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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'IGIV-C chez les patients présentant des exacerbations de myasthénie grave

9 avril 2020 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Un essai clinique multicentrique, prospectif, ouvert et non contrôlé pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunoglobuline (humaine), 10 % de caprylate/purifiée par chromatographie (IGIV-C) chez des patients présentant des exacerbations de myasthénie grave

Il s'agissait d'une étude multicentrique, prospective, ouverte et non contrôlée visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose IV de 2 g/kg d'IGIV-C chez des sujets présentant des exacerbations de MG.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude consistait en un traitement à dose unique d'IGIV-C suivi de 28 jours d'évaluations post-perfusion. La durée totale de participation à l'étude pour chaque sujet était de 28 ± 2 jours. Environ 50 sujets, âgés de 18 ans ou plus, devaient être inscrits à l'étude et recevoir une dose totale unique de 2 g/kg d'IGIV-C pendant 2 jours consécutifs (dose de 1 g/kg par jour) dans plusieurs centres en Argentine, au Canada, en Europe et en Afrique du Sud.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud
        • Groote Schuur Hospital,
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentine, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentine, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgique, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • France
      • Grenoble, France, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, France, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Strasbourg, France, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, France, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, France, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Fédération Russe
      • Nizhniy Novgorod, Fédération Russe, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Fédération Russe, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Hongrie, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Hongrie
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Hongrie, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Hongrie, 8900
        • Zala Megyei Kórház
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Roumanie
      • Bucuresti, Roumanie, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Roumanie, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Tchéquie, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Tchéquie, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Était un homme ou une femme âgé de ≥ 18 ans.
  • Les sujets doivent être disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit (le cas échéant, un représentant légalement autorisé peut fournir un consentement éclairé au nom du sujet).
  • - Sujets qui répondaient aux critères cliniques de diagnostic de MG avec une exacerbation définie comme une aggravation des symptômes de MG tels que définis par une classification IVb ou V de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Sujets sous corticothérapie à long terme (8 semaines) pour MG.
  • Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (dosage basé sur la gonadotrophine chorionique humaine [HCG]).
  • Les sujets doivent être disposés à se conformer à tous les aspects du protocole d'essai clinique, y compris le prélèvement sanguin et le stockage à long terme d'échantillons supplémentaires, pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • - Sujets ayant reçu un traitement par immunoglobuline administré par voie IV, sous-cutanée ou intramusculaire au cours des 30 derniers jours.
  • Sujets avec documentation d'un manque de réponse clinique au traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) pour MG.
  • Les sujets documentés positifs pour les anticorps dirigés contre la kinase spécifique du muscle (MuSK).
  • Sujets avec un traitement aux corticostéroïdes (CS) initié au cours des 8 dernières semaines ou modifié au cours des 2 dernières semaines.
  • Sujets ayant subi un échange plasmatique (PLEX) au cours des 30 derniers jours.
  • Sujets présentant une exacerbation de MG attribuable à un changement de médicament ou à une infection ou à une infection évidente telle que définie par, mais sans s'y limiter, la présence d'au moins une des caractéristiques diagnostiques suivantes : 1) température axillaire ≥ 38 °C, 2) hémoculture positive de micro-organisme infectieux, 3) nombre de globules blancs > 12 × 10 ^ 9 / L et nombre différentiel de globules blancs de > 10% de neutrophiles à bande (> 1,2 × 10 ^ 9 / L), et 4) infiltrat pulmonaire avec consolidation sur la poitrine X -rayon. Alternativement, d'autres signes et symptômes peuvent être pris en compte pour le diagnostic d'une infection évidente selon le jugement de l'investigateur.
  • Sujets avec un accès veineux inadéquat.
  • Sujets ayant des antécédents de réactions anaphylactiques ou de réactions graves à tout produit dérivé du sang.
  • Sujets ayant des antécédents d'intolérance à l'un des composants des produits expérimentaux.
  • Sujets ayant un diagnostic documenté de complications thrombotiques à la thérapie polyclonale IVIG dans le passé.
  • - Sujets ayant des antécédents d'infarctus du myocarde récent (au cours de la dernière année), d'accident vasculaire cérébral ou d'hypertension non contrôlée.
  • Sujets ayant souffert d'insuffisance cardiaque congestive non contrôlée, d'embolie ou de modifications documentées de l'électrocardiogramme (ECG) indiquant une ischémie myocardique ou une fibrillation auriculaire.
  • Sujets présentant une hyperviscosité ou un état d'hypercoagulabilité connus.
  • Sujets recevant actuellement un traitement anticoagulant.
  • Sujets ayant des antécédents d'alcoolisme chronique ou d'abus de drogues illicites (dépendance) au cours des 12 mois précédant la visite de référence.
  • Sujets recevant actuellement, ou ayant reçu dans les 3 mois précédant la visite de référence, tout médicament ou dispositif expérimental.
  • Sujets présentant un déficit connu en immunoglobuline A (IgA) et des anticorps sériques anti-IgA.
  • Sujets atteints d'insuffisance rénale (c'est-à-dire que la créatinine sérique dépasse plus de 1,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN] pour la plage normale attendue pour le laboratoire de test).
  • Sujets dont les taux d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT) dépassent plus de 2,5 fois la LSN pour la plage normale attendue pour le laboratoire de test.
  • Sujets avec taux d'hémoglobine <9 g/dL.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement IgIV-C
Dans ce bras, les sujets présentant des exacerbations de myasthénie grave ont été traités avec une dose IV de 2 g/kg d'IGIV-C, qui a été administrée pendant 2 jours consécutifs à une dose de 1 g/kg par jour.
Biologique: IgIV-C
Une dose IV de 2 g/kg d'IGIV-C a été administrée pendant 2 jours consécutifs à raison de 1 g/kg par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de l'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG)
Délai: De la ligne de base (jour 0) au jour 14
Changement moyen du score à l'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) de la ligne de base (jour 0) au jour 14. Les scores minimum et maximum de l'échelle QMG sont respectivement de 0 et 39, et un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
De la ligne de base (jour 0) au jour 14

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique évaluée par QMG
Délai: Ligne de base (Jour 0) au Jour 14
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique au jour 14 telle qu'évaluée par l'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) dans la population évaluable est présenté, dans laquelle l'amélioration clinique est définie comme une diminution d'au moins 3 points du score QMG par rapport au départ (jour 0) au jour 14. Les scores minimum et maximum de l'échelle QMG sont respectivement de 0 et 39, et un score plus élevé signifie un résultat moins bon.
Ligne de base (Jour 0) au Jour 14
Pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique évaluée par l'échelle MG-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Délai: Ligne de base (Jour 0) au Jour 14
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique au jour 14 telle qu'évaluée par l'échelle MG-ADL dans la population évaluable est présenté, dans laquelle l'amélioration clinique est définie comme une diminution d'au moins 2 points du score MG-ADL. Les scores minimum et maximum de l'échelle MG-DAL sont respectivement de 0 et 24, et un score plus élevé signifie un résultat pire.
Ligne de base (Jour 0) au Jour 14
Pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique évaluée par le composite MG
Délai: Ligne de base (Jour 0) au Jour 14
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration clinique au jour 14 telle qu'évaluée par l'échelle MG Composite dans la population évaluable est présenté dans lequel l'amélioration clinique est définie comme une diminution d'au moins 3 points du score MG Composite. Les scores minimum et maximum de l'échelle MG Composite sont respectivement de 0 et 50, un score plus élevé signifiant un résultat moins bon.
Ligne de base (Jour 0) au Jour 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2015

Première publication (Estimation)

10 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2020

Dernière vérification

1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1305

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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