Tanulmány az IGIV-C hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére myasthenia gravis exacerbációban szenvedő betegeknél
2020. április 9. frissítette: Grifols Therapeutics LLC
Multicentrikus, prospektív, nyílt, nem kontrollált klinikai vizsgálat a 10%-os kaprilát/kromatográfiás tisztított (IGIV-C) immunglobulin (humán) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére myasthenia gravis exacerbációban szenvedő betegeknél
Ez egy többközpontú, prospektív, nyílt, nem kontrollált vizsgálat volt a 2 g/kg IGIV-C intravénás dózisának hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére MG exacerbációban szenvedő alanyoknál.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat egy egyszeri dózisú IGIV-C kezelésből, majd 28 napos infúzió utáni értékelésből állt.
A vizsgálatban való részvétel teljes időtartama minden alany esetében legfeljebb 28 ± 2 nap volt.
Körülbelül 50, 18 éves vagy annál idősebb alanyt terveztek bevonni a vizsgálatba, akik egyszeri, összesen 2 g/ttkg IGIV-C-dózist kaptak 2 egymást követő napon (napi 1 g/kg dózis) több központban. Argentínában, Kanadában, Európában és Dél-Afrikában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
49
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1181ACH
- Hospital Italiano
-
Buenos Aires, Argentína, C1221ADC
- Hospital General de Agudos Dr. J. M.
-
Cordoba, Argentína, X5004CDT
- Hospital Cordoba
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
- AZ St Lucas Gent
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
- Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
-
Ostrava, Csehország, 70800
- Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
-
Prague, Csehország, 12808
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Cape Town, Dél-Afrika
- Groote Schuur Hospital,
-
-
-
-
-
Grenoble, Franciaország, 38700
- Hopital Albert Michallon
-
Lille, Franciaország, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Hôpital de la timone
-
Strasbourg, Franciaország, 67200
- Hôpital Hautepierre Strasbourg
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Franciaország, 69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
-
Riga, Lettország, LV-1038
- Riga East Clinical University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1204
- Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
-
Kistarcsa, Magyarország, 2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
-
Nyíregyháza, Magyarország
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak Es Egyetemi Oktatokorhaz
-
Szeged, Magyarország, 4400
- University of Szeged, Faculty of Medicine
-
Zalaegerszeg, Magyarország, 8900
- Zala Megyei Kórház
-
-
-
-
-
Nizhniy Novgorod, Orosz Föderáció, 603126
- State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 357538
- Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
-
Samara, Orosz Föderáció, 443095
- State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
-
-
-
-
-
Bucuresti, Románia, 22328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Targu Mures, Románia, RO540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 évesnél idősebb férfi vagy nő volt.
- Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük és képesnek kell lenniük írásos beleegyező nyilatkozat megadására (adott esetben a jogilag meghatalmazott képviselő is megadhat tájékozott hozzájárulást az alany nevében).
- Azok az alanyok, akik megfeleltek az MG diagnózisának klinikai kritériumainak az MG tüneteinek súlyosbodásával járó súlyosbodással, a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) IVb vagy V besorolása szerint.
- Hosszú távú (8 hetes) kortikoszteroid kezelésben részesülő alanyok MG miatt.
- A fogamzóképes korú női alanyoknál negatív terhességi tesztet kell végezni (humán koriongonadotropin [HCG]-alapú vizsgálat).
- Az alanyoknak késznek kell lenniük arra, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt megfeleljenek a klinikai vizsgálati protokoll minden szempontjának, beleértve a vérvételt és a további minták hosszú távú tárolását.
Kizárási kritériumok:
- Azok az alanyok, akik az elmúlt 30 napban intravénás, szubkután vagy intramuszkuláris immunglobulin kezelésben részesültek.
- Azok az alanyok, akiknél dokumentálták a MG intravénás immunglobulin (IVIg) terápiájára adott klinikai válasz hiányát.
- Az alanyok az izomspecifikus kináz (MuSK) elleni antitestekre pozitívnak bizonyultak.
- Az elmúlt 8 héten belül megkezdett vagy az elmúlt 2 hétben módosított kortikoszteroid-kezelésben részesülő alanyok.
- Az elmúlt 30 napban plazmacserén (PLEX) szenvedő alanyok.
- Azok az alanyok, akiknél a MG exacerbációja a gyógyszerváltásnak vagy fertőzésnek tulajdonítható, vagy nyilvánvaló fertőzésnek tulajdonítható, de nem kizárólagosan a következő diagnosztikai jellemzők legalább egyikének megléte határozza meg: 1) hónalj hőmérséklete ≥38 °C, 2) pozitív vértenyészet fertőző mikroorganizmus, 3) fehérvérsejtszám >12×10^9/l és differenciális fehérvérsejtszám >10% sávos neutrofilekben (>1,2×10^9/L), és 4) tüdőinfiltrátum konszolidációval a mellkason X -sugár. Alternatív megoldásként más jeleket és tüneteket is figyelembe lehet venni a nyilvánvaló fertőzés diagnosztizálásához, a vizsgáló megítélése szerint.
- Nem megfelelő vénás hozzáféréssel rendelkező személyek.
- Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében anafilaxiás reakciók vagy súlyos reakciók fordultak elő bármely vérből származó termékkel szemben.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében intolerancia fordult elő a vizsgálati termékek bármely összetevőjével szemben.
- Olyan alanyok, akiknél a múltban poliklonális IVIG-terápia során diagnosztizáltak trombotikus szövődményeket.
- Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében a közelmúltban (az elmúlt egy éven belül) szívizominfarktus, stroke vagy kontrollálatlan magas vérnyomás szerepel.
- Olyan alanyok, akik kontrollálatlan pangásos szívelégtelenségben, embóliában vagy dokumentált elektrokardiogram (EKG) változásban szenvedtek, ami miokardiális ischaemiára vagy pitvarfibrillációra utal.
- Jelenleg ismert hiperviszkozitású vagy hiperkoagulálható állapotú alanyok.
- Jelenleg véralvadásgátló kezelésben részesülő alanyok.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében krónikus alkoholizmus vagy tiltott kábítószer-használat (függőség) szerepelt az alaplátogatást megelőző 12 hónapban.
- Azok az alanyok, akik jelenleg vagy az alaplátogatást megelőző 3 hónapon belül kaptak bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt.
- Ismert immunglobulin A (IgA) hiányban szenvedő alanyok és anti-IgA szérum antitestek.
- Vesekárosodásban szenvedő alanyok (azaz a szérum kreatininszintje meghaladja a normál érték felső határának [ULN] több mint 1,5-szeresét a vizsgáló laboratóriumban várható normál tartományban).
- Olyan alanyok, akiknél az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) szintje több mint 2,5-szerese meghaladja az ULN-t a vizsgálólaboratóriumban várható normál tartományban.
- <9 g/dl hemoglobinszintű alanyok.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IGIV-C kezelés
Ebben a karban a myasthenia gravis exacerbációban szenvedő alanyokat 2 g/ttkg IV-dózisú IGIV-C-vel kezelték, amelyet 2 egymást követő napon keresztül, napi 1 g/ttkg dózisban adtak be.
|
2 g/kg IGIV-C IV dózist adtunk be 2 egymást követő napon, napi 1 g/kg dózisban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) skála pontszámában
Időkeret: Az alapvonaltól (0. nap) a 14. napig
|
A kvantitatív myasthenia gravis (QMG) skála pontszámának átlagos változása a kiindulási értékről (0. nap) a 14. napra.
A QMG Skála minimális és maximális pontszáma 0, illetve 39, a magasabb pontszám pedig rosszabb eredményt jelent.
|
Az alapvonaltól (0. nap) a 14. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A QMG által értékelt klinikai javulással rendelkező alanyok százalékos aránya
Időkeret: Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
Az értékelhető populációban a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) skála alapján a 14. napon klinikai javulást elérő alanyok százalékos arányát mutatjuk be, ahol a klinikai javulás a QMG-pontszám legalább 3 pontos csökkenése a kiindulási értékhez képest (0. nap). a 14. napra.
A QMG skála minimális és maximális pontszáma 0, illetve 39, a magasabb pontszám pedig rosszabb eredményt jelent.
|
Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
|
A klinikai javulást mutató alanyok százalékos aránya az MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) skála alapján
Időkeret: Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
Az értékelhető populációban az MG-ADL skála alapján a 14. napon klinikai javulást elérő alanyok százalékos arányát mutatjuk be, amelyben a klinikai javulást az MG-ADL pontszám legalább 2 pontos csökkenéseként határozzuk meg.
Az MG-DAL skála minimális és maximális pontszáma 0, illetve 24, a magasabb pontszám pedig rosszabb eredményt jelent.
|
Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
|
Az MG Composite által értékelt klinikai javulással rendelkező alanyok százalékos aránya
Időkeret: Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
Az értékelhető populációban az MG Composite skála által a 14. napon klinikai javulást elérő alanyok százalékos arányát mutatjuk be, ahol a klinikai javulás az MG Composite pontszám legalább 3 pontos csökkenéseként van meghatározva.
Az MG Composite skála minimális és maximális pontszáma 0, illetve 50, a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
Alapvonal (0. nap) – 14. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 9.
Első közzététel (Becslés)
2015. április 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. április 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 9.
Utolsó ellenőrzés
2020. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Autoimmun betegség
- Neoplazmák webhelyenként
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Izomgyengeség
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GTI1305
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .