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Registro familiare della distrofia miotonica (MDFR)

21 settembre 2023 aggiornato da: Myotonic Dystrophy Foundation
Il Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) è un database online inserito dai pazienti che raccoglie informazioni sulla distrofia miotonica (DM) per aiutare i ricercatori a sviluppare nuovi trattamenti efficaci e aiutare a identificare i partecipanti a studi di ricerca e sperimentazioni cliniche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) è un database online inserito dai pazienti che raccoglie informazioni sulla distrofia miotonica (DM) come i sintomi della malattia e le informazioni demografiche per aiutare i ricercatori a sviluppare nuovi trattamenti efficaci e aiutare a identificare i partecipanti a studi di ricerca e clinici prove.

Il Registro supporta prove e studi, rendendo più facile per i ricercatori esplorare i dati e identificare possibili partecipanti a prove e studi. È il primo registro DM che offre ai membri della comunità l'opportunità di esplorare i dati anonimi del registro, per vedere come appare la comunità DM e che esperienza hanno gli altri. Fornisce inoltre informazioni sulla comunità delle persone che vivono con DM, offrendo ai ricercatori e ad altri professionisti medici l'opportunità di migliorare il modo in cui trattano le persone affette da DM e saperne di più su come e perché determinati trattamenti funzionano e non funzionano.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

3000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti si offriranno volontari per partecipare a questo studio e inseriranno le proprie informazioni. Lo studio sarà pubblicizzato attraverso le cliniche per le malattie neuromuscolari e i siti Web della Fondazione per la distrofia miotonica e del Registro delle famiglie della distrofia miotonica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DM1 o DM2 congenito, ad esordio giovanile o adulto (confermato da esame clinico o test genetico)

Criteri di esclusione:

  • Non diagnosticato con DM, membri della famiglia non affetti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati riportati dal paziente
Lasso di tempo: 36 mesi
Numero di pazienti che riportano sintomi specifici e gravità dei sintomi, nonché impatti sulla qualità della vita e sul carico complessivo della malattia al fine di informare lo sviluppo della sperimentazione clinica, la comprensione della malattia per le parti interessate del mondo accademico, dell'industria e delle agenzie federali e le decisioni politiche generali. I risultati saranno analizzati rispetto ad altri dati di registro e sondaggi per caratterizzare questa coorte di popolazione della malattia e per definire ulteriormente la popolazione.
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Myotonic Dystrophy Foundation

Investigatori

  • Cattedra di studio: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

26 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MDF001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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