Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Myotonisk dystrofi familieregister (MDFR)

21. september 2023 oppdatert av: Myotonic Dystrophy Foundation
Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) er en online, pasientregistrert database som samler informasjon om myotonisk dystrofi (DM) for å hjelpe forskere med å utvikle nye, effektive behandlinger og hjelpe med å identifisere deltakere for forskningsstudier og kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) er en online, pasientregistrert database som samler informasjon om myotonisk dystrofi (DM) som sykdomssymptomer og demografisk informasjon for å hjelpe forskere med å utvikle nye, effektive behandlinger og hjelpe med å identifisere deltakere for forskningsstudier og kliniske studier. prøvelser.

Registeret støtter forsøk og studier, noe som gjør det lettere for forskere å utforske data og identifisere mulige forsøks- og studiedeltakere. Det er det første DM-registeret som gir fellesskapsmedlemmer muligheten til å utforske anonyme registerdata, for å se hvordan DM-fellesskapet ser ut og hva andre med DM opplever. Den gir også informasjon om fellesskapet av mennesker som lever med DM, og gir forskere og andre medisinske fagpersoner muligheten til å forbedre hvordan de behandler de som er rammet av DM og lære mer om hvordan og hvorfor visse behandlinger virker og ikke virker.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

3000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil melde seg frivillig til å delta i denne studien og legge inn sin egen informasjon. Studien vil bli annonsert gjennom nevromuskulære sykdomsklinikker og Myotonic Dystrophy Foundation og Myotonic Dystrophy Family Registry nettsteder.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med medfødt, juvenil-debut eller voksendebut DM1 eller DM2 (bekreftet ved klinisk undersøkelse eller genetisk test)

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke diagnostisert med DM, upåvirkede familiemedlemmer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasienten rapporterte utfall
Tidsramme: 36 måneder
Antall pasienter som rapporterer spesifikke symptomer og symptomalvorlighet, samt innvirkning på livskvalitet og generell sykdomsbyrde for å informere utviklingen av kliniske studier, forståelse av sykdom for akademiske, industri- og føderale byråers interessenter og overordnede politiske beslutninger. Resultatene vil bli analysert i forhold til andre registerdata og undersøkelser for å karakterisere denne sykdomspopulasjonskohorten og for å definere populasjonen ytterligere.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Myotonic Dystrophy Foundation

Etterforskere

  • Studiestol: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Først lagt ut (Antatt)

26. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MDF001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myotonisk dystrofi

Kliniske studier på Pasientinnførte data

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere