaar en voor vrouwelijke deelnemers van 12 tot 15 jaar. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn, tot week 24
Duur waarvoor deelnemers intraveneuze (IV) antibiotica kregen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
De duur gedurende welke deelnemers IV-antibiotica kregen voor sinopulmonale tekenen en symptomen werden gerapporteerd. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn tot en met week 24
Aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
Het aantal ziekenhuisopnames (alle oorzaken) tot en met week 24 werd samengevat. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn tot en met week 24
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zweetchloride op gemiddelde dag 15 en week 4
Tijdsspanne: Basislijn, dag 15 en week 4
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van de metingen bij screening en op dag 1 vóór de dosis. De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zweetchloride werd afgeleid als: (gemiddelde waarde van dag 15 en week 4) minus uitgangswaarde. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn, dag 15 en week 4
Absolute verandering ten opzichte van baseline in cystic fibrosis-vragenlijst - herziene (CFQ-R) respiratoire domeinscore tot en met week 24
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 24
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen (bijvoorbeeld hoesten, congestie, piepende ademhaling), het geschaalde scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Resultaten werden gerapporteerd zoals gepland, als een gecombineerde enkelvoudige LUM/IVA-arm, ongeacht toegestane dosisaanpassing.
Basislijn, tot en met week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX14-809-106

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren