Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til IGIV-C hos pasienter med myasthenia gravis exacerbations

9. april 2020 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter, prospektiv, åpen, ikke-kontrollert klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til immunglobulin (menneske), 10 % kaprylat/kromatografi renset (IGIV-C) hos pasienter med myasthenia gravis-eksaserbasjoner

Dette var en multisenter, prospektiv, åpen, ikke-kontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til en IV-dose på 2 g/kg IGIV-C hos personer med MG-eksaserbasjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien besto av en enkeltdosekur med IGIV-C-behandling etterfulgt av 28-dagers vurderinger etter infusjon. Den totale varigheten av studiedeltakelsen for hvert forsøksperson var opptil 28 ± 2 dager. Omtrent 50 forsøkspersoner, i alderen 18 eller eldre, var planlagt å bli registrert i studien og motta en enkelt, total dose på 2 g/kg IGIV-C over 2 påfølgende dager (dose på 1 g/kg per dag) på tvers av flere sentre i Argentina, Canada, Europa og Sør-Afrika.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentina, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Nizhniy Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Romania, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Groote Schuur Hospital,
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Tsjekkia, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Tsjekkia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungarn
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Ungarn, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Ungarn, 8900
        • Zala Megyei Kórház

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Var mann eller kvinne i alderen ≥18 år.
  • Forsøkspersoner må være villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke (hvis aktuelt, kan en juridisk autorisert representant gi informert samtykke på vegne av forsøkspersonen).
  • Personer som oppfylte de kliniske kriteriene for diagnose av MG med en forverring definert som forverring av MG-symptomer som definert av en Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassifisering IVb eller V.
  • Personer på langvarig (8 uker) kortikosteroidbehandling for MG.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ test for graviditet (humant koriongonadotropin [HCG]-basert analyse).
  • Forsøkspersonene må være villige til å overholde alle aspekter av den kliniske utprøvingsprotokollen, inkludert blodprøvetaking og langtidslagring av ekstra prøver, under hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som hadde fått immunglobulinbehandling gitt ved IV, subkutan eller intramuskulær vei i løpet av de siste 30 dagene.
  • Personer med dokumentasjon på manglende klinisk respons på intravenøs immunglobulin (IVIg) behandling for MG.
  • Forsøkspersoner dokumentert positive for antistoffer rettet mot muskelspesifikk kinase (MuSK).
  • Pasienter med kortikosteroidbehandling (CS) startet innen de siste 8 ukene eller modifisert innen de siste 2 ukene.
  • Personer med plasmautveksling (PLEX) i løpet av de siste 30 dagene.
  • Personer med MG-forverring som kan tilskrives endring i medisinering eller infeksjon eller tydelig infeksjon som definert av, men ikke begrenset til, tilstedeværelsen av minst ett av følgende diagnostiske trekk: 1) aksillær temperatur ≥38°C, 2) positiv blodkultur av infeksiøs mikroorganisme, 3) antall hvite blodlegemer >12×10^9/L og differensielt antall hvite blodlegemer på >10 % båndnøytrofiler (>1,2×10^9/L), og 4) lungeinfiltrat med konsolidering på bryst X -stråle. Alternativt kan andre tegn og symptomer vurderes for diagnostisering av tydelig infeksjon i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Personer med utilstrekkelig venøs tilgang.
  • Personer med en historie med anafylaktiske reaksjoner eller alvorlige reaksjoner på et hvilket som helst blodavledet produkt.
  • Personer med en historie med intoleranse overfor noen komponent i undersøkelsesproduktene.
  • Personer med en dokumentert diagnose av trombotiske komplikasjoner til polyklonal IVIG-behandling tidligere.
  • Personer med en historie med nylig (i løpet av det siste året) hjerteinfarkt, hjerneslag eller ukontrollert hypertensjon.
  • Personer som led av ukontrollert kongestiv hjertesvikt, emboli eller dokumentert elektrokardiogram (EKG) endringer som tyder på myokardiskemi eller atrieflimmer.
  • Personer med gjeldende kjent hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand.
  • Personer som for tiden får antikoagulasjonsbehandling.
  • Personer med en historie med kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet) i løpet av de 12 månedene før baseline-besøket.
  • Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar, eller har mottatt innen 3 måneder før baseline-besøket, ethvert undersøkelsesmedisin eller utstyr.
  • Personer med kjent immunglobulin A (IgA)-mangel og anti-IgA-serumantistoffer.
  • Personer med nedsatt nyrefunksjon (dvs. serumkreatinin overskrider mer enn 1,5 ganger øvre grense for normal [ULN] for forventet normalområde for testlaboratoriet).
  • Pasienter med nivåer av aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) som overstiger mer enn 2,5 ganger ULN for det forventede normalområdet for testlaboratoriet.
  • Personer med hemoglobinnivåer <9 g/dL.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IGIV-C behandling
I denne armen ble forsøkspersoner med myasthenia gravis-eksaserbasjoner behandlet med en IV-dose på 2 g/kg IGIV-C, som ble administrert over 2 påfølgende dager i en dose på 1 g/kg per dag.
Biologisk: IGIV-C
En IV-dose på 2 g/kg IGIV-C ble administrert over 2 påfølgende dager med en dose på 1 g/kg per dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) skalapoengsum
Tidsramme: Fra baseline (dag 0) til dag 14
Gjennomsnittlig endring i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-skalapoengsum fra baseline (dag 0) til dag 14. Minimums- og maksimumskårene på QMG-skalaen er henholdsvis 0 og 39, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Fra baseline (dag 0) til dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert av QMG
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14 som vurdert av kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-skala i den evaluerbare populasjonen er presentert, der klinisk forbedring er definert som minst 3-punkts reduksjon i QMG-score fra baseline (dag 0) til dag 14. Minimums- og maksimumskårene på QMG-skalaen er henholdsvis 0 og 39, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert etter MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) skala
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14 som vurdert av MG-ADL-skalaen i den evaluerbare populasjonen er presentert, der klinisk forbedring er definert som minst 2-punkts reduksjon i MG-ADL-skåren. Minimums- og maksimumskårene på MG-DAL-skalaen er henholdsvis 0 og 24, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert av MG Composite
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14, vurdert av MG Composite-skalaen i den evaluerbare populasjonen, er presentert der klinisk forbedring er definert som minst 3-punkts reduksjon i MG Composite-skåren. Minimums- og maksimumskårene på MG Composite-skalaen er henholdsvis 0 og 50, med en høyere poengsum som betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

10. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2020

Sist bekreftet

1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTI1305

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis-eksaserbasjoner

Kliniske studier på IGIV-C

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere