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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'IGIV-C nei pazienti con riacutizzazioni di miastenia grave

9 aprile 2020 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio clinico multicentrico, prospettico, in aperto, non controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobulina (umana), 10% caprilato/cromatografia purificata (IGIV-C) in pazienti con riacutizzazioni della miastenia grave

Si trattava di uno studio multicentrico, prospettico, in aperto, non controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di una dose endovenosa di 2 g/kg di IGIV-C in soggetti con riacutizzazioni di MG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisteva in un ciclo a dose singola di trattamento con IGIV-C seguito da 28 giorni di valutazioni post-infusione. La durata totale della partecipazione allo studio per ciascun soggetto è stata fino a 28 ± 2 giorni. Si prevedeva che circa 50 soggetti, di età pari o superiore a 18 anni, fossero arruolati nello studio e ricevessero una singola dose totale di 2 g/kg di IGIV-C per 2 giorni consecutivi (dose di 1 g/kg al giorno) in più centri in Argentina, Canada, Europa e Sud Africa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentina, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgio, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Cechia, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Cechia, 12808
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Federazione Russa
      • Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Federazione Russa, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Francia, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Romania, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • Groote Schuur Hospital,
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Ungheria, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungheria
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház
      • Szeged, Ungheria, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Ungheria, 8900
        • Zala Megyei Kórház

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Era maschio o femmina di età ≥18 anni.
  • I soggetti devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto (se applicabile, un rappresentante legalmente autorizzato può fornire il consenso informato per conto del soggetto).
  • Soggetti che soddisfacevano i criteri clinici per la diagnosi di MG con una riacutizzazione definita come peggioramento dei sintomi della MG come definito da una classificazione IVb o V della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Soggetti in trattamento con corticosteroidi a lungo termine (8 settimane) per MG.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (test basato sulla gonadotropina corionica umana [HCG]).
  • I soggetti devono essere disposti a rispettare tutti gli aspetti del protocollo della sperimentazione clinica, inclusi il prelievo di sangue e la conservazione a lungo termine di campioni extra, per l'intera durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che avevano ricevuto un trattamento con immunoglobuline somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare negli ultimi 30 giorni.
  • Soggetti con documentazione di una mancanza di risposta clinica alla terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) per MG.
  • Soggetti documentati positivi per gli anticorpi diretti contro la chinasi specifica del muscolo (MuSK).
  • Soggetti con trattamento con corticosteroidi (CS) iniziato nelle ultime 8 settimane o modificato nelle ultime 2 settimane.
  • Soggetti con plasmaferesi (PLEX) negli ultimi 30 giorni.
  • Soggetti con esacerbazione di MG attribuibile a cambiamento di terapia o infezione o infezione evidente come definita, ma non limitata a, dalla presenza di almeno una delle seguenti caratteristiche diagnostiche: 1) temperatura ascellare ≥38°C, 2) emocoltura positiva di microrganismo infettivo, 3) conta leucocitaria >12×10^9/L e conta differenziale leucocitaria >10% della banda dei neutrofili (>1,2×10^9/L) e 4) infiltrato polmonare con consolidamento sul torace X -raggi. In alternativa, altri segni e sintomi possono essere presi in considerazione per la diagnosi di infezione evidente secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Soggetti con accesso venoso inadeguato.
  • Soggetti con una storia di reazioni anafilattiche o gravi reazioni a qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
  • Soggetti con una storia di intolleranza a qualsiasi componente dei prodotti sperimentali.
  • Soggetti con diagnosi documentata di complicanze trombotiche alla terapia IVIG policlonale in passato.
  • Soggetti con una storia di recente (nell'ultimo anno) infarto del miocardio, ictus o ipertensione incontrollata.
  • Soggetti che soffrivano di insufficienza cardiaca congestizia incontrollata, embolia o alterazioni documentate dell'elettrocardiogramma (ECG) indicative di ischemia miocardica o fibrillazione atriale.
  • Soggetti con iperviscosità nota corrente o stato di ipercoagulabilità.
  • Soggetti attualmente sottoposti a terapia anticoagulante.
  • Soggetti con una storia di alcolismo cronico o abuso di droghe illecite (dipendenza) nei 12 mesi precedenti la visita di riferimento.
  • - Soggetti che stanno attualmente ricevendo, o che hanno ricevuto nei 3 mesi precedenti la visita di riferimento, qualsiasi medicinale o dispositivo sperimentale.
  • Soggetti con deficit noto di immunoglobulina A (IgA) e anticorpi sierici anti-IgA.
  • Soggetti con compromissione renale (ovvero, la creatinina sierica supera di oltre 1,5 volte il limite superiore della norma [ULN] per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi).
  • Soggetti con livelli di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) superiori a più di 2,5 volte l'ULN per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi.
  • Soggetti con livelli di emoglobina <9 g/dL.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento IGIV-C
In questo braccio, i soggetti con esacerbazioni di miastenia grave sono stati trattati con una dose endovenosa di 2 g/kg di IGIV-C, somministrata per 2 giorni consecutivi alla dose di 1 g/kg al giorno.
Biologico: IGIV-C
Una dose IV di 2 g/kg di IGIV-C è stata somministrata per 2 giorni consecutivi alla dose di 1 g/kg al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio della scala quantitativa della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Variazione media del punteggio della scala quantitativa della miastenia grave (QMG) dal basale (giorno 0) al giorno 14. I punteggi minimo e massimo della scala QMG sono rispettivamente 0 e 39 e un punteggio più alto significa un risultato peggiore.
Dal basale (giorno 0) al giorno 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con miglioramento clinico valutati da QMG
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Viene presentata la percentuale di soggetti con miglioramento clinico al giorno 14 valutata dalla scala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) nella popolazione valutabile, in cui il miglioramento clinico è definito come una riduzione di almeno 3 punti del punteggio QMG rispetto al basale (giorno 0) al giorno 14. I punteggi minimo e massimo della scala QMG sono rispettivamente 0 e 39 e un punteggio più alto significa un risultato peggiore.
Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Percentuale di soggetti con miglioramento clinico valutato dalla scala MG-Attività della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Viene presentata la percentuale di soggetti con miglioramento clinico al giorno 14 valutata dalla scala MG-ADL nella popolazione valutabile, in cui il miglioramento clinico è definito come diminuzione di almeno 2 punti nel punteggio MG-ADL. I punteggi minimo e massimo della scala MG-DAL sono rispettivamente 0 e 24 e un punteggio più alto significa un risultato peggiore.
Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Percentuale di soggetti con miglioramento clinico valutati dal composito MG
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 0) al giorno 14
Viene presentata la percentuale di soggetti con miglioramento clinico al giorno 14 valutata dalla scala MG Composite nella popolazione valutabile in cui il miglioramento clinico è definito come una diminuzione di almeno 3 punti nel punteggio MG Composite. I punteggi minimo e massimo della scala MG Composite sono rispettivamente 0 e 50, con un punteggio più alto che indica un risultato peggiore.
Dal basale (giorno 0) al giorno 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

10 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1305

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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