强直性营养不良家族登记处 (MDFR)
2024年11月19日 更新者：Myotonic Dystrophy Foundation
强直性营养不良家族登记处 (MDFR) 是一个由患者输入的在线数据库，它收集有关强直性营养不良 (DM) 的信息，以帮助研究人员开发新的有效治疗方法，并帮助确定研究和临床试验的参与者。
研究概览
地位
招聘中
条件
干预/治疗
详细说明
强直性营养不良家族登记处 (MDFR) 是一个由患者输入的在线数据库，收集有关强直性营养不良 (DM) 的信息，例如疾病症状和人口统计信息，以帮助研究人员开发新的有效治疗方法，并帮助确定研究和临床参与者试验。
该登记处支持试验和研究，使研究人员更容易探索数据并确定可能的试验和研究参与者。 这是第一个让社区成员有机会探索匿名注册表数据、查看 DM 社区的样子以及其他有 DM 经验的人的 DM 注册表。 它还提供有关 DM 患者社区的信息，使研究人员和其他医疗专业人员有机会改进他们治疗 DM 患者的方式，并更多地了解某些治疗方法如何以及为何有效和无效。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
3500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sofia Olmos, PhD
- 电话号码：415-800-7777
- 邮箱：coordinator@myotonicregistry.org
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94612
- 招聘中
- Myotonic Dystrophy Foundation
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接触：
- Sofia Olmos, PhD
- 电话号码：415-800-7777
- 邮箱：coordinator@myotonicregistry.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
参与者将自愿参与这项研究并输入他们自己的信息。
该研究将通过神经肌肉疾病诊所以及强直性营养不良基金会和强直性营养不良家族登记网站进行宣传。
描述
纳入标准：
- 被诊断为先天性、青少年发病或成人发病的 DM1 或 DM2（通过临床检查或基因检测确认）
排除标准：
- 未诊断出患有 DM，未受影响的家庭成员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者报告的结果
大体时间：36个月
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报告特定症状和症状严重程度的患者数量，以及对生活质量和疾病总体负担的影响，以便为临床试验的开发、学术界、工业界和联邦机构利益相关者对疾病的理解以及总体政策决策提供信息。
结果将与其他注册数据和调查进行比较分析，以表征该疾病人群队列并进一步定义人群。
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36个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Tanya Stevenson, EdD, MPH、Myotonic Dystrophy Foundation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年2月1日
初级完成 (估计的)
2030年2月1日
研究完成 (估计的)
2030年2月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月24日
首次发布 (估计的)
2015年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年11月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月19日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.