Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myotonisk dystrofi familieregister (MDFR)

19. november 2024 opdateret af: Myotonic Dystrophy Foundation
The Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) er en online, patientindtastet database, der indsamler oplysninger om myotonisk dystrofi (DM) for at hjælpe forskere med at udvikle nye, effektive behandlinger og hjælpe med at identificere deltagere til forskningsstudier og kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) er en online, patientregistreret database, der indsamler oplysninger om myotonisk dystrofi (DM) såsom sygdomssymptomer og demografiske oplysninger for at hjælpe forskere med at udvikle nye, effektive behandlinger og hjælpe med at identificere deltagere til forskningsstudier og kliniske forsøg.

Registret understøtter forsøg og undersøgelser, hvilket gør det lettere for forskere at udforske data og identificere mulige forsøgs- og undersøgelsesdeltagere. Det er det første DM-register, der giver medlemmer af fællesskabet mulighed for at udforske anonyme Registry-data, for at se, hvordan DM-fællesskabet ser ud, og hvad andre med DM oplever. Det giver også information om samfundet af mennesker, der lever med DM, hvilket giver forskere og andre læger mulighed for at forbedre, hvordan de behandler dem, der er ramt af DM, og lære mere om, hvordan og hvorfor visse behandlinger virker og ikke virker.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

3500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil frivilligt deltage i denne undersøgelse og indtaste deres egne oplysninger. Undersøgelsen vil blive annonceret gennem neuromuskulære sygdomsklinikker og Myotonic Dystrophy Foundation og Myotonic Dystrophy Family Registry hjemmesider.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med medfødt, juvenil-debut eller voksendebut DM1 eller DM2 (bekræftet ved klinisk undersøgelse eller genetisk test)

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke diagnosticeret med DM, upåvirkede familiemedlemmer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient rapporterede resultater
Tidsramme: 36 måneder
Antal patienter, der rapporterer specifikke symptomer og symptomsværhedsgrad, såvel som indvirkning på livskvalitet og overordnet sygdomsbyrde for at informere udviklingen af ​​kliniske forsøg, forståelse af sygdom for akademiske, industri- og føderale agenturers interessenter og overordnede politiske beslutninger. Resultater vil blive analyseret i sammenligning med andre registerdata og undersøgelser for at karakterisere denne sygdomspopulationskohorte og for at definere populationen yderligere.
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Myotonic Dystrophy Foundation

Efterforskere

  • Studiestol: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2015

Først opslået (Anslået)

26. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MDF001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med Patientindtastede data

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner