一项评估 IGIV-C 在重症肌无力加重患者中的疗效和安全性的研究
2020年4月9日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项多中心、前瞻性、开放标签、非对照临床试验，以评估免疫球蛋白（人）、10% 辛酸盐/层析纯化 (IGIV-C) 在重症肌无力恶化患者中的疗效和安全性
这是一项多中心、前瞻性、开放标签、非对照研究，旨在评估 IV 剂量为 2 g/kg 的 IGIV-C 在 MG 恶化受试者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
该研究包括 IGIV-C 单剂量疗程以及随后 28 天的输注后评估。
每个受试者参与研究的总持续时间长达 28 ± 2 天。
计划将大约 50 名年龄在 18 岁或以上的受试者纳入研究，并在多个中心连续 2 天（每天 1 g/kg 的剂量）接受单次总剂量为 2 g/kg 的 IGIV-C在阿根廷、加拿大、欧洲和南非。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
49
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Nizhniy Novgorod、俄罗斯联邦、603126
- State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦、357538
- Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
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Samara、俄罗斯联邦、443095
- State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
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Budapest、匈牙利、1204
- Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
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Kistarcsa、匈牙利、2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
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Nyíregyháza、匈牙利
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak Es Egyetemi Oktatokorhaz
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Szeged、匈牙利、4400
- University of Szeged, Faculty of Medicine
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Zalaegerszeg、匈牙利、8900
- Zala Megyei Kórház
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Cape Town、南非
- Groote Schuur Hospital,
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Riga、拉脱维亚、LV-1038
- Riga East Clinical University Hospital
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Brno、捷克语
- Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
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Ostrava、捷克语、70800
- Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
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Prague、捷克语、12808
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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East Flanders
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Ghent、East Flanders、比利时、9000
- AZ St Lucas Gent
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Grenoble、法国、38700
- Hôpital Albert Michallon
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Lille、法国、59037
- Hopital Roger Salengro
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Marseille、法国、13385
- hopital de la Timone
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Strasbourg、法国、67200
- Hôpital Hautepierre Strasbourg
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Toulouse、法国、31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
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Lyon
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Bron、Lyon、法国、69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Gdansk、波兰
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Tallinn、爱沙尼亚、10138
- East Tallinn Central Hospital
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Bucuresti、罗马尼亚、22328
- Institutul Clinic Fundeni
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Targu Mures、罗马尼亚、RO540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
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Buenos Aires、阿根廷、C1181ACH
- Hospital Italiano
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Buenos Aires、阿根廷、C1221ADC
- Hospital General de Agudos Dr. J. M.
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Cordoba、阿根廷、X5004CDT
- Hospital Córdoba
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁的男性或女性。
- 受试者必须愿意并能够提供书面知情同意书（如果适用，合法授权的代表可以代表受试者提供知情同意书）。
- 符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) 分类 IVb 或 V 定义的 MG 症状恶化的加重的 MG 诊断临床标准的受试者。
- 接受长期（8 周）皮质类固醇治疗 MG 的受试者。
- 有生育能力的女性受试者必须进行阴性妊娠试验（基于人绒毛膜促性腺激素 [HCG] 的测定）。
- 在整个研究期间，受试者必须愿意遵守临床试验方案的所有方面，包括采血和长期储存额外样本。
排除标准：
- 在过去 30 天内接受过静脉、皮下或肌内途径给予的免疫球蛋白治疗的受试者。
- 有证据表明对 MG 的静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 治疗缺乏临床反应的受试者。
- 受试者对针对肌肉特异性激酶 (MuSK) 的抗体呈阳性反应。
- 在过去 8 周内开始或在过去 2 周内修改皮质类固醇 (CS) 治疗的受试者。
- 在过去 30 天内进行过血浆置换 (PLEX) 的受试者。
- 因药物改变或感染或明显感染而导致 MG 恶化的受试者定义为但不限于存在以下至少一项诊断特征：1) 腋温≥38°C，2) 血培养阳性感染性微生物，3) 白细胞计数 >12×10^9/L 和 >10% 条带中性粒细胞白细胞分类计数 (>1.2×10^9/L)，以及 4) 肺浸润伴胸部实变 X -射线。 或者，根据研究者的判断，可以考虑其他体征和症状来诊断明显的感染。
- 静脉通路不足的受试者。
- 对任何血液衍生产品有过敏反应或严重反应史的受试者。
- 对研究产品的任何成分有不耐受史的受试者。
- 过去有记录诊断为多克隆 IVIG 治疗的血栓并发症的受试者。
- 近期（在过去一年内）有心肌梗塞、中风或不受控制的高血压病史的受试者。
- 患有不受控制的充血性心力衰竭、栓塞或记录的心电图 (ECG) 变化指示心肌缺血或心房颤动的受试者。
- 当前已知高粘稠度或高凝状态的受试者。
- 目前正在接受抗凝治疗的受试者。
- 在基线访问之前的 12 个月内有慢性酒精中毒或非法药物滥用（成瘾）史的受试者。
- 当前接受或在基线访问前 3 个月内接受过任何研究性医药产品或设备的受试者。
- 具有已知免疫球蛋白 A (IgA) 缺陷和抗 IgA 血清抗体的受试者。
- 肾功能不全的受试者（即血清肌酐超过测试实验室预期正常范围的正常上限 [ULN] 的 1.5 倍以上）。
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平超过测试实验室预期正常范围 ULN 的 2.5 倍以上的受试者。
- 血红蛋白水平 <9 g/dL 的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：IGIV-C治疗
在该组中，患有重症肌无力恶化的受试者接受了 2 g/kg 的 IGIV-C 静脉注射治疗，该剂量连续 2 天以每天 1 g/kg 的剂量给药。
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以每天 1 g/kg 的剂量连续 2 天给予 2 g/kg 的 IGIV-C IV 剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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定量重症肌无力 (QMG) 量表评分的变化
大体时间：从基线（第 0 天）到第 14 天
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从基线（第 0 天）到第 14 天，定量重症肌无力 (QMG) 量表评分的平均变化。
QMG 量表的最低和最高得分分别为 0 分和 39 分，得分越高意味着结果越差。
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从基线（第 0 天）到第 14 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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QMG 评估的临床改善受试者的百分比
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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显示了可评估人群中通过定量重症肌无力 (QMG) 量表评估的第 14 天临床改善的受试者百分比，其中临床改善定义为 QMG 评分较基线（第 0 天）至少降低 3 分到第 14 天。
QMG 量表的最低和最高得分分别为 0 分和 39 分，得分越高意味着结果越差。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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通过 MG-日常生活活动 (MG-ADL) 量表评估临床改善的受试者百分比
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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给出了在第 14 天时通过 MG-ADL 量表评估的可评估人群中临床改善的受试者百分比，其中临床改善定义为 MG-ADL 评分至少降低 2 分。
MG-DAL 量表的最小和最大分数分别为 0 和 24，分数越高意味着结果越差。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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MG 综合评估的临床改善受试者的百分比
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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在第 14 天，通过 MG 综合量表评估的受试者在可评估人群中的百分比得到呈现，其中临床改善被定义为 MG 综合得分至少降低 3 分。
MG Composite 量表的最小和最大分数分别为 0 和 50，分数越高意味着结果越差。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2018年4月1日
研究完成 (实际的)
2018年4月1日
研究注册日期
首次提交
2015年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月9日
首次发布 (估计)
2015年4月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月9日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
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