Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rodinný registr myotonické dystrofie (MDFR)

21. září 2023 aktualizováno: Myotonic Dystrophy Foundation
Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) je online databáze zadaná pacientem, která shromažďuje informace o myotonické dystrofii (DM) a pomáhá výzkumníkům při vývoji nových, účinných léčebných postupů a pomáhá identifikovat účastníky pro výzkumné studie a klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) je online databáze vložená pacientem, která shromažďuje informace o myotonické dystrofii (DM), jako jsou symptomy onemocnění a demografické informace, které pomáhají výzkumníkům při vývoji nových, účinných léčebných postupů a pomáhají identifikovat účastníky pro výzkumné studie a klinické studie. zkoušky.

Registr podporuje studie a studie, což výzkumníkům usnadňuje prozkoumávání dat a identifikaci možných účastníků studií a studií. Je to první registr DM, který dává členům komunity příležitost prozkoumat anonymní data registru, vidět, jak vypadá komunita DM a jaké zkušenosti mají ostatní s DM. Poskytuje také informace o komunitě lidí žijících s DM, dává výzkumníkům a dalším lékařským odborníkům příležitost zlepšit způsob, jakým zacházejí s postiženými DM, a dozvědět se více o tom, jak a proč některé způsoby léčby fungují a nefungují.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

3000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci se dobrovolně zúčastní této studie a zadají své vlastní informace. Studie bude inzerována prostřednictvím klinik neuromuskulárních onemocnění a webových stránek Myotonic Dystrophy Foundation a Myotonic Dystrophy Family Registry.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno s vrozeným, juvenilním nebo dospělým nástupem DM1 nebo DM2 (potvrzeno klinickým vyšetřením nebo genetickým testem)

Kritéria vyloučení:

  • Bez diagnózy DM, nepostižení členové rodiny

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky hlášené pacientem
Časové okno: 36 měsíců
Počet pacientů, kteří hlásili specifické symptomy a závažnost symptomů, stejně jako dopady na kvalitu života a celkovou zátěž nemocí s cílem informovat o vývoji klinických studií, pochopení nemoci pro zúčastněné strany z akademické, průmyslové a federální agentury a celková politická rozhodnutí. Výsledky budou analyzovány ve srovnání s údaji z jiných registrů a průzkumy, aby bylo možné charakterizovat tuto populační kohortu onemocnění a dále definovat populaci.
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Myotonic Dystrophy Foundation

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MDF001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Údaje zadané pacientem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit