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Registro Familiar de Distrofia Miotônica (MDFR)

19 de novembro de 2024 atualizado por: Myotonic Dystrophy Foundation
O Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) é um banco de dados on-line inserido pelo paciente que coleta informações sobre a distrofia miotônica (DM) para ajudar os pesquisadores a desenvolver tratamentos novos e eficazes e ajudar a identificar participantes para estudos de pesquisa e ensaios clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Myotonic Dystrophy Family Registry (MDFR) é um banco de dados on-line inserido pelo paciente que coleta informações sobre a distrofia miotônica (DM), como sintomas da doença e informações demográficas, para auxiliar os pesquisadores no desenvolvimento de tratamentos novos e eficazes e ajudar a identificar participantes para estudos de pesquisa e estudos clínicos. ensaios.

O Registro oferece suporte a ensaios e estudos, tornando mais fácil para os pesquisadores explorar dados e identificar possíveis participantes de ensaios e estudos. É o primeiro registro de DM que dá aos membros da comunidade a oportunidade de explorar dados de registro anônimos, para ver como é a comunidade de DM e o que outros com experiência em DM. Ele também fornece informações sobre a comunidade de pessoas que vivem com DM, dando aos pesquisadores e outros profissionais médicos a oportunidade de melhorar a forma como tratam as pessoas afetadas com DM e aprender mais sobre como e por que certos tratamentos funcionam e não funcionam.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

3500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes serão voluntários para participar deste estudo e inserir suas próprias informações. O estudo será anunciado em clínicas de doenças neuromusculares e nos sites da Myotonic Dystrophy Foundation e do Myotonic Dystrophy Family Registry.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com DM1 ou DM2 congênito, juvenil ou adulto (confirmado por exame clínico ou teste genético)

Critério de exclusão:

  • Não diagnosticado com DM, familiares não afetados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultados relatados pelo paciente
Prazo: 36 meses
Número de pacientes que relatam sintomas específicos e gravidade dos sintomas, bem como impactos na qualidade de vida e carga geral da doença, a fim de informar o desenvolvimento de ensaios clínicos, a compreensão da doença para as partes interessadas acadêmicas, industriais e de agências federais e as decisões políticas gerais. Os resultados serão analisados ​​em comparação com outros dados de registro e pesquisas para caracterizar esta coorte populacional da doença e para definir melhor a população.
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Myotonic Dystrophy Foundation

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Tanya Stevenson, EdD, MPH, Myotonic Dystrophy Foundation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2013

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de março de 2015

Primeira postagem (Estimado)

26 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MDF001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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