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Registre familial de la dystrophie myotonique (MDFR)

21 septembre 2023 mis à jour par: Myotonic Dystrophy Foundation
Le registre de la famille de la dystrophie myotonique (MDFR) est une base de données en ligne saisie par les patients qui recueille des informations sur la dystrophie myotonique (DM) pour aider les chercheurs à développer de nouveaux traitements efficaces et aider à identifier les participants aux études de recherche et aux essais cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le registre de la famille de la dystrophie myotonique (MDFR) est une base de données en ligne saisie par les patients qui recueille des informations sur la dystrophie myotonique (DM) telles que les symptômes de la maladie et des informations démographiques pour aider les chercheurs à développer de nouveaux traitements efficaces et aider à identifier les participants aux études de recherche et cliniques. essais.

Le registre prend en charge les essais et les études, ce qui permet aux chercheurs d'explorer plus facilement les données et d'identifier les participants potentiels aux essais et aux études. Il s'agit du premier registre DM qui donne aux membres de la communauté la possibilité d'explorer les données anonymes du registre, de voir à quoi ressemble la communauté DM et à quoi d'autres ont une expérience DM. Il fournit également des informations sur la communauté des personnes atteintes de DM, donnant aux chercheurs et autres professionnels de la santé la possibilité d'améliorer la façon dont ils traitent les personnes atteintes de DM et d'en savoir plus sur comment et pourquoi certains traitements fonctionnent et ne fonctionnent pas.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

3000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants se porteront volontaires pour participer à cette étude et entreront leurs propres informations. L'étude sera annoncée dans les cliniques de maladies neuromusculaires et sur les sites Web de la Myotonic Dystrophy Foundation et du Myotonic Dystrophy Family Registry.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec un DM1 ou DM2 congénital, juvénile ou adulte (confirmé par un examen clinique ou un test génétique)

Critère d'exclusion:

  • Non diagnostiqué avec le DM, membres de la famille non affectés

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats rapportés par les patients
Délai: 36 mois
Nombre de patients signalant des symptômes spécifiques et la gravité des symptômes, ainsi que les impacts sur la qualité de vie et le fardeau global de la maladie afin d'éclairer le développement des essais cliniques, la compréhension de la maladie pour les acteurs universitaires, industriels et des agences fédérales et les décisions politiques globales. Les résultats seront analysés en comparaison avec d'autres données de registre et enquêtes afin de caractériser cette cohorte de population de maladies et de mieux définir la population.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Myotonic Dystrophy Foundation

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2013

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2015

Première publication (Estimé)

26 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MDF001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
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    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
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