Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Myotonisk dystrofi familjeregister (MDFR)

19 november 2024 uppdaterad av: Myotonic Dystrophy Foundation
Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) är en online-databas för patientinmatning som samlar information om myotonisk dystrofi (DM) för att hjälpa forskare att utveckla nya, effektiva behandlingar och hjälpa till att identifiera deltagare för forskningsstudier och kliniska prövningar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

The Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) är en onlinedatabas med patientinmatad databas som samlar information om myotonisk dystrofi (DM) såsom sjukdomssymptom och demografisk information för att hjälpa forskare att utveckla nya, effektiva behandlingar och hjälpa till att identifiera deltagare för forskningsstudier och kliniska prövningar.

Registret stöder försök och studier, vilket gör det lättare för forskare att utforska data och identifiera möjliga försöks- och studiedeltagare. Det är det första DM-registret som ger communitymedlemmar möjlighet att utforska anonym registerdata, för att se hur DM-communityt ser ut och vad andra med DM-upplevelser. Den ger också information om samhället av människor som lever med DM, vilket ger forskare och annan medicinsk personal möjlighet att förbättra hur de behandlar dem som drabbats av DM och lära sig mer om hur och varför vissa behandlingar fungerar och inte fungerar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

3500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagarna kommer frivilligt att delta i denna studie och ange sin egen information. Studien kommer att annonseras via neuromuskulära sjukdomskliniker och Myotonic Dystrophy Foundation och Myotonic Dystrophy Family Registry webbplatser.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med medfödd, juvenil eller vuxen debut DM1 eller DM2 (bekräftad genom klinisk undersökning eller genetiskt test)

Exklusions kriterier:

  • Inte diagnostiserad med DM, opåverkade familjemedlemmar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patient rapporterade utfall
Tidsram: 36 månader
Antal patienter som rapporterar specifika symtom och symtomens svårighetsgrad, såväl som påverkan på livskvalitet och övergripande sjukdomsbörda för att informera utvecklingen av kliniska prövningar, förståelse av sjukdomen för akademiska, industri- och federala myndigheters intressenter och övergripande policybeslut. Resultat kommer att analyseras i jämförelse med andra registerdata och undersökningar för att karakterisera denna sjukdomspopulationskohort och för att ytterligare definiera populationen.
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Myotonic Dystrophy Foundation

Utredare

  • Studiestol: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2013

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2015

Första postat (Beräknad)

26 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MDF001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera