Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Myotone Dystrofie Familieregister (MDFR)

21 september 2023 bijgewerkt door: Myotonic Dystrophy Foundation
De Myotone Dystrophy Family Registry (MDFR) is een online, door de patiënt ingevoerde database die informatie verzamelt over myotone dystrofie (DM) om onderzoekers te helpen bij het ontwikkelen van nieuwe, effectieve behandelingen en om deelnemers voor onderzoeksstudies en klinische onderzoeken te helpen identificeren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Myotone Dystrophy Family Registry (MDFR) is een online, door de patiënt ingevoerde database die informatie verzamelt over myotone dystrofie (DM), zoals ziektesymptomen en demografische informatie, om onderzoekers te helpen bij het ontwikkelen van nieuwe, effectieve behandelingen en om deelnemers voor onderzoeksstudies en klinische studies te helpen identificeren. beproevingen.

Het register ondersteunt proeven en studies, waardoor het voor onderzoekers gemakkelijker wordt om gegevens te onderzoeken en mogelijke proef- en studiedeelnemers te identificeren. Het is de eerste DM-registry die communityleden de mogelijkheid biedt om anonieme registergegevens te verkennen, om te zien hoe de DM-community eruitziet en wat anderen met DM ervaren. Het biedt ook informatie over de gemeenschap van mensen met DM, waardoor onderzoekers en andere medische professionals de kans krijgen om de manier waarop zij mensen met DM behandelen te verbeteren en meer te leren over hoe en waarom bepaalde behandelingen werken en niet werken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

3000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers zullen vrijwillig deelnemen aan dit onderzoek en hun eigen informatie invoeren. De studie zal worden geadverteerd via klinieken voor neuromusculaire aandoeningen en de Myotonic Dystrophy Foundation en Myotonic Dystrophy Family Registry-websites.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met DM1 of DM2 met aangeboren, juveniele of volwassen aanvang (bevestigd door klinisch onderzoek of genetische test)

Uitsluitingscriteria:

  • Niet gediagnosticeerd met DM, onaangetaste familieleden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: 36 maanden
Aantal patiënten dat specifieke symptomen en de ernst van de symptomen meldt, evenals de impact op de kwaliteit van leven en de algehele ziektelast om de ontwikkeling van klinische onderzoeken, het begrip van de ziekte voor belanghebbenden uit de academische wereld, de industrie en de federale instanties en algemene beleidsbeslissingen te informeren. De resultaten zullen worden geanalyseerd in vergelijking met andere registergegevens en enquêtes om deze ziektepopulatiecohort te karakteriseren en de populatie verder te definiëren.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Myotonic Dystrophy Foundation

Onderzoekers

  • Studie stoel: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

26 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MDF001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Patiënt ingevoerde gegevens

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren