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Registro Familiar de Distrofia Miotónica (MDFR)

21 de septiembre de 2023 actualizado por: Myotonic Dystrophy Foundation
El Registro familiar de distrofia miotónica (MDFR) es una base de datos en línea ingresada por el paciente que recopila información sobre la distrofia miotónica (DM) para ayudar a los investigadores a desarrollar tratamientos nuevos y efectivos y ayudar a identificar participantes para estudios de investigación y ensayos clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Registro familiar de distrofia miotónica (MDFR) es una base de datos en línea ingresada por el paciente que recopila información sobre la distrofia miotónica (DM), como los síntomas de la enfermedad y la información demográfica, para ayudar a los investigadores a desarrollar tratamientos nuevos y efectivos y ayudar a identificar participantes para estudios de investigación y estudios clínicos. juicios

El Registro respalda ensayos y estudios, lo que facilita a los investigadores explorar datos e identificar posibles participantes en ensayos y estudios. Es el primer registro de DM que brinda a los miembros de la comunidad la oportunidad de explorar datos de registro anónimos, para ver cómo se ve la comunidad de DM y qué otros con experiencia de DM. También brinda información sobre la comunidad de personas que viven con DM, brindando a los investigadores y otros profesionales médicos la oportunidad de mejorar la forma en que tratan a las personas afectadas por DM y aprender más sobre cómo y por qué ciertos tratamientos funcionan y no funcionan.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

3000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94612
        • Reclutamiento
        • Myotonic Dystrophy Foundation
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes se ofrecerán como voluntarios para participar en este estudio e ingresar su propia información. El estudio se anunciará a través de las clínicas de enfermedades neuromusculares y los sitios web de la Fundación de Distrofia Miotónica y el Registro Familiar de Distrofia Miotónica.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con DM1 o DM2 congénita, juvenil o adulta (confirmado por examen clínico o prueba genética)

Criterio de exclusión:

  • No diagnosticados de DM, familiares no afectados

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: 36 meses
Número de pacientes que informan síntomas específicos y la gravedad de los síntomas, así como los impactos en la calidad de vida y la carga general de la enfermedad para informar el desarrollo de ensayos clínicos, la comprensión de la enfermedad para las partes interesadas académicas, de la industria y de la agencia federal y las decisiones políticas generales. Los resultados se analizarán en comparación con otros datos de registro y encuestas para caracterizar esta cohorte de población de la enfermedad y definir mejor la población.
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Myotonic Dystrophy Foundation

Investigadores

  • Silla de estudio: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MDF001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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